多奈哌齐用于治疗唐氏综合征患者的痴呆症

多奈哌齐是一种被认为可以阻止乙酰胆碱分解的药物,乙酰胆碱是大脑中一种对记忆功能非常重要的神经递质。阿尔茨海默氏病(Alzheimer's disease, AD)患者缺乏乙酰胆碱。据报告,多奈哌齐对没有唐氏综合征的轻中度阿尔茨海默氏病患者有益处。然而,唐氏综合征患者相较于普通人会在更早的年龄阶段表现出AD症状,并且在生理上会出现差异,如体型、新陈代谢和心率,因此他们可能会有不同于普通人的需求。

本综述发现了一项有关多奈哌齐在唐氏综合征患者中的随机对照临床试验。这充其量表明了对于能够耐受多奈哌齐的唐氏综合征和阿尔茨海默氏痴呆患者的一种适度的、无统计学意义的支持使用趋势。试验质量较高,但规模较小。值得注意的是,唐氏综合征患者可能经常患有其他疾病,这意味着该药物并不适合所有人。仍需要进一步的研究。

综述更名为 药物干预用于唐氏综合征患者的认知能力下降”,于2015年在CDSR发表。

作者结论: 

迄今为止,只有一项关于多奈哌齐疗效的小型随机对照研究。这充其量表明了一个适度的、无统计学意义的、对于能够耐受多奈哌齐(该药物目前仅以相对较大的剂量分配,并且禁用于有心脏和呼吸系统问题的患者)的唐氏综合征和阿尔茨海默氏痴呆患者的支持使用趋势。这项研究没有提供良好的证据作为实践的基础。这项研究的开放性随访结果表明,某些个体可能获益。此外,还需要进行随访期更长的更大规模随机对照研究。

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研究背景: 

阿尔茨海默氏症(Alzheimer's dementia, AD)是唐氏综合征(Down Syndrome, DS)患者中最常见的痴呆症形式。乙酰胆碱是一种在大脑中发现的化学物质,对于记忆力、注意力、推理和语言发展具有重要意义。多奈哌齐是一种可逆的乙酰胆碱酯酶抑制剂,被认为可以维持乙酰胆碱水平,据报道对普通人群中的AD患者有部分益处。需要注意的是,DS患者相较于普通人会在更早的年龄阶段表现AD症状,并且在生理上出现轻微的差异(例如:新陈代谢和心率),因此,他们可能会有不同于普通人的需求。综述更名为 药物干预用于唐氏综合征患者的认知能力下降”, 于2015年在Cochrane系统综述数据库 (Cochrane Database of Systematic Reviews, CDSR ) 中发表。

研究目的: 

旨在确定多奈哌齐对患有AD的DS患者的有效性和安全性。

检索策略: 

我们检索了CENTRAL、MEDLINE、EMBASE、CINAHL、PsycINFO、BIOSIS、SCI、SSCI和NRR,检索日期截至2008年10月。我们联系了多奈哌齐的制造商以及该领域的专家,询问未发表或正在进行的试验报告。

纳入排除标准: 

对患有DS且存在AD的受试者进行的随机对照临床试验,其中一组为安慰剂组,一组接受多奈哌齐治疗。

资料收集与分析: 

资料提取自我们发现的一项相关研究的已发表报告。

主要结果: 

本综述中纳入的一项研究是一项小型(n=30)随机对照临床试验,持续24周。随后进行了交叉设计的开放标签研究。

在包括整体功能、认知能力和行为问题的三个测量指标在内的四个验证结局中,未发现显著差异。在服用多奈哌齐的受试者们的16名照顾者中的6名 (37%), 以及服用安慰剂的受试者们的15名照顾者中的2名 (13%) 报告称有改善。没有关于日常技能、机构化、减少照顾者压力或经济结局的数据。干预组的一半受试者和20%的安慰剂组受试者报告了不良事件;两名受试者因不良事件离开。

翻译笔记: 

译者:张蒙悦(Cochrane Hong Kong,香港中文大学医学院那打素护理学院),审校:牟焕玉,(Cochrane Hong Kong,香港中文大学医学院那打素护理学院),2022年12月7日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com。

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