فیبروز سیستیک (cystic fibrosis) یک اختلال ژنتیکی است که عمدتا ریه‌ها را درگیر می‌کند. به دلیل تجمع خلط غلیظ (phlegm) در راه‌های هوایی، عفونت قفسه سینه در افراد مبتلا به فیبروز سیستیک عود می‌کند. چندین نوع درمان، از جمله مشتقات تیول (thiol derivatives)، با هدف نرم کردن این خلط و در نتیجه بهبود عملکرد ریه و کاهش دفعات بروز عفونت قفسه سینه، در دسترس قرار دارند. این عوامل ممکن است به صورت نبولیزه شده (nebulized) (در هوای تنفسی) یا خوراکی تجویز شوند. نشان داده شده که آنها در دیگر بیماری‌های ریوی، مانند بیماری مزمن انسدادی ریه، کمک‌کننده هستند. هدف این مرور آن است که بداند شواهد کافی برای توصیه به استفاده از مشتقات تیول نبولیزه یا خوراکی برای افراد مبتلا به فیبروز سیستیک وجود دارد یا خیر. ما نه کارآزمایی را وارد کردیم؛ سه مورد تاثیر مشتقات تیول نبولیزه را ارزیابی کردند. از کارآزمایی‌های نبولیزه، یک مورد N-استیل‌سیستئین 20% را با N-استیل‌سیستئین 2% مقایسه کرد؛ دیگری سدیم-2-مرکاپتواتان سولفونات را با سالین هیپرتونیک 7% مقایسه کرد؛ و یک مورد نیز گلوتاتیون را با سالین هیپرتونیک 4% مقایسه کرد. مشتقات تیول نبولیزه شده عموما به خوبی تحمل شدند و عوارض جانبی عمده‌ای نداشتند. با این حال، هیچ پیشرفت قابل توجهی را در هیچ یک از معیارهای پیامد نشان ندادند.
شش کارآزمایی واردشده، تاثیرات مشتقات تیول خوراکی را ارزیابی کردند. سه مورد از آنها N-استیل‌سیستئین خوراکی را با دارونما (placebo) مقایسه کردند؛ یک مورد N-استیل‌سیستئین خوراکی، آمبروکسل خوراکی و دارونما را با هم مقایسه کرد؛ و یکی نیز کربوسیستئین خوراکی و آمبروکسل خوراکی (بدون دارونما) را مقایسه کرد. هیچ یک از کارآزمایی‌ها در هیچ یک از معیارهای پیامد این مرور، مزیت کلی قابل توجهی را از دارو نشان ندادند. مشتقات تیول خوراکی عموما به خوبی تحمل شده و عوارض جانبی عمده‌ای نداشتند.
به‌طور خلاصه، کارآزمایی‌های موجود در مرور، شواهدی را مبنی بر مفید یا مضر بودن مشتقات تیول نبولیزه یا خوراکی برای افراد مبتلا به فیبروز سیستیک ارائه نکردند. پیش از توصیه به استفاده از آنها، انجام تحقیقات بیشتر برای بررسی تاثیرات مشتقات تیول در افراد مبتلا به فیبروز سیستیک مورد نیاز است.
ما هیچ شواهدی را برای توصیه به استفاده از مشتقات تیول نبولیزه یا خوراکی در افراد مبتلا به فیبروز سیستیک پیدا نکردیم. کارآزمایی‌های بسیار کمی با کیفیت خوب برای بررسی تاثیر این داروها در فیبروز سیستیک وجود دارند، و برای بررسی نقش بالقوه آنها در بهبود پیامدهای افراد مبتلا به فیبروز سیستیک، انجام تحقیقات بیشتری مورد نیاز است.
