Ist L-Acetylcarnitin eine wirksame Behandlung für das Fragile-X-Syndrom?

Review-Frage Wir wollten die Wirksamkeit und Sicherheit von L-Acetylcarnitin (LAC) im Vergleich zu Plazebo bei Menschen mit Fragilem-X-Syndrom überprüfen.

Hintergrund Menschen mit Fragilem-X-Syndrom haben geistige Beeinträchtigungen, die von sehr mild bis schwerwiegend reichen können. Zu den Symptomen können Sprech- und Sprachverzögerungen gehören. In einigen Fällen können bei den betroffenen Menschen Verhaltensprobleme im Zusammenhang mit Aufmerksamkeitsdefiziten, Hyperaktivitätsstörungen oder Autismus-Spektrum-Störungen auftreten.

Studienmerkmale Wir haben die wissenschaftliche Literatur nach allen bis Mai 2015 veröffentlichten randomisierten Studien durchsucht und nur zwei Studien gefunden, die in den Review einbezogen werden konnten. In den Studien wurden insgesamt 83 Jungen (6 bis 13 Jahre alt) eingeschlossen, die maximal ein Jahr lang behandelt wurden.

Wichtige Ergebnisse Wir fanden keine eindeutige Evidenz auf wichtige Unterschiede in der verbalen und nonverbalen intellektuellen Leistung zwischen der Behandlung mit LAC und Plazebo.

Was das hyperaktive Verhalten betrifft, so gab es bei Beurteilungen der Lehrer keine eindeutigen Hinweise auf Unterschiede zwischen der Behandlung mit LAC und Plazebo. Die Bewertungen der Eltern zeigten einige Unterschiede zwischen den Behandlungen, wobei LAC bevorzugt wurde. Die Veränderungen waren jedoch nicht groß genug, um als klinisch relevant angesehen zu werden.

Nur eine Studie bewertete die sozialen Kompetenzen, wobei keine eindeutigen Hinweise auf einen Unterschied zwischen LAC und Plazebo beim Anpassungsverhalten gefunden wurden, obwohl die Ergebnisse bei Sozialverhalten und -entwicklung LAC bevorzugten.

Es gab keine Berichte über Nebenwirkungen und keine Studie berichtete etwas zum sekundären Endpunkt bezüglich der Belastung von Betreuungspersonen.

Qualität der Evidenz Die verfügbare Evidenz ist von niedriger Qualität. Das Risiko für Bias für diese Studien ist unklar bezüglich des Verfahrens, wie die zufällige Zuteilung (Randomisierung) der Teilnehmer zu LAC- oder Plazebo-Gruppe durchgeführt wurde, außerdem bezüglich der Verblindung der Behandlung und der Verblindung der Behandlungsergebnisse für den Gutachter.

Finanzierung der Studien Mindestens eine der Studien wurde von einem Arzneimittelhersteller mit kommerziellem Interesse an den Ergebnissen finanziert. Eine der Studien wurde außerdem aus gemeinnützigen Mitteln finanziert.

Übersetzung: 

A. Borchard, freigegeben durch Cochrane Schweiz. Unterstützt von Fondation SANA.

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