Comparer les estimations d'effets issues d'essais contrôlés randomisés et d'études observationnelles

Les chercheurs et organisations font souvent référence à des preuves issues d'essais contrôlés randomisés (ECR) afin de déterminer l'efficacité d'un traitement ou d'une intervention dans des conditions idéales, tandis que des études de type observationnel sont utilisées pour mesurer l'efficacité d'une intervention dans un contexte non-expérimental et « plus réel ». Parfois, les résultats d'ECR et d'études observationnelles portant sur les mêmes question peuvent obtenir des résultats différents. Cette revue cherche à établir si ces différences dans les résultats sont liées au type d'étude en lui-même, ou à d'autres caractéristiques des études.

Cette revue résume les résultats de revues méthodologiques comparant les résultats d'études observationnelles à des essais randomisés portant sur les mêmes questions, ainsi que des revues méthodologiques comparant les résultats de différents types d'études observationnelles.

Les principaux objectifs de la revue sont d'évaluer l'impact de la conception des études -- sur le choix de l'inclusion d'ECR par rapport à des études observationnelles (par ex. des études de cohorte et des études cas-témoin) sur les mesures de l'effet estimé, et étudier les variables méthodologiques qui pourraient expliquer toute différence.

Nous avons effectué des recherches dans plusieurs bases de données électroniques et dans les références bibliographiques des articles pertinents afin d'identifier des revues systématiques conçues comme des revues méthodologiques ayant pour objectif de comparer les estimations de l'ampleur de l'effet quantitatif mesurant l'efficience ou l'efficacité des interventions dans des essais cliniques par rapport à des études observationnelles ou à différents plans d'études observationnelles. Nous avons évalué les risques de biais des revues incluses.

Nos résultats apportent peu de preuves indiquant des différences significatives au niveau de l'estimation de l'effet entre les études observationnelles et les ECR, indépendamment de la conception spécifique des études observationnelles, de l'hétérogénéité, de l'inclusion d'études pharmacologiques, ou des ajustements des scores de propension. Des facteurs autres que le plan d'étude per se, doivent être pris en compte lorsque les motifs d'un désaccord entre les résultats d'ECR et d'études observationnelles sont analysés.

Conclusions des auteurs: 

Nos résultats portant sur l'ensemble des revues (ROR combiné de 1,08) sont très similaires aux résultats rapportés par les revues réalisées d'une manière semblable. Par conséquent, nous avons obtenu des conclusions similaires ; en moyenne, il existe très peu de preuves indiquant des différences significatives au niveau de l'estimation de l'effet entre les études observationnelles et les ECR, indépendamment de la conception observationnelle spécifique des études, de l'hétérogénéité, ou de l'inclusion d'études portant sur des interventions pharmacologiques. Des facteurs autres que le plan d'étude en lui-même, doivent être pris en compte lors de l'exploration des motifs d'un désaccord entre les résultats d'ECR et d'études observationnelles. Nos résultats soulignent le fait qu'il est important pour les auteurs de revues de prendre en compte non seulement la conception des études, mais aussi le niveau d'hétérogénéité dans des méta-analyses d'ECR ou d'études observationnelles. Une meilleure compréhension de la manière dont ces facteurs ont une influence sur les effets des études pourrait permettre d'obtenir des estimations représentatives de l'efficacité réelle.

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Contexte: 

Les chercheurs et organisations ont souvent recours à des preuves issues d'essais contrôlés randomisés (ECR) afin de déterminer l'efficacité d'un traitement ou d'une intervention dans des conditions idéales. Des plans d'études observationnelles sont souvent utilisés pour mesurer l'efficacité d'une intervention dans des conditions « réelles ». De nombreux plans d'étude et plans d'étude modifiés tels que les essais randomisés et les études observationnelles, sont utilisés pour réaliser des recherches comparatives de l'efficacité d'interventions afin d'essayer d'obtenir une estimation non biaisée indiquant si un traitement est plus efficace ou plus sûr qu'un autre pour une population.

Une analyse systématique des détails de conception des études, des risque de biais, des interprétations des paramètres, et de l'ampleur des effets pour tous les types d'études randomisées et observationnelles (non-expérimentales) sont nécessaires afin d'identifier des différences spécifiques dans leur conception et des biais potentiels. Cette revue résume les résultats de revues méthodologiques comparant les résultats d'études observationnelles à ceux obtenus à partir d'essais randomisés portant sur la même question, ainsi que des revues méthodologiques comparant les résultats de différents types d'études observationnelles.

Objectifs: 

Évaluer l'impact de la conception des études (incluant les plans d'études sous la forme d'un essai contrôlé randomisé ou d'une étude observationnelle) sur les mesures de l'effet estimé.

Explorer les variables méthodologiques pouvant potentiellement expliquer les différences identifiées.

