Лекарственное лечение семейной амилоидной полинейропатии

Какова цель этого обзора?

Целью этого обзора была оценка того, уменьшают ли препараты для лечения семейной амилоидной полинейропатии (САП) инвалидность, вызванную повреждением нервов, снижают ли тяжесть повреждения нервов и улучшают ли состояние питания, качество жизни, уменьшают ли симптомы депрессии. Мы также рассмотрели данные о побочных эффектах.

Ключевая информация

Исследования лекарственного лечения людей с САП до сих пор ограничиваются транстиретином-САП (также называемым ТТР-САП, TTR-FAP). В четырёх испытаниях сравнивали лекарство с плацебо (неактивное, фиктивное соединение), но ни в одном из них не проводили прямого сравнения препаратов друг с другом. Исследования показали, что все четыре изученных препарата (тафамидис, дифлунисал, патисиран и инотерсен), возможно, приносят пользу людям с ТТР-САП (TTR-FAP), но остается вероятность того, что их истинный эффект отличается от этих результатов. Поскольку исследования по сравнению препаратов друг с другом ограничены размерами исследований, необходимых для демонстрации превосходства одного препарата и его стоимости, существует потребность в исследованиях по мониторингу их эффектов в течение более длительного времени.

Что было изучено в этом обзоре?

САП является группой наследственных прогрессивных состояний, в которых нерастворимые белковые отложения (фибриллы) главным образом влияют на периферические нервы (нервы за пределами головного и спинного мозга). Фибриллы формируются и откладываются, потому что они состоят из генетически ненормального белка, который не складывается (упаковывается) должным образом. Этот процесс происходит и во многих других органах, включая сердце, почки и глаза, поэтому эти нарушения являются комплексными. Тип белка таких фибрилл и точный генетический дефект определяют тип САП. ТТР-САП (TTR-FAP) на сегодняшний день является наиболее распространенным САП. Хотя трансплантация печени была единственным методом лечения, проводимым в строго отобранных случаях, лекарства, которые могут влиять на течение заболевания, в последнее время стали доступны для людей с ТТР-САП (TTR-FAP).

Каковы основные результаты этого обзора?

Авторы обзора нашли четыре соответствующих испытания, в которых участвовали 655 взрослых с ТТР-САП (TTR-FAP).

В одном исследовании люди с ранней стадией ТТР-САП (TTR-FAP) получали тафамидис или плацебо в течение 18 месяцев. Инвалидность не оценивали. Данные свидетельствуют о том, что тафамидис может уменьшить как процент людей с прогрессирующей периферической невропатией, так и среднее изменение (ухудшение) поражения нерва (на основе оценки силы и чувствительности) по сравнению с плацебо. Нет определённости, влияет ли тафамидис на качество жизни и число смертей, на выбывание по причине повреждающих эффектов или каких-либо серьезных побочных эффектов.

Данные 24-месячного исследования у людей с ТТР-САП (TTR-FAP) позволили предположить, что по сравнению с плацебо, дифлунисал может несколько уменьшить инвалидность, связанную с прогрессированием САП, и усугубление периферической нейропатии. Не определённости, влияет ли дифлунисал на качество жизни и число смертей, на выбывание по причине повреждающих эффектов или каких-либо серьезных побочных эффектов.

Результаты 18-месячного исследования у людей с ТТР-САП (TTR-FAP) позволили предположить, что по сравнению с плацебо, патисиран, возможно, уменьшает инвалидность, связанную с прогрессированием САП, и усугубление периферической нейропатии. Качество жизни может ухудшаться немного меньше при использовании патисирана, чем плацебо. Патисиран может привести приводит к небольшим различиям или может не влиять на смертность, число выбываний из исследований по причине побочных эффектов или число людей с тяжелыми побочными эффектами.

В четвертом исследовании люди с ТТР-САП (TTR-FAP) получали инотерсен или плацебо в течение 66 недель. Инвалидность не оценивали. Это исследование показало, что инотерсен, вероятно, уменьшает прогрессию периферической невропатии, но может мало влиять на изменение качества жизни по сравнению с плацебо. Применение инотерсена может быть связано с числом неблагоприятных событий, превышающих показатель плацебо, что иллюстрируется увеличением числа выбываний из-за побочных эффектов по сравнению с плацебо. Разница в смертности или числе людей с серьезными побочными эффектами, была незначительной или её не было.

Авторы обзора не обнаружили ни одного исследования, посвященного лекарственной терапии у людей с другими видами САП.

Три из четырех исследований финансировались производителем исследуемого препарата.

Насколько актуален этот обзор?

Доказательства актуальны на ноябрь 2019 года.

Заметки по переводу: 

Перевод: Онищук Алина Сергеевна. Редактирование: Зиганшина Лилия Евгеньевна. Координация проекта по переводу на русский язык: Кокрейн Россия - Cochrane Russia, Cochrane Geographic Group Associated to Cochrane Nordic. По вопросам, связанным с этим переводом, пожалуйста, обращайтесь к нам по адресу: cochranerussia@gmail.com

Tools
Information
Share/Save