Administración de hormona de crecimiento recombinante para mejorar el crecimiento y la salud de niños y adultos jóvenes con fibrosis quística

Pregunta de la revisión

Se revisó la evidencia sobre los efectos de la hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) en la salud de las personas con fibrosis quística (FQ).

Antecedentes

La FQ es una afección hereditaria que afecta el pulmón, el tracto digestivo y el páncreas. Los pacientes con FQ a menudo presentan bajo peso y retraso del crecimiento que puede afectar a la función de sus pulmones. Los suplementos nutricionales pueden no ser suficientes y se ha sugerido que el tratamiento con rhGH, que mejora la tasa de crecimiento y la densidad ósea, podría ayudar. El tratamiento con rhGH se suele dar una vez al día a través de una aguja bajo la piel. Es caro y puede afectar al metabolismo de la glucosa, lo que tiene implicaciones para los niños con riesgo de padecer diabetes relacionada con la FQ. Por lo tanto, se deben examinar cuidadosamente los riesgos y beneficios de este tratamiento. Esta revisión es una actualización de una revisión anterior.

Fecha de la búsqueda

La evidencia está actualizada hasta: 22 de octubre de 2018.

Características de los estudios

Esta revisión consideró la administración de rhGH para mejorar la función pulmonar, el crecimiento y la calidad de vida de niños y jóvenes con fibrosis quística. Incluye ocho ensayos con 291 individuos con FQ seleccionadas al azar para un tratamiento o el otro. Los individuos de lo ensayos tenían entre cinco y 23 años de edad, pero la mayoría aún no habían alcanzado la pubertad. Seis ensayos duraron al menos un años y dos ensayos duraron seis meses. El tratamiento con rhGH se comparó con ningún tratamiento en siete ensayos y con un placebo (un líquido que no contenía ninguna hormona de crecimiento) en un ensayo. El ensayo que usó un placebo lo comparó con dos dosis diferentes de tratamiento con rhGH.

Resultados clave

Los resultados mostraron una modesta mejora en la altura, peso y masa corporal magra entre seis y 12 meses. Sin embargo, no existe evidencia coherente de que el tratamiento con rhGH mejore la función pulmonar, la fuerza muscular, ni la calidad de vida. Los ensayos fueron pequeños y no se encontró evidencia de cambios en el metabolismo de la glucosa o del riesgo de diabetes a largo plazo debido al tratamiento. Dados estos resultados, no se puede identificar ningún beneficio claro de la terapia y se considera necesario realizar más investigaciones a partir de ensayos clínicos bien diseñados y con una potencia suficiente.

Calidad de la evidencia

No hubo suficiente información para decidir si en general los ensayos estuvieron sesgados de manera que pudiera afectar a los resultados. Todos los resultados medidos se informaron claramente en los ensayos, pero éstos fueron pequeños y no tuvieron suficientes participantes para mostrar una diferencia que podría no haberse debido al azar. También preocupaba que los resultados basados en el juicio personal, como las puntuaciones de la calidad de vida, pudieran verse afectados porque los participantes en siete de los ensayos podían decir en qué grupo se encontraban.

Conclusiones de los autores: 

Al compararlo con ningún tratamiento, el tratamiento con rhGH es eficaz para mejorar los resultados intermedios de altura, peso y masa corporal magra. Algunas medidas de prueba de función pulmonar mostraron una mejoría moderada, pero no se observó ningún beneficio consistente en todos los ensayos. El cambio significativo en los niveles de glucosa en la sangre, aunque no causa diabetes, pone de relieve la necesidad de vigilar cuidadosamente este efecto adverso con el tratamiento en una población predispuesta a la diabetes relacionada con la fibrosis quística. En esta revisión, no se observó ningún cambio significativo en la calidad de vida, estado clínico ni efectos secundarios debido al bajo número de participantes. Se requieren ensayos controlados aleatorizados a largo plazo y bien diseñados acerca de la rhGH en individuos con FQ antes del uso clínico rutinario de la rhGH en la FQ.

