系统综述问题
我们综述了评估吡拉西坦降低镰状细胞病疼痛危象发生率的有效性的证据。本综述是对之前发表的Cochrane系统综述的更新。
研究背景
镰状细胞病是最常见的遗传病之一，影响约2.5亿人（占世界总人口的 5%）。它的特征是可能阻塞血管的镰状红细胞。这会导致疼痛，造成大脑、肝脏和脾脏等主要器官损伤。标准治疗主要是支持性治疗和对症治疗。疼痛的控制是通过药物缓解疼痛，通过补液提高体液水平。吡拉西坦的体外研究表明，它能阻碍镰状血红蛋白的结合和血小板的聚集。它还使血液粘稠度降低，使红细胞更灵活。
文献检索日期
证据检索截至：2015年9月21日。
主要研究结果
综述作者确定了3项试验，其中2项试验具有交叉设计。试验的质量较差。受试者数量、药物剂量和所测量结局存在很大差异。共纳入3项试验。关于吡拉西坦可以预防镰状细胞病疼痛危象，这些试验提供的证据不足且不可靠。这种缺乏可靠证据的情况说明，对常规使用这种治疗来降低镰状细胞病疼痛危象的发生率，仍存在一些疑问并缺乏支持。综述作者得出结论：未来的研究应旨在为人们提供证据，以便就是否使用吡拉西坦做出明智的决定。进一步的随机对照试验应根据“综合报告试验标准（Consolidated Standards of Reporting Trials, CONSORT）”精心设计和报告。
我们将继续进行检索以确定任何可能相关的试验；但在新试验发表之前，我们不打算更新综述的其他部分。
纳入的试验数量少，方法学质量差，没有提供足够的可靠证据支持常规使用这种药物来预防疼痛性镰状细胞病疼痛危象的发生。
我们将继续进行检索以确定任何可能相关的试验；但在新试验发表之前，我们不打算更新综述的其他部分。
镰状细胞病是最常见的遗传性疾病之一。镰状细胞危象是指不规则和脱水细胞导致血管阻塞，其特征是疼痛发作。镰状细胞病的治疗主要是支持性治疗和对症治疗。吡拉西坦的体外研究表明，它具有抑制和逆转红细胞镰状化过程的潜力。本综述是对之前发表的Cochrane系统综述的更新。
评估吡拉西坦对减少镰状细胞病疼痛危象发生率的有效性。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组血红蛋白病试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Trials Register），它包括检索综合电子数据库确定的参考文献、手工检索的相关期刊和会议论文集摘要。
对血红蛋白病试验注册库的最近一次检索：2015年9月21日。
在所有年龄和性别的镰状细胞病患者中将口服吡拉西坦与安慰剂或标准治疗进行比较的随机对照试验。
两位作者独立评估了试验质量并提取了资料。我们联系了试验作者以获取更多信息。从试验中收集了不良反应数据。
本综述纳入了3项研究，涉及169名受试者。提供了有限的数据，讨论了一些主要结局和一些次要结局，但资料并不完整，且是基于评价成果时使用的未经验证的假设。有1项试验报告，与安慰剂相比，积极干预组有更少的疼痛危象数量，疼痛危象严重程度更低，但没有提供资料来证实这些结果。第二项试验根据镰状细胞危象的数量和疼痛的严重程度提供了每月的整体疼痛评估量表得分，但没有包括这些主要结局的单独资料。尽管在1项试验中，服用吡拉西坦和安慰剂期间，两组在住院天数方面没有显著差异（P=0.87），但镰状危象期间的住院标准不一致，无法得出准确的结论。其中2项试验报告了受试者对吡拉西坦的满意度，但没有提供有关如何评估这种满意度的详细信息。除了1名受试者感受到眩晕，没有关于吡拉西坦的毒性及不良反应的报告。
译者：王怡然（北京中医药大学人文学院2019级英语专业医学方向），审校：徐添天（北京中医药大学循证医学中心）。2021年11月2日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com