Greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de β-thalassémie dépendante des transfusions

Problématique de la revue

Nous avons examiné si les différents types de greffe de cellules souches sont sûrs et efficaces chez les personnes atteintes de β-thalassémie dépendante des transfusions.

Contexte

La thalassémie est une maladie qui survient en raison d'une mutation dans les gènes de l'α- ou de la β-globine, entraînant une diminution de la production d'hémoglobine (une protéine présente dans les globules rouges qui transporte l'oxygène) et une destruction accrue des globules rouges. La diminution de la production d'hémoglobine et la destruction des globules rouges entraînent une anémie et une morbidité importante chez les personnes touchées. Si l'anémie peut être traitée efficacement par des transfusions sanguines régulières, des transfusions répétées entraînent une accumulation de fer dans l'organisme qui, si elle n'est pas traitée par chélation du fer, peut entraîner une maladie de plusieurs organes, en particulier du cœur et des poumons. Ces toxicités ont tendance à s'accumuler avec le temps, entraînant une diminution de la qualité de vie et un décès précoce. En outre, les transfusions sanguines ne permettent pas la guérison. La greffe de cellules souches hématopoïétiques consiste à remplacer les cellules souches hématopoïétiques malsaines par des cellules souches hématopoïétiques normales provenant soit d'un donneur sain (greffe de cellules souches hématopoïétiques allogènes), soit de corriger génétiquement les propres cellules du receveur et de les réinjecter dans l'individu (thérapie génique autologue). Ces cellules souches produisent ensuite des globules rouges normaux contenant des quantités normales de chaînes de globine et améliorent ainsi l'anémie.

Date de la recherche

Les données probantes sont à jour jusqu’au : 07 avril 2021.

Principaux résultats

Les auteurs de la revue n'ont pas trouvé d'essais contrôlés randomisés évaluant l'efficacité et la sécurité des différents types de greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de β-thalassémie dépendante des transfusions.

Conclusions des auteurs: 

Nous n'avons pu identifier aucun essai contrôlé randomisé ou quasi randomisé sur l'efficacité et la tolérance des différents types de greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de β-thalassémie dépendante des transfusions. L'absence de données probantes de qualité élevé concernant l'efficacité de ces interventions souligne le besoin d'essais contrôlés randomisés bien conçus et de puissance adéquate.

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Contexte: 

La thalassémie est une maladie du sang autosomique récessive, causée par des mutations dans les gènes de la globine ou leurs régions régulatrices, entraînant une réduction du taux de synthèse de l'une des chaînes de globine qui composent l'hémoglobine. Dans la β-thalassémie, il y a une sous-production de chaînes de β-globine associée à un excès de chaînes d'α-globine libres. Les chaînes d'α-globine libres en excès précipitent dans les globules rouges, entraînant leur destruction accrue (hémolyse) et une érythropoïèse inefficace. Le traitement conventionnel est basé sur la correction des taux d'hémoglobine par des transfusions régulières de globules rouges et le traitement de la surcharge en fer qui se développe ensuite par un traitement chélateur du fer. Bien que la détection précoce et les initiations d'un tel traitement de soutien aient amélioré la qualité de vie des personnes atteintes de thalassémie transfusionnelle, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques est la seule thérapie disponible ayant un potentiel curatif. La thérapie génique pour la β-thalassémie a récemment reçu une autorisation conditionnelle de mise sur le marché en Europe, et pourrait bientôt devenir largement disponible comme thérapie alternative avec un potentiel curatif pour les personnes atteintes de thalassémie dépendante des transfusions. Il s’agit de la mise à jour d'une revue Cochrane déjà publiée.

Objectifs: 

Évaluer l'efficacité et la tolérance de différents types de transplantation de cellules souches hématopoïétiques, chez les personnes atteintes de β-thalassémie dépendante des transfusions.

Stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué une recherche dans le registre des essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques qui comprend des références identifiées à partir de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans les journaux et les recueils de résumés d'actes de conférences pertinents. Nous avons également effectué des recherches dans les registres d'essai en ligne.

Date de la recherche la plus récente : 07 avril 2021.

Critères de sélection: 

Essais contrôlés randomisés et essais contrôlés quasi randomisés comparant la transplantation de cellules souches hématopoïétiques entre elles ou avec le traitement standard (transfusion régulière et régime de chélation).

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs de la revue ont indépendamment examiné les essais et avaient prévu d'extraire les données et d'évaluer le risque de biais en utilisant les méthodologies Cochrane standard et d'évaluer la qualité en utilisant l'approche GRADE, mais aucun essai n'a été identifié pour être inclus dans la revue actuelle.

Résultats principaux: 

Aucun essai pertinent n'a été retrouvé après une recherche exhaustive de la littérature.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Shaya Sable et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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