Identifier les lacunes dans les recherches existantes comparant différents plans d'étude.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons consulté sept bases de données électroniques, de janvier 1990 jusqu'à décembre 2013.

En plus des termes MeSH et des mots clés pertinents, nous avons utilisé la version équilibrée (en termes de sensitivité et de spécificité) d'une stratégie de recherche validée pour identifier des revues dans PubMed, avec un terme supplémentaire (« revue » dans les titres des articles), pour mieux cibler les revues narratives. Aucune restriction de langue n'a été appliquée.

Critères de sélection: 

Nous avons examiné les revues systématiques ayant été conçues comme des revues méthodologiques ayant pour but de comparer les estimations de l'ampleur de l'effet quantitatif mesurant l'efficacité ou l'efficience des interventions évaluées dans des essais à celles évaluées dans des études observationnelles. Les comparaisons incluaient des ECR par rapport à des études observationnelles (y compris des cohortes rétrospectives et des cohortes prospectives, des études cas-témoins et des études transversales). Les revues n'étaient pas éligibles si celles-ci comparaient des essais randomisés à d'autres études ayant utilisé une certaine forme d'assignation concurrente.

Recueil et analyse des données: 

En général, les critères de jugement incluaient les risques relatifs ou les ratios des taux (RR), les rapports de cotes (RC), les hazard ratios (HR). Lorsque nous avons utilisé les résultats d'études observationnelles en tant que groupe de référence, nous avons examiné les estimations publiées afin de déterminer s'il y avait une plus grande taille relative ou un plus petit effet dans les ratios des rapports de cotes (ROR).

Dans chaque revue identifiée, si une estimation comparant les résultats des études observationnelles à ceux obtenus à partir d'ECR n'était pas fournie, nous avons regroupé les estimations issues des études observationnelles et des ECR. Ensuite, nous avons estimé le rapport des ratios (risque relatif ou rapports de cotes) pour chaque revue identifiée en utilisant des études observationnelles comme catégorie de référence. Dans toutes les revues, nous avons synthétisé ces ratios pour obtenir un ratio combiné des rapports de cotes (ROR) comparant les résultats des ECR à ceux des études observationnelles.

Résultats principaux: 

Notre recherche initiale a permis d'identifier 4406 références bibliographiques uniques. Quinze revues répondaient à nos critères d'inclusion ; 14 d'entre elles ont été incluses dans l'analyse quantitative.

Les revues incluses ont analysé les données issues de 1583 méta-analyses recouvrant 228 affections médicales différentes. Le nombre moyen d'études incluses par article était de 178 (plage allant de 19 à 530).

Onze (73 %) des revues présentaient un faible risque de biais pour les critères explicites de sélection des études, neuf (60 %) étaient à faible risque de biais au niveau de l'accord entre les chercheurs quant à la sélection des études, cinq (33 %) incluaient un échantillon complet des études considérées, sept études (47 %) ont évalué le risque de biais des études qu'elles ont incluses.

Sept (47 %) des revues ont pris en compte les différences méthodologiques entre les études.

Huit (53 %) des revues ont pris en compte l'hétérogénéité entre les études, neuf (60 %) ont analysé des critères de jugement similaires, et quatre (27 %) ont été considérées comme présentant un faible risque de biais de notification.

Notre analyse quantitative principale portant sur 14 revues a montré que le ROR combiné des effets issus d'ECR par rapport à ceux issus d'études observationnelles était de 1,08 (intervalle de confiance à 95 % (IC) 0,96 à 1,22). Parmi les 14 revues incluses dans cette analyse, 11 (79 %) n'ont trouvé aucune différence significative entre les études observationnelles et les ECR. Une revue a suggéré que les études observationnelles avaient obtenu des effets plus larges, et deux revues suggéraient que les études observationnelles avaient obtenu des effets plus faibles.

Similairement à l'effet observé au travers des revues incluses, les effets des revues comparant des ECR à des études de cohorte avaient un ROR combiné de 1,04 (IC à 95 % 0,89 à 1,21), avec une hétérogénéité substantielle (I 2= 68 %). Trois revues ont comparé les effets des ECR et des études cas-témoin (ROR combiné : 1,11 (IC à 95 % de 0,91 à 1,35)).

Aucune différence significative dans les estimations ponctuelles indépendamment de l'hétérogénéité, de l'inclusion d'interventions pharmacologiques, ou des ajustements du score de propension pour les sous-groupes n'a été constatée. Aucune revue n'avait comparé les ECR à des études observationnelles ayant utilisé les deux méthodes les plus courantes d'inférence causale, c'est-à-dire les variables instrumentales et les modèles marginaux structuraux.

Notes de traduction: 

Traduction réalisée par Martin Vuillème et révisée par Cochrane France

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.