Bléomycine intrakystique pour les enfants atteints de craniopharyngiomes kystiques

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Les craniopharyngiomes kystiques sont la forme la plus fréquente de craniopharyngiomes. La résection radicale ne suffit pas parce que le taux de récidive est élevé et que cette procédure entraîne un risque élevé de déficits endocriniens / neurologiques. Bien que la radiothérapie constitue chez l'adulte un traitement adjuvant postopératoire valable, elle présente chez l'enfant un risque élevé d'effets secondaires. La bléomycine intrakystique est utilisée pour potentiellement réduire les effets secondaires associés à un craniopharyngiome kystique. Cette revue systématique s'est concentrée sur des études contrôlées (randomisées). Les auteurs ne sont pas parvenus à identifier d'essais contrôlés randomisés (ECR), d'essais quasi-randomisés ou d'essais cliniques contrôlés (ECC), dans lesquels la seule différence entre les groupes d'intervention et témoin aurait été l'utilisation de la bléomycine intrakystique. Ils ont identifié un ECR comparant la bléomycine intrakystique à la 32P intrakystique. L'étude est de faible qualité et les effectifs sont trop petits pour permettre de détecter une différence dans les résultats. De nos jours, l'usage thérapeutique de la bléomycine intrakystique chez les enfants souffrant de craniopharyngiomes kystiques reste incertain. Il est nécessaire de mener de nouvelles études de qualité élevée.

Conclusions des auteurs: 

Étant donné qu'aucun ECR, essai quasi-randomisé ou CCT n'a été trouvé dans lequel l'utilisation de la bléomycine intrakystique aurait constitué la seule différence entre les groupes de traitement pour craniopharyngiomes kystiques chez l'enfant, aucune conclusion définitive n'a pu être faite sur les effets de la bléomycine intrakystique chez ces patients. Un seul ECR de faible puissance comparant les traitements à la bléomycine intrakystique et à la 32P intrakystique était disponible, mais aucune conclusion définitive ne peut être faite quant à l'efficacité de ces agents chez les enfants atteints de craniopharyngiomes kystiques. Sur la base des preuves actuellement disponibles, nous ne sommes pas en mesure d'exprimer de recommandations sur l'usage de la bléomycine intrakystique dans le traitement des craniopharyngiomes kystiques chez l'enfant. Des ECR de bonne qualité devront être réalisés.

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Contexte: 

Les craniopharyngiomes sont les tumeurs histologiquement bénignes impliquant la région hypothalamo-hypophysaire les plus fréquentes chez l'enfant. Des craniopharyngiomes kystiques surviennent dans plus de 90 % des tumeurs. Le traitement optimal des craniopharyngiomes kystiques demeure controversé. La résection radicale est le traitement de choix chez les patients ayant une tumeur de localisation favorable. Lorsque la localisation de la tumeur est défavorable, une résection brute totale ou partielle suivie d'une radiothérapie constitue la principale option de traitement chez l'adulte. Elle présente cependant un risque de morbidité, tout particulièrement chez les enfants. La bléomycine intrakystique est utilisée pour potentiellement retarder l'utilisation de la radiothérapie ou de la résection radicale pour réduire la morbidité.

Objectifs: 

Déterminer les avantages et les inconvénients de la bléomycine intrakystique versus d'autres traitements pour le craniopharyngiome kystique chez l'enfant.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué une recherche dans les bases de données électroniques CENTRAL (The Cochrane Library 2010, numéro 4), MEDLINE/PubMed (de 1966 à oct. 2010), et EMBASE/Ovid (de 1980 à oct. 2010) au moyen de termes pré-spécifiés. Nous avons également recherché dans les bibliographies d'articles pertinents et de revues, dans des actes de conférences et des bases de données d'essais en cours.

Critères de sélection: 

Des essais contrôlés randomisés (ECR), des essais quasi-randomisés ou des essais cliniques contrôlés (ECC) comparant la bléomycine intrakystique et d'autres traitements pour le craniopharyngiome kystique chez l'enfant (de la naissance à 18 ans).

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs ont effectué l'extraction des données et l'évaluation du « risque de biais » de manière indépendante. Nous avons utilisé le risque relatif (RR) pour les données binaires et la différence moyenne (DM) pour les données continues. Nous avions prévu que si aucun événement ne survenait dans l'un des groupes de traitement et qu'il n'y avait qu'une seule étude disponible pour le critère de jugement, nous utiliserions le test exact de Fischer.

Résultats principaux: 

Nous n'avons pas pu identifier d'études dans lesquelles la seule différence entre les groupes de traitement était l'utilisation de bléomycine intrakystique. Nous avons identifié un ECR comparant la bléomycine intrakystique à la 32P intrakystique (n = 7 enfants). L'essai présentait un risque élevé de biais. La survie n'a pas pu être évaluée. Il n'y avait pas de preuve d'une différence significative dans la réduction des kystes (DM = -0,15 ; intervalle de confiance (IC) à 95 % -0,69 à 0,39 ; P = 0,59), l'état neurologique (P exact de Fisher = 0,429), la paralysie du 3ème nerf (P exact de Fischer = 1,00), la fièvre (RR = 2,92 ; IC à 95 % 0,73 à 11,70 ; P = 0,13) et le total des effets indésirables (RR = 1,75 ; IC à 95 % 0,68 à 4,53 ; P = 0,25) entre les groupes de traitement. Il y avait une différence significative en faveur du groupe à 32P en ce qui concerne la survenue de maux de tête et de vomissements (P exact de Fischer = 0,029 pour les deux critères).

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