فیبروز سیستیک (cystic fibrosis; CF) یک بیماری ارثی است که منجر به تولید ترشحات تنفسی غلیظ و چسبنده می‌شود. نارسایی تنفسی، ناشی از عفونت و التهاب مکرر ریوی، شایع‌ترین علت مرگ‌ومیر را در این بیماران تشکیل می‌دهد. درمان‌های فعال‌کننده مخاط (مانند دورناز آلفا (dornase alfa) و سالین هیپرتونیک نبولیزه (nebulized hypertonic saline)) ممکن است ویسکوزیته خلط را کاهش دهند، پاک‌سازی خلط را در راه هوایی افزایش دهند، عفونت و التهاب را کاهش داده و عملکرد ریه را بهبود بخشند. استفاده از مشتقات تیول (thiol derivatives)، چه به صورت خوراکی و چه نبولیزه، در دیگر بیماری‌های تنفسی مفید هستند. نحوه عملکرد آنها احتمالا بسته به روش تجویز، متفاوت است. چندین مشتق تیول وجود دارند، و مشخص نیست که کدام یک از آنها ممکن است در فیبروز سیستیک مفید باشند.
ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) مصرف مشتقات تیول نبولیزه و خوراکی در افراد مبتلا به فیبروز سیستیک.
پایگاه ثبت کارآزمایی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جست‌وجو کردیم، که شامل منابع شناسایی‌شده از طریق جست‌وجوهای جامع در بانک اطلاعاتی الکترونیکی، جست‌وجوهای دستی در مجلات مربوطه، کتاب‌های چکیده و مجموعه مقالات کنفرانس‌ها بود.
آخرین جست‌وجو: 13 جون 2013.
ما همچنین در 26 فوریه 2013 جست‌وجوی PubMed را برای یافتن مقالات منتشرشده مرتبط انجام دادیم.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و شبه-تصادفی‌سازی و کنترل‌شده که مشتقات خوراکی یا نبولیزه تیول را با دارونما (placebo) یا دیگر مشتقات تیول در افراد مبتلا به فیبروز سیستیک مقایسه کردند.
دو نویسنده مرور به‌طور مستقل از هم به ارزیابی کارآزمایی‌ها برای ورود و خطر سوگیری (bias) آنها پرداختند، و داده‌ها را استخراج کردند.
جست‌وجوها 23 کارآزمایی را شناسایی کردند؛ نه کارآزمایی (255 شرکت‌کننده) وارد شدند، که از این میان، هفت مورد بیش از 10 سال قدمت دارند. سه کارآزمایی از مصرف مشتقات نبولیزه شده تیول شناسایی شدند (یک مورد N-استیل‌سیستئین (N-acetylcysteine) با غلظت 20% را با N-استیل‌سیستئین 2% مقایسه کرد؛ دیگری سدیم-2-مرکاپتواتان سولفونات (sodium-2-mercaptoethane) را با سالین هیپرتونیک 7% مقایسه کرد؛ و دیگری گلوتاتیون (glutathione) را با سالین هیپرتونیک 4% مقایسه کرد). اگرچه این عوامل عموما به خوبی تحمل شده و عوارض جانبی قابل توجهی نداشتند، هیچ شواهدی به دست نیامد مبنی بر مزایای بالینی قابل توجه آنها در پیامدهای اولیه در شرکت‌کنندگانی که این درمان‌ها را دریافت کردند.
شش کارآزمایی از مصرف مشتقات تیول خوراکی شناسایی شدند. سه مورد N-استیل‌سیستئین را با دارونما؛ یک مورد N-استیل‌سیستئین، آمبروکسل (ambroxol) و دارونما را با هم؛ دیگری کربوسیستئین (carbocysteine) را با آمبروکسل؛ و یک مورد هم دوزهای بالا و پائین N-استیل‌سیستئین را با هم مقایسه کردند. مشتقات تیول خوراکی عموما به خوبی تحمل شدند و عوارض جانبی قابل توجهی نداشتند، با این حال هیچ شواهدی مبنی بر مزایای بالینی قابل توجه آنها بر پیامدهای اولیه در شرکت‌کنندگانی که این درمان‌ها را دریافت کردند، به دست نیامد.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.