Główne zagadnienia

1. Blokery kanału wapniowego mogą zmniejszać ilość żelaza w sercu oraz zmniejszać obciążenie wątroby żelazem u chorych na β-talasemię zależną od transfuzji po 12 miesiącach leczenia.
2. Potrzebne są większe i dłuższe badania kliniczne, aby lepiej zrozumieć korzyści i szkody związane ze stosowaniem blokerów kanału wapniowego u chorych na β-talasemię zależną od transfuzji.

Co to jest β-talasemia zależna od transfuzji?

β-talasemia jest dziedziczną chorobą krwi. Chorzy na β-talasemię nie wytwarzają wystarczającej ilości hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach, które zawiera żelazo i przenosi tlen w organizmie). W rezultacie osoby te mogą odczuwać objawy anemii: zmęczenie, osłabienie, zawroty głowy lub duszności. Najpoważniejsza postać β-talasemii nazywana jest β-talasemią zależną od transfuzji, ponieważ osoby na nią chorujące wymagają częstych przetoczeń krwi. Jedną z ciężkich wad tego leczenia jest to, że powoduje ono gromadzenie się nadmiaru żelaza w sercu i jego uszkodzenie. Powikłania sercowe są najczęstszą przyczyną zgonu i niepełnosprawności u chorych na β-talasemię, którzy regularnie są poddawani przetoczeniom krwi.

Powszechną praktyką jest podawanie tym chorym leków (zwanych chelatorami), w celu zmniejszenia ilości żelaza w organizmie. Ponadto badania wykazały, że żelazo przedostaje się do serca poprzez szlaki zwane kanałami wapniowymi, a leki blokujące te szlaki (blokery kanału wapniowego) mogą zmniejszać przedostawanie się żelaza do serca. Nie jest jednak jasne, czy leczenie to jest skuteczne i bezpieczne u chorych na β-talasemię.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy dowiedzieć się, czy blokery kanału wapniowego, podawane razem z chelatorami, mogą zapobiegać dysfunkcji serca spowodowanej nadmiernymi złogami żelaza u chorych na β-talasemię, którzy otrzymują regularne transfuzje krwi.

Co zrobiliśmy w tym celu?

Poszukiwano badań, w których oceniano stosowanie blokerów kanału wapniowego w połączeniu z chelatorami, w porównaniu ze stosowaniem samych chelatorów lub chelatorów w połączeniu z placebo (lekiem pozorowanym). Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań oraz oceniliśmy ich wiarygodność, opierając się na czynnikach takich jak metodologia badania i wielkość populacji.

Czego się dowiedzieliśmy?

Uwzględniliśmy 6 badań, do których zrekrutowano łącznie 253 osoby z β-talasemią zależną od transfuzji. Wszyscy uczestnicy badania mieli znaczne przeciążenie żelazem i otrzymywali standardowe leczenie chelatujące. Zostali oni losowo przydzieleni do jednej z 2 terapii: amlodypiną (blokerem kanału wapniowego) stosowaną jako dodatek do chelatorów albo chelatorami (samymi lub w połączeniu z placebo). Badania trwały od 6 do 12 miesięcy.

Głównie wyniki

Stosowanie amlodypiny może zmniejszać ilość żelaza w sercu, a także zmniejszać obciążenie wątroby żelazem po 12 miesiącach leczenia. Nie stwierdzono różnicy między grupami w tych wynikach po zaledwie 6 miesiącach lub w innych wynikach (takich jak stężenie żelaza we krwi, stężenie żelaza w wątrobie i innych miarach czynności serca) po 6 lub 12 miesiącach, chociaż wyniki po 6 miesiącach były bardzo niepewne. W badaniach klinicznych nie odnotowano ciężkich działań niepożądanych, ale w przypadku amlodypiny może występować większe ryzyko obrzęku kostek. Żadne badania kliniczne nie informowały o zgonach, kilku pomiarach czynności serca (znaleźliśmy dane tylko dla jednego pomiaru), aktywności elektrycznej serca, jakości życia, odsetka osób, które stosowały leczenie, ani o kosztach.

Potrzebne są większe, długoterminowe badania kliniczne, aby lepiej zrozumieć skuteczność i bezpieczeństwo blokerów kanału wapniowego u osób z zależną od transfuzji talasemią.

Jakie są ograniczenia zgromadzonych danych naukowych?

Wyniki po 12 miesiącach sugerują, że amlodypina może zmniejszać ilość żelaza w sercu oraz zmniejszać obciążenie wątroby żelazem, ale mamy niewielką pewność co do większości naszych wyników po 12 miesiącach, głównie dlatego, że badania były małe i ponieważ uczestnicy badania mogli być świadomi, jakie leczenie otrzymują.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Niniejszy przegląd jest aktualizacją poprzedniego przeglądu po raz pierwszy opublikowanego w 2018 roku. Dane są aktualne do stycznia 2022 r.