文獻回顧問題

我們想了解給予非輸血依賴型 β-地中海貧血患者服用羥基脲 (hydroxyurea) 是否會減少輸血需求。

研究背景

地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，會導致成人血紅素（紅血球的攜氧成分）缺陷。這會造成不同嚴重程度的貧血。患有非輸血依賴型 β-地中海貧血的人不需依靠定期輸血來維生，但可能有時候需要輸血。持續性的貧血影響生長，可能會延遲青春期並降低生活品質。然而，如果可能的話應該要避免輸血，因為它會導致過多的鐵沉積在各種器官中，影響其運作。

非輸血依賴型 β-地中海貧血患者的胎兒血紅素（嬰兒出生前發育過程中主要的血紅素形式）濃度較高。出生後，胎兒血紅蛋白逐漸消失，並由有缺陷的成人血紅素取代。少量的胎兒血紅素在出生後殘留，並且經常存在於非輸血依賴性 β-地中海貧血患者之中。胎兒血紅素的濃度越高，需要的輸血可能越少。

羥基脲是一種抗癌治療，提高胎兒血紅素濃度。因此，它可能減少非輸血依賴型 β-地中海貧血患者的輸血需求。然而，尚不清楚羥基脲是否有效和安全，且如果是這樣，最佳的劑量是什麼？應該從哪個年齡開始治療？

文獻搜尋日期

此證據目前更新至 2016 年 4 月 30 日。

研究特徵

我們沒有發現任何隨機對照試驗（參加試驗的人有同等機會進入治療組或對照組）比較羥基脲與安慰劑（一種虛擬藥物）或常規照護。然而，我們發現 1 項隨機對照試驗比較兩種不同劑量的羥基脲（10 毫克/公斤/天與 20 毫克/公斤/天，給予 24 週），並將其納入本篇文獻回顧。總共有 61 人參加了這項試驗。

主要研究結果

較低劑量的羥基脲似乎增加胎兒血紅素的濃度，但較高劑量並沒有。我們發現了一些證據表明更高的劑量是有害的，尤其是對骨髓。該試驗沒有研究是否可以減少輸血頻率，或是否可以減少貧血的影響。短期而言，較低的劑量似乎沒有任何副作用。試驗持續的時間很短，且我們需要知道如果繼續使用羥基脲治療更久會發生什麼。

證據的品質

我們評定此證據的品質非常低。這是因為我們的主要結果僅根據 1 項小型試驗。此外，我們無法確定試驗方法是否為高品質，因為作者尚未對其完整敘述。