研究问题
我们研究了大剂量化疗（治疗癌症的药物）和自体造血干细胞移植对非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤患者的总体生存率（从癌症诊断或治疗到任何原因死亡的时间）的效果。我们发现了一项随机对照试验（randomized controlled trial, RCT；一项将人们随机分为两个或多个治疗组的临床试验），并对两种治疗方法进行比较。
研究背景
非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤是一种罕见的癌症疾病。患有无法手术（无法在手术中切除）或转移性疾病（癌症已扩散到身体其他部位）的患者预后（结局）不良。人们认为，更大剂量的化疗可能会提高患者的生存率。然而，大剂量化疗不利于骨髓中血细胞的产生，并可能对身体有害。如果血细胞计数过低，在大剂量化疗前从患者身上采集的干细胞（可以形成多种细胞类型的细胞），并将其移植回患者体内；这就是所说的自体造血干细胞移植。由于缺乏研究，尚未证明接受这种治疗的患者比接受标准化疗的患者寿命更长。我们想确定大剂量化疗后接受自体造血干细胞移植是否比接受标准剂量化疗更好或更差。
研究特征
目前证据截止至2016年9月6日。我们发现了一项随机对照试验，将大剂量化疗和移植组的38名患者与仅化疗组的45名患者进行了比较，大致被判断为低偏倚风险（因为它设计良好）。受试者年龄在18至65岁之间，患有各种类型的非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤，并接受了约55个月的监测。治疗期为2000年至2008年。单一随机对照试验由非营利组织资助（如果试验结果良好，则资助者不会获益）。
主要研究结果
就总体生存率而言，随机对照试验的结果对两个治疗组均不利。移植组有一例与治疗有关的死亡，仅化疗组没有发生死亡。移植组出现8例严重的非血液学（与血液无关）副作用，仅化疗组出现1例。
证据质量
整体资料质量尚不明确，仅基于一项随机对照试验。目前，对非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤患者在大剂量化疗后使用自体造血干细胞移植的研究证据有限。需要设计更完善的临床试验以提供进一步的证据。
单一随机对照试验的资料有限且偏倚风险尚不明确，有中到高质量证据表明采用HDCT治疗没有生存优势。如果必须提供这种治疗，则只能根据个人情况，在仔细考虑后才能进行，并且可能只是作为设计良好的随机对照试验的一部分。
软组织肉瘤（soft tissue sarcomas, STS）是一种高度异质性的罕见恶性实体瘤。非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤（nonrhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas, NRSTS）是指除横纹肌肉瘤之外的所有STS。在患局部晚期或转移性疾病的受试者中，在高剂量化疗（high-dose chemotherapy, HDCT）后使用自体造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）是针对HDCT相关治疗引起的严重血液学毒性的挽救性治疗。本综述更新的目的在于确定是否进行了任何随机对照试验（randomized controlled trials, RCTs），并阐明在HDCT后使用自体HSCT是否具有生存优势。
评价在大剂量化疗（HDCT）后使用自体造血干细胞移植（HSCT）治疗对儿童和成人各阶段非横纹肌肉瘤性软组织肉瘤（NRSTS）的疗效和安全性。
对于本次综述更新，为了提高准确性并减少不相关的检索，我们修改了检索策略。我们检索了以下电子数据库：Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）（CENTRAL；2016年第8期）、PubMed（2012年至2016年9月6日）和Embase（2012年至2016年9月26日）。我们检索了2012年至2016年9月26日期间的在线试验注册库和会议论文。
标题或摘要中要求使用代表STS和自体HSCT的术语。我们将研究设计的范围限于RCTs。我们纳入的研究满足至少80%的受试者患有的疾病被列入世界卫生组织（World Health Organization, WHO）任何版本的疾病分类，且被划分为恶性。检索没有年龄限制，纳入了儿童和成人。
我们使用了Cochrane推荐的标准方法学程序。主要结局指标是总体生存率和治疗相关死亡率。
我们发现了1549项记录；其中85项来自电子数据库，45项来自研究注册库，1419项来自会议论文。使用修改后的检索策略未发现任何其他随机对照试验。在之前的系统综述中，我们发现了一项比较在HDCT后使用自体HSCT与标准剂量化疗（standard-dose chemotherapy, SDCT）的随机对照试验。该试验对87名受试者随机分组，他们患有19种具有极大异质性的肿瘤。其中83名受试者的资料可供分析。
在一项单一纳入试验中，HDCT组三年内的总体生存率为32.7%，SDCT组为49.4%，两治疗组没有显著差异（危险比（hazard ratio, HR）=1.26，95%置信区间（confidence intervel, CI） [0.70, 2.29]，P=0.44；1项研究，83名受试者；高质量证据）。在接受HDCT前有完全缓解的受试者亚组中，两个治疗组的总体生存率均较高，HDCT组三年内的总体生存率为42.8%，而SDCT组为83.9%，SDCT组结果更佳（HR=2.92，95%CI [1.1, 7.6]，P=0.028；1项研究，39名受试者）。
在一项单一纳入试验中，综述作者报告了一例接受HDCT两年后死于白血病治疗相关的患者。他们还在HDCT组的22名受试者和SDCT组的51名受试者中评价了世界卫生组织3至4级的严重不良事件。综述作者报告了HDCT组中发生的11起消化、感染、疼痛或乏力相关毒性事件，以及SDCT组中发生的1起事件（中等质量证据）。继发性肿瘤的发展问题没有得到解决。我们判断该研究总体上存在不明确的偏倚风险，因为七个项目中有三个项目存在不明确的偏倚风险，四个项目存在低偏倚风险。在GRADE方面，我们判断三个项目为高质量，还有三个项目未报告。
译者：钟文怡（北京中医药大学人文学院2021级英语中医药国际传播方向），审校：尹珩（北京中医药大学20级英语（医学）），2024年1月1日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com