高劑量化學治療合併造血細胞移植治療診斷時轉移性尤文肉瘤兒童、青少年及年輕成人病人

文獻回顧問題

本研究旨在尋找相關證據，以評估對於診斷時已發生原發轉移性尤因肉瘤（指確診時癌症已擴散至身體其他部位）的兒童、青少年及青年，採用高劑量化療聯合自體造血幹細胞移植（將先前從病人體內採集的幹細胞進行靜脈輸注，以重建骨髓功能），在改善無事件存活期（event-free survival）、總存活期（overall survival）、生活品質調整後存活期（quality-adjusted survival）及無疾病進展存活期（progression-free survival）方面，是否優於常規化療。同時，我們在評估此類治療所引起的不良反應。

研究背景

尤因肉瘤（Ewing sarcoma）是一種通常發生於兒童及青年骨骼與軟組織的腫瘤。確診時已伴有轉移的尤因肉瘤病人，其存活率通常較低。發病五年間的存活率不足 30%。然而，僅患有單一肺轉移的病人存活機率相對較高（五年生存率約為 50%）。目前標準的治療方案包括多藥聯合化療，並結合手術、放射治療或兩者兼施。對此類病人而言，發展更佳的治療方法至關重要。

我們進行這項文獻回顧，是為了找出與常規化療相比，高劑量化療聯合自體造血幹細胞移植是否能有效提高診斷時已伴有轉移的尤因肉瘤兒童、青少年及青年病人的存活率。

研究特徵

我們納入了一項研究（共包含 267 名受試者，歷時 15 年，來自全球 144 個醫學中心）。該研究對比了高劑量化療聯合自體造血細胞移植，與常規化療伴隨全肺放射治療，在治療診斷時伴有肺轉移的尤因肉瘤兒童、青少年及青年病人中的療效。

主要結果

來自單項研究的低確定性證據顯示，在診斷時伴有肺轉移的尤因肉瘤青年病人中，不同治療組之間的無事件存活期並無顯著差異。目前尚無關於總存活期、生活品質調整後存活期、不良反應或無疾病進展存活期的可用數據。此外，針對確診時腫瘤已轉移至肺部以外部位的兒童、青少年及青年尤因肉瘤病人，我們並未發現任何相關研究。尚需更多高品質的臨床研究支持，始能獲得定論。

證據等級

證據的確定性很低。

證據的最新情況

收錄的研究證據截至 2020 年 1 月。