Pesquisadores e organizações costumam usar evidências de ensaios clínicos randomizados (ECR) para determinar a eficácia de um tratamento ou intervenção sob condições ideais, enquanto estudos com desenhos observacionais são usados para medir a efetividade de uma intervenção em cenários não experimentais do “mundo real”. . Às vezes, os resultados de ECRs e estudos observacionais que abordam a mesma questão podem ser diferentes. Esta revisão buscou saber se essas diferenças nos resultados estão relacionadas ao próprio desenho do estudo ou a outras características do estudo.
Esta revisão resume os resultados de revisões metodológicas que comparam os desfechos de estudos observacionais com os de ECRs que abordaram uma mesma questão, bem como revisões metodológicas que comparam os desfechos de diferentes tipos de estudos observacionais.
Os principais objetivos da revisão foram avaliar o impacto do desenho do estudo – incluindo ECRs versus estudos observacionais (por exemplo, desenhos de coorte versus desenhos de caso-controle) nas medidas de efeito estimadas nestes estudos e explorar variáveis metodológicas que pudessem explicar quaisquer diferenças.
Fizemos buscas em várias bases de dados eletrônicas e listas de referências de artigos relevantes para identificar revisões sistemáticas que foram planejadas como revisões metodológicas para comparar estimativas quantitativas do tamanho do efeito que medem a eficácia ou efetividade de intervenções de ECRs com as de estudos observacionais ou diferentes desenhos de estudos observacionais. Avaliamos o risco de viés das revisões incluídas.
Nossos resultados fornecem pouca evidência de diferenças significativas nas estimativas de efeito entre estudos observacionais e ECRs, independentemente do desenho específico do estudo observacional, da heterogeneidade, da inclusão de estudos farmacológicos ou do uso de ajuste do escore de propensão. Outros fatores além do desenho do estudo em si precisam ser considerados ao explorar as razões para a falta de concordância entre os resultados dos ECRs e dos estudos observacionais.
Nossos resultados entre todas as revisões (ROR agrupado 1,08) são muito semelhantes aos resultados relatados por revisões conduzidas de forma semelhante. De modo semelhante, chegamos a conclusões similares; em média, há pouca evidência de diferenças significativas nas estimativas de efeito entre estudos observacionais e ECRs, independentemente do desenho específico do estudo observacional, da heterogeneidade ou da inclusão de estudos de intervenções farmacológicas. Outros fatores além do desenho do estudo em si precisam ser considerados ao explorar as razões para a falta de concordância entre os resultados dos ECRs e dos estudos observacionais. Nossos resultados ressaltam que é importante que os revisores considerem não apenas o desenho do estudo, mas o nível de heterogeneidade nas meta-análises de ECRs ou estudos observacionais. Uma melhor compreensão de como estes fatores influenciam os efeitos no estudo pode produzir estimativas que reflitam a verdadeira efetividade.
Os pesquisadores e as organizações frequentemente utilizam evidências de ensaios clínicos randomizados (ECRs) para determinar a eficácia de um tratamento ou intervenção em condições ideais. Estudos com desenhos observacionais são frequentemente utilizados para avaliar a eficácia de uma intervenção em cenários do “mundo real”. Vários desenhos de estudo e modificações de desenhos existentes, incluindo estudos randomizados e observacionais, são usados na tentativa de fornecer uma estimativa imparcial sobre a efetividade e segurança de um tratamento em comparação com outro para uma população específica.
É necessária uma análise sistemática das características do desenho do estudo, risco de viés, interpretação dos parâmetros e tamanho do efeito para todos os tipos de estudos randomizados e observacionais não experimentais para identificar diferenças específicas nos tipos de desenho e potenciais vieses. Esta revisão resume os resultados de revisões metodológicas que comparam os desfechos de estudos observacionais com os de ECRs que abordaram uma mesma questão, bem como revisões metodológicas que comparam os desfechos de diferentes tipos de estudos observacionais.
Avaliar o impacto do desenho do estudo (incluindo ECRs versus desenhos de estudo observacionais) nas medidas de efeito estimadas.
Explorar variáveis metodológicas que possam explicar quaisquer diferenças identificadas.
Identificar lacunas nas pesquisas existentes que compararam os desenhos de estudos.
