高剂量化疗(HDC)与自体造血细胞移植(AHCT)用于尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年及年轻成人

综述问题

我们寻找证据证明,高剂量化疗加上自体造血移植相较于常规化疗,是否能更好的改善尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年及年轻成人的无事件存活期、整体存活期、质量调整存活期和无疾病进展存活期。我们也观察因为这些治疗而发生的不良反应。

研究背景

尤文肉瘤是一种好发于骨骼和软组织的肿瘤,尤其是长骨和骨盆,主要发生在儿童、青少年和年轻成人。自从在手术后引入化疗,无论接受放射治疗与否,尤文肉瘤患者的预后都有所改善。然而,即使有了改善的化疗,仍有太多人最终因为疾病进展或复发而死于该疾病。首次复发尤文肉瘤患者的预后不佳:在24个月时,每10名年轻人中仅有不到3人还存活;而在48个月时,每10个人中不到1人仍存活。改善治疗对这些患者来说至关重要。高剂量化疗后使用自体造血细胞移植(以静脉输注事先收集的干细胞来重建骨髓),已成功使用于患有各种肿瘤的年轻人。理论上,这似乎是个不错的选择,能够治疗少量残留癌细胞,并提升尤文肉瘤首次复发的存活率。

关键结果

我们对医学文献进行了广泛的检索,包括相关的会议论文集,正在进行试验的注册平台,但是我们没有找到任何相关研究。因此,对于尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年及年轻成人,高剂量化疗联合自体造血细胞移植是否能够改善无事件存活期、整体存活期、质量调整生存期和无疾病进展存活期,以及这些疗法是否会造成任何不良反应,我们无法得出与此相关的任何结论。我们的结果表明我们还需要进一步的研究。

证据的最新情况

证据截止至2020年1月。

作者结论: 

由于我们没有确定任何符合条件的研究,我们无法得出关于HDC联合AHCT与传统化疗在尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年和年轻成人中的疗效和毒性的任何结论。迫切需要进行进一步的高质量研究。

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研究背景: 

尤文肉瘤是一种实体瘤,是儿童中第二常见的常见原发性骨恶性肿瘤,通常发生在长骨和骨盆中。据报告,每年的发病率为每百万分之4.5,在12岁时发病高峰为每百万分之11。尽管进行了更强化的化疗,但是仍有30%到40%的尤文肉瘤年轻患者会复发。在复发尤文肉瘤的年轻患者中,低于30%在24个月时存活,在48个月时存活的不到10%。高剂量化疗(High-dose chemotherapy,HDC)后进行自体造血细胞移植(autologous haematopoietic cell transplantation,AHCT),被用于患有多种实体瘤的各种儿科。假设HDC方案可以克服对标准综合化学疗法的耐药性,这种方法可能消除微小残留病灶,从而使该病首次复发后的存活率得到改善。

研究目的: 

评价HDC联合AHCT与传统化疗在改善尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年及年轻成人患者的无事件存活期、整体存活期、质量调整存活期和无疾病进展存活期方面的疗效,并确定治疗的毒性。

检索策略: 

我们检索了Cochrane对照试验中心注册库(Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL)、MEDLINE、Embase、SIOP、ASPHO、CTOS、ASBMT、EBMT和EMSOS 的会议论文集,以及 2020年1月的两个试验注册库。我们还检索了相关论文及系统综述文章的参考文献列表。

纳入排除标准: 

我们计划纳入随机对照试验(randomised controlled trials, RCTs)和(历史)临床对照试验(controlled clinical trials, CCTs)比较HDC加上AHCT与传统化疗对尤文肉瘤首次复发的儿童、青少年和年轻成人(诊断活检之日为30岁以下)的有效性。

资料收集与分析: 

我们使用了Cochrane推荐的标准方法学程序。

主要结果: 

我们没有发现任何符合纳入标准的研究。

翻译笔记: 

译者:寻慧佳(北京中医药大学人文学院2019级英语班医学方向),审校:徐添天(北京中医药大学循证医学中心)2021年10月22日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com

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