Pytanie badawcze

Chcieliśmy ocenić, jak skuteczna i bezpieczna jest suplementacja folianów (występujących naturalnie w żywności, dostarczanych w postaci wzbogaconej żywności lub dodatkowych suplementów, takich jak tabletki) u chorych na anemię sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease , SCD).

Wprowadzenie

SCD to grupa zaburzeń wpływających na hemoglobinę (cząsteczkę w czerwonych krwinkach, która dostarcza tlen do komórek w całym ciele), które prowadzą do produkcji zniekształconych sierpowatych lub półksiężycowatych czerwonych krwinek. Charakteryzuje się występowaniem niedokrwistości (krew nie może przenosić wystarczającej ilości tlenu w organizmie), nawracającymi zakażeniami i epizodami bólu. Chociaż SCD pierwotnie występowała w tropikach i subtropikach, z powodu migracji jest obecnie powszechna na całym świecie. Powszechnie stosuje się 3 środki zapobiegawcze w leczeniu SCD: penicylinę, szczepienia przeciwko pneumokokom i suplementację kwasu foliowego. Kwas foliowy jest rozpuszczalną w wodzie witaminą z grupy B, niezbędną do erytropoezy (procesu wytwarzania czerwonych krwinek). Biorąc pod uwagę zwiększoną erytropoezę u chorych na SCD, uważa się, że mogą oni wymagać zwiększonego spożycia kwasu foliowego, poprzez suplementację lub dietę. Jednak brak danych naukowych oznacza, że nadal nie jest jasne, czy korzyści płynące z suplementacji przewyższają ryzyko ewentualnych działań niepożądanych.

Okres wyszukiwania danych

Uwzględnione dane są aktualne do 17 listopada 2017 roku.

Charakterystyka badań

Uwzględniliśmy 1 badanie obejmujące 117 dzieci chorych na SCD w wieku od 6 miesięcy do 4 lat. Było to trwające 1 rok badanie z randomizacją (RCT), w którym zastosowano podwójne zaślepienie (zarówno uczestnicy, jak i lekarze nie wiedzieli, do której grupy leczenia zostali przydzieleni) i porównywano dzieci przyjmujące suplementy kwasu foliowego z dziećmi przyjmującymi placebo (leczenie pozorowane).

Główne wyniki

Badacze wykazali, że suplementacja kwasu foliowego wiązała się z uzyskaniem większego stężenia kwasu foliowego we krwi. Nie stwierdzono jednak różnicy pod względem stężenia hemoglobiny pod koniec 1. roku.

W badaniu odnotowano również kliniczne czynniki związane z leczeniem, w tym wzrost, ciężkie i łagodne zakażenia, ostrą sekwestrację śledziony, epizody bólu kości lub brzucha. Badacze nie zgłosili żadnych różnic w tych wynikach począwszy od stanu wyjściowego do końca badania, jednak badanie nie było wystarczająco duże, aby wykryć wszelkie możliwe różnice zgłoszone między grupą osób przyjmujących kwas foliowy i grupą placebo.

Jakość danych naukowych

We wspomnianym badaniu nie było jasne, w jaki sposób uczestnicy zostali przydzieleni do grupy otrzymującej kwas foliowy albo placebo. Nie opisano również metody mającej na celu zapewnienie, że uczestnicy i personel badania nie będą wiedzieli, jakiemu leczeniu poddawana jest dana osoba (tzw. utajenie alokacji). Te 2 czynniki oznaczają, że badanie kliniczne było obciążone dużym ryzykiem błędu systematycznego.

Badanie nie obejmowało wielu uczestników. Ze względu na wiele badanych punktów końcowych, badanie nie miało na celu wykazania różnic między osobami przyjmującymi kwas foliowy i osobami przyjmującymi placebo. Oznacza to, że wyniki tego badania są nieprecyzyjne, a przez to trudne do interpretacji.

Wreszcie, nasz przegląd miał na celu zbadanie suplementacji folianów (występujących naturalnie w żywności, dostarczanych w postaci wzbogaconej żywności lub dodatkowych suplementów, takich jak tabletki) u dzieci i dorosłych. Ponieważ zidentyfikowaliśmy tylko 1 badanie, w którym oceniano jedną formę suplementacji u dzieci, nie możemy wykorzystać jego wyników w odniesieniu do innych populacji.

Tym samym oceniliśmy jakość danych naukowych pochodzących z włączonego badania jako niską. Opierając się tylko na wynikach 1 badania niskiej jakości, w którym wykazano jedynie, że suplementacja folianów zwiększa stężenie kwasu foliowego we krwi, nie możemy stwierdzić, czy leczenie to jest skuteczne, czy nie.

Aby wzmocnić wnioski z tego przeglądu, potrzebne są dalsze badania z udziałem większej liczby osób i z dłuższą suplementacją folianów (i dłuższym okresem obserwacji) u chorych na SCD. Nie przewidujemy jednak dalszych badań dotyczących tej interwencji, a zatem przegląd nie będzie już regularnie aktualizowany.