重型或中型地中海贫血患者的脾切除术

系统综述问题

我们综述了在重型和中型地中海贫血患者中进行脾切除(脾切除术)与其他治疗(比如输血和螯合(去除多余的铁))对比的证据。

研究背景

地中海贫血是一种遗传性疾病,由血红蛋白产生缺陷造成,血红蛋白负责将红细胞中的氧气输送至身体的所有组织。地中海贫血的临床表现差异很大,从轻度无症状到终生依赖输血。地中海贫血的遗传缺陷也会导致无效红细胞的生成,这些红细胞会被脾脏清除,反过来脾脏也会变大。切除脾脏可以延长红细胞的寿命并降低输血需求。我们想评价目前的证据是否能够表明切除脾脏从长远来看是安全有效的,并比较切除脾脏的不同手术方法。

文献检索日期

证据检索截至:2019年8月2日。

研究特征

本系统综述纳入了一项总共涉及28名受试者的研究。该研究比较了两种脾切除术的方法-腹腔镜(锁孔)与开腹手术。该研究的受试者招募时间为3.5年,但是受试者的随访仅进行至其住院结束(通常不到一周)。

关键结果

该研究评价了两种手术方法。研究仅报告了三项主要结局中的一项,即发生了严重不良事件(手术期间和之后发生出血以及肺部完全或部分塌陷)的人数。然而,可用的信息并不足以得出任何可靠的结论(极低质量证据)。因此,我们无法就地中海贫血患者进行脾切除术提供建议。鉴于其他低质量证据来源(比如观察性研究)所描述的各种风险和益处,在考虑对地中海贫血患者进行脾切除术时,可能需要适当的临床判断。

证据质量

虽然我们很满意受试者接受任一手术类型的机会是均等的,但是关于研究的其他方面信息不足,以至于我们无法对其质量做出任何全面的判断。

作者结论: 

本系统综述未能以随机对照试验的形式找到高质量证据来证明脾切除术治疗重型或中型地中海贫血的有效性。所纳入的单一研究几乎没有提供关于脾切除术有效性的信息,但是进行了开腹手术与腹腔镜手术的比较。进一步的研究需要评价脾切除术的长期有效性以及进行手术的相对优势。由于缺乏来自随机对照试验的高质量证据,为了回答这个问题仍需要运行良好的观察性研究。

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研究背景: 

地中海贫血是一种红细胞内血红蛋白的遗传性疾病。根据遗传缺陷和疾病的严重程度,历来将地中海贫血分为轻型、中型和重型。β-地中海贫血的临床表现差异很大,从轻度无症状的轻型地中海贫血到严重的重型地中海贫血,患者需要终生接受输血。地中海贫血综合征的特点是会产生有缺陷的红细胞,这些红细胞被脾脏清除,导致脾脏功能亢进(脾肿大)。因此,切除脾脏可以减少从循环中移除的红细胞数量,从而延长红细胞的存活时间,并最终可能导致患者减少对输血的需求。

研究目的: 

评价脾切除术对重型或中型β-地中海贫血患者的有效性和安全性。

检索策略: 

我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病评价小组的血红蛋白病试验注册库(Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Review Group's Haemoglobinopathies Trials Register),该注册库是通过电子数据库检索和对期刊和会议摘要书籍的手工检索汇编而成的。我们也检索了在线试验注册库,以及相关文章和系统综述的参考文献列表(2018年7月27日)。

各组试验注册库的最新检索时间为:2019年8月2日。

纳入排除标准: 

我们纳入了对任何年龄的重型或中型地中海贫血患者进行的随机和半随机对照试验,这些试验评价了脾切除术与保守治疗(输血疗法和铁螯合剂)的比较,或者其他形式的脾切除术(腹腔镜、开腹手术、射频技术)之间的比较。

资料收集与分析: 

两名作者使用定制的资料提取表格独立进行资料筛选与提取,并评价了偏倚风险。我们使用GRADE方法评价证据质量。

主要结果: 

有一项涉及28名受试者的研究被纳入了本系统综述;该研究主要以叙述的方式描述了研究结果。这项研究评价了腹腔镜脾切除术与开腹手术进行脾切除的可行性。鉴于缺乏关于随机化以外的研究方法的细节,该研究的总体偏倚风险不明确。该研究历时3.5年,每名受试者的随访仅进行至其出院(实施干预措施后不到一周);它没有评价本系统综述中简述的大多数结局(包括三项主要结局中的两项,输血频率和生活质量)。实施腹腔镜脾切除术的小组总共报告了三起严重的术后不良事件(本系统综述中的第三项主要结局)(1例肺不张和2例出血),而开腹手术组报告了两起肺不张事件;然而,两组间的肺不张病例没有明显差异,风险比(risk ratio, RR)=0.50,(95%置信区间(confidence interval, CI) [0.05, 4.90]),出血事件也没有明显差异,RR=5.00,(95%CI [0.26, 95.61])(极低质量证据)。此外,在腹腔镜组还报告了三例严重的术中出血病例,并强制转为开腹手术,尽管组间差异无统计学意义,RR=7.00(95%CI [0.39, 124.14])(极低质量证据)。基于非常小的样本量得出对这些影响的评价,因此并不可靠,也不精确。从这项小型研究来看,尽管组间差异不大,但腹腔镜手术在手术住院时间方面似乎具有优势(均差为1.5天,P=0.03)。

翻译笔记: 

译者:牛秀岚(北京中医药大学人文学院2018级英语中医药国际传播方向),审校:王茜亚(北京中医药大学人文学院2020级翻译硕士)。2022年9月4日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com

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