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Antecedentes: 

La fibrosis quística (FQ) es una afección hereditaria que afecta el pulmón, el tracto gastrointestinal y el páncreas. Los pacientes con fibrosis quística a menudo presentan desnutrición y retraso del crecimiento. La administración adecuada de suplementos nutricionales no mejora óptimamente el crecimiento y, en consecuencia, se propuso un agente anabólico, la hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH), como una intervención potencial. Esta es una actualización de una revisión publicada anteriormente.

Objetivos: 

Evaluar la efectividad y la seguridad del tratamiento con rhGH para mejorar la función pulmonar, la calidad de vida y el estado clínico de niños y adultos jóvenes con fibrosis quística.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el Registro Especializado de Ensayos Controlados del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Trials Register) que incluye referencias identificadas de búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas o búsquedas manuales en revistas pertinentes y libros de actas de congresos. Fecha de la última búsqueda: 22 de octubre de 2018.

También se buscó en registros de ensayos en curso en ClinicalTrials.gov de Estados Unidos y en la plataforma de registros internacionales de ensayos clínicos (ICTRP) de la OMS. Fecha de la última búsqueda: 5 de marzo de 2018.

Se realizó una búsqueda de revistas de endocrinología y actas relevantes de las reuniones de la Sociedad de Endocrinología mediante Web of Sciencie, Scopus y Proceedings First. Fecha de la última búsqueda: 4 de marzo de 2018.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorizados y cuasialeatorizados de todas las preparaciones de rhGH en comparación con ningún tratamiento, placebo o las mismas preparaciones comparadas entre sí, a cualquier dosis (dosis alta y dosis baja), por cualquier vía y en cualquier duración, en niños o adultos jóvenes (de hasta 25 años) con diagnóstico de fibrosis quística (mediante prueba de sudor o análisis genéticos).

Obtención y análisis de los datos: 

Dos autores seleccionaron los artículos, extrajeron los detalles del ensayo y evaluaron el riesgo de sesgo de forma independiente. La calidad de la evidencia se evaluó mediante el sistema GRADE.

Resultados principales: 

Se incluyeron ocho ensayos (291 participantes de entre cinco y 23 años) en esta actualización de la revisión. Siete ensayos compararon la dosis estándar de rhGH (aproximadamente 0,3 mg/kg/semana) con ningún tratamiento y un ensayo de tres brazos (63 participantes) comparó el placebo, la dosis estándar de rhGH (0,3 mg/kg/semana) y la dosis alta de rhGH (0,5 mg/kg/semana). Seis ensayos duraron al menos un años y dos ensayos duraron seis meses. Se encontró que el tratamiento con rhGH puede mejorar algunos de los resultados de la función pulmonar, pero no hubo diferencias entre los niveles de dosis estándar y los niveles de dosis altas (evidencia de baja calidad, limitada por la inconsistencia entre los ensayos, número pequeño de participantes y corta duración del tratamiento). Los ensayos muestran evidencia de mejora en los parámetros antropométricos (altura, peso y masa corporal magra) con la terapia de rhGH, de nuevo sin diferencias entre los niveles de dosis. Se halló una mejoría de la altura en todas las comparaciones (evidencia muy baja a baja), pero las mejorías en el peso y en la masa corporal magra solo se informaron para la dosis estándar de rhGH versus ningún tratamiento (evidencia de calidad muy baja). Hay algunas pruebas que indican un cambio en el nivel de glucosa en sangre en ayunas con el tratamiento con rhGH, sin embargo, no cruzó el umbral clínico para el diagnóstico de la diabetes en los ensayos de corta duración (evidencia de baja calidad). Hay evidencia de baja a muy baja calidad de la mejoría de las exacerbaciones pulmonares sin más efectos adversos significativos, pero esto se ve limitado por la corta duración de los ensayos y el pequeño número de participantes. Un ensayo pequeño proporcionó evidencia inconsistente de mejoría en la calidad de vida (evidencia de calidad muy baja). Hay evidencia limitada de tres ensayos sobre las mejoras en la capacidad de ejercicio (evidencia de baja calidad). Ninguno de los ensayos ha comparado sistemáticamente el gasto de la terapia con los costos generales de la atención médica.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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