Istraživačko pitanje

U ovom Cochraneovom sustavnom pregledu literature analizirali smo dokaze o tome mogu li lijekovi spriječiti poremećaj funkcije srca zbog prekomjernog odlaganja željeza u srcima ljudi s beta talasemijom koji primaju redovite transfuzije krvi.

Uvod

Beta talasemija je nasljedni poremećaj krvi koji uzrokuje anemiju različite težine. Ljudima s tim poremećajem često trebaju transfuzije krvi koje za posljedicu imaju nakupljanje viška željeza u srce što uzrokuje oštećenje. Komplikacije vezane uz srce najčešći su uzrok smrti i invaliditeta kod ovih osoba. Visoke razine željeza u srcu predviđaju posljedično zatajenje srca. Uobičajena je praksa da se daju lijekovi za smanjenje željeza u tijelu (poznati kao kelatori), ali nema specifičnog liječenja za smanjenje već odloženog željeza u srce i zaštitu srca od oštećenja. Pokazano je da lijekovi koji blokiraju kalcijeve kanale u srcu smanjenju ulazak željeza u ovaj organ. Ipak, djelotvornost i sigurnost ovih lijekova slabo je istražena kod osoba oboljelih od beta talasemije.

Datum pretraživanja literature

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 24. veljače 2018.

Značajke istraživanja

Uključili smo dvije studije (74 sudionika) u pregled, jedna rana pilot studija i jedna veća studija u kasnim fazama. Sudionici su imali beta talasemiju, značajno preopterećenje željezom i liječeni su standardnim kelatorima; prosječna životna dob je bila 24 godine. Sudionici su nasumično odabrani za 12-mjesečno liječenje s amlodipinom (blokator kalcijskih kanala) uz kelator, samo s kelatorom (u ranoj studiji) ili kombinacijom kelatora sa placebom (lažni lijek bez aktivnog djelovanja) u kasnijom studiji.

Ključni rezultati

Iako nije bilo značajnog smanjenja količine željeza u srcu (glavni ishod) nakon 12-mjesečnog liječenja amlodipinom mjereno na jedan način, značajno sniženje nakon 12-mjesečnog liječenja bilo je izmjereno drugačijim mjerenjem. Nije bilo razlike u drugim ishodima kao što su razina željeza u krvi ili u jetri ili u daljnjim mjerenjima funkcije srca. Iako nisu zabilježeni ozbiljni štetni događaju, dodatna ispitivanja su potrebna za procjenu sigurnosti ovog liječenja. Potrebna su daljnja istraživanja s većim i dugotrajnijim studijama.

Kvaliteta dokaza

Sveukupno, studije uključene u ovaj pregled čine se dobro izvedene. Međutim, glavni ishod izviješten je različito u obje studije i kod nekoliko drugih ishoda nedostaju detalji. Kvaliteta dokaza bila je niska za sve ishode.