Mesej utama

- Dalam kalangan penghidap hemofilia A atau B, sama ada yang turut mempunyai zat penghambat atau tidak, rawatan zat bukan penggumpal untuk mencegah pendarahan didapati mengurangkan kadar perdarahan tahunan untuk semua jenis perdarahan, perdarahan sendi serta perdarahan spontan jika dibandingkan dengan pendekatan tanpa sebarang pencegahan pendarahan. Terdapat peningkatan ketara dalam peratusan penghidap hemofilia yang tidak mengalami sebarang perdarahan langsung. Peningkatan dalam kesejahteraan hidup pesakit juga dilaporkan apabila rawatan zat bukan penggumpal digunakan. Dalam kalangan kajian yang dirangkumi ulasan ini, tidak ada kajian yang menilai titik hasil sekunder kami iaitu kesihatan sendi, keberfungsian sendi klinikal dan kesan pada ekonomi.

- Secara keseluruhan, kesan sampingan didapati meningkat, namun kesan sampingan yang teruk ekoran rawatan pencegah menggunakan zat penggumpal setanding dengan tiada rawatan pencegah langsung.

- Kajian lanjut diperlukan untuk membuktikan kesan jangka panjang bagi setiap jenis rawatan zat bukan penggumpal.

Apakah itu rawatan zat bukan penggumpal yang digunakan untuk mencegah pendarahan dalam kalangan pesakit hemofilia A atau B?

Perdarahan yang tidak terkawal serta spontan merupakan masalah utama yang dihadapi penghidap penyakit hemofilia A dan B. Perdarahan biasanya dicegah dan dirawat menggunakan konsentrat (pati) zat penggumpal. Rawatan yang melibatkan zat bukan penggumpal seperti emicizumab, fitusiran, concizumab dan marstacimab merupakan pilihan baharu dalam rawatan hemofilia.

Apakah yang ingin kami ketahui?

Kami ingin mengetahui sama ada penggunaan rawatan zat bukan penggumpal untuk mencegah perdarahan adalah lebih baik jika dibandingkan dengan rawatan menggunakan zat penggumpal lazim sedia ada, agen pemintas, atau pendekatan yang langsung tidak menerapkan sebarang pencegahan pendarahan untuk mengurangkan perdarahan dan kesejahteraan hidup.

Kami juga ingin mengetahui sama ada rawatan ini dikaitkan dengan sebarang kesan sampingan .

Apakah yang telah kami lakukan?

Kami telah mencari kajian yang membandingkan rawatan yang menggunapakai zat bukan penggumpal untuk mencegah perdarahan dibandingkan dengan rawatan yang menggunakan zat penggumpal lazim, agen pintasan, atau tiada pencegahan pendarahan langsung dalam kalangan penghidap hemofilia A atau B.

Kami telah membandingkan dan merumuskan keputusan kajian tersebut dan menentukan tahap keyakinan kami terhadap bukti berdasarkan faktor seperti kaedah dan saiz kajian.

Apakah yang telah kami temui?

Kami mengenalpasti enam kajian yang melibatkan sejumlah 397 orang lelaki yang menghidap hemofilia, serta berumur dalam rentang usia 12 sehingga 75 tahun, dan kebanyakannya (> 90%) menghidap penyakit teruk . Kajian yang terbesar melibatkan 120 orang peserta manakala kajian terkecil melibatkan 26 orang peserta.

Kajian-kajian telah dijalankan di 38 negara di seluruh dunia. Tiga kajian berlangsung selama enam bulan; dua kajian berlangsung selama sembilan bulan; dan satu lagi kajian berlangsung selama lapan bulan.

Empat kajian menyiasat pesakit yang mempunyai zat penghambat, manakala dua kajian melibatkan penghidap hemofilia yang tidak ada zat penghambat. Zat penghambat merupakan antibodi yang meneutralkan zat penggumpal, justeru menjadikan zat penggumpal tidak berkesan. Dua kajian meneliti rawatan zat bukan penggumpal emicizumab, fitusiran, dan concizumab. Semua kajian adalah tajaan industri dan membandingkan rawatan yang menggunapakai zat bukan penggumpal dengan yang tidak menggunakan rawatan pencegahan pendarahan. Dalam salah satu kajian, dua jenis jadual penentuan dos untuk rawatan yang sama dibandingkan dengan tiada pencegahan pendarahan langsung.

Keputusan utama

Dibandingkan dengan tiada pencegahan perdarahan, rawatan menggunakan zat bukan penggumpal didapati mengurangkan kadar perdarahan tahunan untuk semua jenis perdarahan (sama ada perdarahan yang dirawat atau tidak dirawat), kadar perdarahan yang dirawat, dan kadar perdarahan spontan (6 kajian yang melibatkan 397 orang), kecuali perdarahan sendi sasaran (3 kajian yang melibatkan 192 orang), di mana sendi sasaran merujuk kepada sendi nyeri di mana perdarahan sendi berulang pernah berlaku. Rawatan zat bukan penggumpal meningkatkan peratusan golongan yang berjaya mencapai pendarahan sifar (5 kajian yang melibatkan 371 orang), memperbaik kesejahteraan hidup (6 kajian yang melibatkan 358 orang), dan walaupun kejadian peristiwa tidak diingini meningkat secara keseluruhan, namun ianya bukannya kesan sampingan teruk (6 kajian yang melibatkan 397 orang).

Apakah batasan bukti?

Kami mempunyai tahap keyakinan yang sederhana terhadap bukti; keyakinan kami terhadap bukti berkurang kerana dalam semua kajian tersebut, peserta telahpun sedia maklum jenis rawatan yang diterima (kerana kajian-kajian tersebut merupakan kajian label terbuka), dan hal ini boleh mempengaruhi keputusan kajian.

Tahap keyakinan kami terhadap hasil kajian yang berkaitan dengan kesejahteraan hidup terjejas kerana beberapa data hasil hilang.

Dalam kalangan kajian yang dirangkumi ulasan ini, tidak ada kajian yang menilai titik hasil sekunder kami iaitu kesihatan sendi, keberfungsian sendi klinikal dan kesan pada ekonomi.

Lebih banyak kajian diperlukan untuk mengkaji kesan terapi ini dalam pencegahan perdarahan sendi dan perdarahan sendi sasaran, di samping menentukan kesan jangka panjang untuk setiap jenis rawatan zat bukan penggumpal.

Sejauh manakah bukti ini terkini?

Bukti adalah terkini sehingga Ogos 2023.