Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants atteints de drépanocytose

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La drépanocytose est une maladie génétique qui se caractérise principalement par la présence de globules rouges déformés falciformes dans le flux sanguin. Ces cellules privent les tissus de sang et d'oxygène, provoquant alors des crises douloureuses périodiques et récurrentes. Le syndrome thoracique aigu et l'AVC en sont les principales complications. Bien que la drépanocytose réagisse aux mesures préventives et de soutien, comme l'administration d'anticorps prophylactiques et une transfusion sanguine périodique, elles ne constituent nullement un remède. Le recours à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (génératrices de sang) consiste à remplacer les globules rouges déformés et ses cellules souches par des cellules souches provenant d'un donneur sain pour ainsi produire des globules rouges normaux. Ces cellules souches peuvent provenir de la moelle osseuse ou du sang (sang du cordon ombilical ou sang périphérique) d'un individu sain. Il n'existe aucun essai contrôlé randomisé évaluant les effets bénéfiques et les risques, la source de cellules souches la plus appropriée ou les participants les plus éligibles (ceux ayant souffert de graves complications ou pas) pour la procédure destinée aux personnes atteintes de drépanocytose.

Conclusions des auteurs: 

Des rapports sur le recours à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques améliorant la survie et prévenant les symptômes et les complications liés à la drépanocytose se limitent actuellement à des études observationnelles et à d'autres études moins fiables. Aucun essai contrôlé randomisé évaluant les effets bénéfiques ou les risques liés aux transplantations de cellules souches hématopoïétiques n'a été trouvé. La présente revue systématique identifie donc le besoin de réaliser un essai contrôlé randomisé et multicentrique évaluant les effets bénéfiques et les risques éventuels liés aux transplantations de cellules souches hématopoïétiques et comparant le statut drépanocytaire et la gravité de cette maladie chez personnes atteintes de drépanocytose.

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Contexte: 

La drépanocytose est une maladie génétique impliquant un défaut des globules rouges en raison d'une hémoglobine drépanocytaire. Les principales interventions thérapeutiques incluent des mesures préventives et de soutien. Des transplantations de cellules souches hématopoïétiques sont réalisées afin de remplacer des cellules défectueuses et leurs progéniteurs (cellules souches hématopoïétiques (c'est-à-dire génératrices de sang)) pour soigner cette maladie.

Objectifs: 

Déterminer si la transplantation de cellules souches peut améliorer la survie, mais aussi prévenir les symptômes et les complications liés à la drépanocytose. Examiner les risques de la transplantation de cellules souches par rapport au gain potentiel à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques composé de recherches électroniques réalisées dans le registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL) (mise à jour de chaque nouveau numéro de The Cochrane Library), ainsi que de recherches réalisées dans MEDLINE tous les trois mois.

Les travaux non publiés ont été identifiés par des recherches dans les recueils de résumés d'actes de conférence majeurs, ainsi que par des recherches dans le site Web : www.ClinicalTrials.gov.

Date des recherches les plus récemment effectuées dans le registre d'essais du groupe Cochrane sur les hémoglobinopathies : 16 apût 2012.

Critères de sélection: 

Des études contrôlées randomisées et des études quasi randomisées comparant n'importe quelle méthode de transplantation de cellules souches entre elles ou à n'importe quelle intervention préventive ou de soutien (par ex. : transfusion sanguine périodique, administration d'hydroxyurée, d'antibiotiques, d'antidouleurs, supplémentation en oxygène) chez personnes atteinte de drépanocytose, quel que soit le type de drépanocytose, le sexe et le milieu.

Recueil et analyse des données: 

Aucun essai pertinent n'a été identifié.

Résultats principaux: 

Dix essais ont été identifiés par les recherches initiales, mais aucun pour cette mise à jour. Aucun de ces essais ne présentait les critères requis pour être inclus dans cette revue.

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.