Fizemos buscas em sete bases de dados eletrônicas, de janeiro de 1990 a dezembro de 2013.
Juntamente com os termos MeSH e palavras-chave relevantes, usamos a versão balanceada de sensibilidade-especificidade de uma estratégia validada para identificar revisões no PubMed, com a adição de um termo (“revisão” nos títulos dos artigos) para recuperar melhor as revisões narrativas. Não houve restrições de idioma.
Avaliamos revisões sistemáticas que foram planejadas como revisões metodológicas para comparar estimativas quantitativas do tamanho do efeito que mediram a eficácia ou efetividade das intervenções testadas em ensaios clínicos com aquelas testadas em estudos observacionais. As comparações incluíram ECRs versus estudos observacionais (incluindo coortes retrospectivas, coortes prospectivas, estudos de caso-controle e com desenhos transversais). As revisões não eram elegíveis se comparassem ECRs com outros estudos que tivessem utilizado alguma forma de alocação simultânea.
Em geral, as medidas de desfechos incluíram riscos relativos (RR) ou rate ratios, odds ratios (OR), hazard ratio (HR). Usando resultados de estudos observacionais como grupo de referência, avaliamos as estimativas publicadas para ver se havia um efeito relativo maior ou menor na razão de ORs (ROR).
Dentro de cada revisão identificada, quando uma estimativa comparando os resultados de estudos observacionais com os de ECRs não foi fornecida, agrupamos as estimativas para estudos observacionais e ECRs. Em seguida, estimamos as ratio of ratios (RR ou OR) para cada revisão identificada usando estudos observacionais como categoria de referência. Sintetizamos essas proporções entre todas as revisões para obter um ROR agrupado comparando os resultados dos ECRs com os de estudos observacionais.
Nossa busca inicial rendeu 4.406 referências únicas. Quinze revisões atenderam aos nossos critérios de inclusão; 14 das quais foram incluídas na análise quantitativa.
As revisões incluídas analisaram dados de 1.583 meta-análises que abordaram 228 condições médicas diferentes. O número médio de estudos incluídos por artigo foi de 178 (variando entre 19 e 530).
Onze (73%) revisões apresentaram baixo risco de viés para o domínio relacionado a utilização de critérios explícitos para seleção de estudos, nove (60%) apresentaram baixo risco de viés para concordância entre os pesquisadores a respeito da seleção de estudos, cinco (33%) incluíram uma amostra completa de estudos, sete (33%) 47%) avaliaram o risco de viés dos estudos incluídos.
Sete (47%) revisões fizeram controle para diferenças metodológicas entre os estudos,
Oito (53%) revisões fizeram controle para heterogeneidade entre os estudos, nove (60%) analisaram medidas de desfechos semelhantes e quatro (27%) foram consideradas de baixo risco de viés de relato.
Nossa análise quantitativa primária, incluindo 14 revisões, mostrou que o ROR agrupado comparando os efeitos dos ECRs com os efeitos dos estudos observacionais foi de 1,08 (intervalo de confiança (IC) de 95% 0,96 a 1,22). Das 14 revisões incluídas nesta análise, 11 (79%) não encontraram diferença significativa entre estudos observacionais e ECRs. Uma revisão sugeriu que os estudos observacionais tiveram efeitos de interesse maiores, e duas revisões sugeriram que os estudos observacionais tiveram efeitos de interesse menores.
Semelhante ao efeito entre todas as revisões incluídas, os efeitos das revisões que compararam ECRs com estudos de coorte tiveram um ROR agrupado de 1,04 (IC 95% 0,89 a 1,21), com heterogeneidade substancial (I 2 = 68%). Três revisões compararam os efeitos de ECRs e desenhos de caso-controle (ROR agrupado: 1,11 (IC 95% 0,91 a 1,35)).
Não foram observadas diferenças significativas nas estimativas pontuais entre os subgrupos de heterogeneidade, intervenção farmacológica ou ajuste do escore de propensão. Nenhuma revisão comparou ECRs com estudos observacionais que usaram dois dos métodos de inferência causal mais comuns, variáveis instrumentais e modelos estruturais marginais.
Tradução do Cochrane Brazil (Ana Carolina Pereira Nunes Pinto). Contato: tradutores.cochrane.br@gmail.com