文獻回顧問題
我們想了解給予非輸血依賴型 β-地中海貧血患者服用羥基脲 (hydroxyurea) 是否會減少輸血需求。
研究背景
地中海貧血是一種遺傳性血液疾病,會導致成人血紅素(紅血球的攜氧成分)缺陷。這會造成不同嚴重程度的貧血。患有非輸血依賴型 β-地中海貧血的人不需依靠定期輸血來維生,但可能有時候需要輸血。持續性的貧血影響生長,可能會延遲青春期並降低生活品質。然而,如果可能的話應該要避免輸血,因為它會導致過多的鐵沉積在各種器官中,影響其運作。
非輸血依賴型 β-地中海貧血患者的胎兒血紅素(嬰兒出生前發育過程中主要的血紅素形式)濃度較高。出生後,胎兒血紅蛋白逐漸消失,並由有缺陷的成人血紅素取代。少量的胎兒血紅素在出生後殘留,並且經常存在於非輸血依賴性 β-地中海貧血患者之中。胎兒血紅素的濃度越高,需要的輸血可能越少。
羥基脲是一種抗癌治療,提高胎兒血紅素濃度。因此,它可能減少非輸血依賴型 β-地中海貧血患者的輸血需求。然而,尚不清楚羥基脲是否有效和安全,且如果是這樣,最佳的劑量是什麼?應該從哪個年齡開始治療?
文獻搜尋日期
此證據目前更新至 2016 年 4 月 30 日。
研究特徵
我們沒有發現任何隨機對照試驗(參加試驗的人有同等機會進入治療組或對照組)比較羥基脲與安慰劑(一種虛擬藥物)或常規照護。然而,我們發現 1 項隨機對照試驗比較兩種不同劑量的羥基脲(10 毫克/公斤/天與 20 毫克/公斤/天,給予 24 週),並將其納入本篇文獻回顧。總共有 61 人參加了這項試驗。
主要研究結果
較低劑量的羥基脲似乎增加胎兒血紅素的濃度,但較高劑量並沒有。我們發現了一些證據表明更高的劑量是有害的,尤其是對骨髓。該試驗沒有研究是否可以減少輸血頻率,或是否可以減少貧血的影響。短期而言,較低的劑量似乎沒有任何副作用。試驗持續的時間很短,且我們需要知道如果繼續使用羥基脲治療更久會發生什麼。
證據的品質
我們評定此證據的品質非常低。這是因為我們的主要結果僅根據 1 項小型試驗。此外,我們無法確定試驗方法是否為高品質,因為作者尚未對其完整敘述。
翻譯者:洪峻澤 (臺北醫學大學藥學系臨床藥學組六年級)【本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍臺灣研究中心 (Cochrane Taiwan)、東亞考科藍聯盟 (EACA) 統籌執行。聯絡E-mail:cochranetaiwan@tmu.edu.tw】