使用基因重組人類生長激素以改善罹患囊狀纖維化症的兒童及青少年其成長與健康狀況

文獻回顧所探討的問題

我們研究了基因重組人類生長激素(recombinant human growth hormone, rhGH)對罹患囊狀纖維化症(cystic fibrosis, CF)病患的健康所造成之影響的證據。

研究背景

囊狀纖維化症為一種遺傳疾病,其會引起肺部、消化系統及胰臟的疾病。其患者通常體重不足、生長遲緩,並且肺部功能可能受到影響。只攝取營養補充品可能不足,因此建議使用rhGH治療,以改善生長速度與骨骼密度。其治療為一天一次的皮下注射。rhGH價格昂貴,且可能影響葡萄糖代謝,而影響有囊狀纖維化症相關糖尿病風險的兒童。因此,我們需要嚴謹地審視此治療之益處與風險。此篇為之前文獻的更新。

搜尋日期

此文獻回顧之證據更新至:2018年10月22日。

研究特點

此文獻回顧觀察使用rhGH是否改善罹患囊狀纖維化症的兒童及青年其肺功能、生長與生活品質。此文獻回顧包含了8項試驗,內容為隨機安排291名CF的受試者接受其中一種治療。受試者年齡介於5至23歲,且大多數未達青春期。其中有6項試驗長達1年,而另2項為期6個月。其中7項試驗將rhGH治療與無治療相比較,而另一項則與安慰劑(不含生長激素的液體)比較。與安慰劑相比較的試驗,將其與兩種不同劑量的rhGH進行比較。

主要結果

結果顯示,在6至12個月期間,受試者的身高、體重與淨體重略有改善。但是,沒有一致的證據顯示rhGH治療改善了肺部功能、肌力或生活品質。此文獻回顧包含的皆為小型試驗,並且我們尚未發現任何改變葡萄糖代謝的證據,或由於治療導致長期罹患糖尿病風險的證據。鑒於上述的結果,我們無法確定rhGH治療確切的益處,並且我們認為需要更多精心設計且適當強度的臨床試驗來進行研究。

證據品質

我們沒有足夠的資訊去判斷整體試驗是否具有可能影響結果的偏見。試驗中清楚地報告了所有的測量結果,但是由於皆為小型試驗,並且沒有足夠的受試者以顯示非偶然的差異。因為參與7項試驗的受試者能分辨出他們所在的群體,所以我們還擔心基於個人判斷的結果,例如生活質量分數,可能會受到影響,

翻譯紀錄: 

翻譯者:廖櫻華 職稱:自由譯者 本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍臺灣研究中心(Cochrane Taiwan)、台灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行 聯絡E-mail:cochranetaiwan@tmu.edu.tw

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