Traitement médicamenteux et nutritionnel dans la maladie de McArdle

Objectif de la revue

Nous avons examiné les éléments de preuve sur les effets des traitements médicamenteux et nutritionnels dans la maladie de McArdle.

Contexte

La maladie de McArdle (également connue sous le nom de glycogénose type V de Cori) est un trouble affectant le métabolisme musculaire. Cette maladie est causée par l'absence d'une enzyme que l'on appelle la phosphorylase musculaire. Il en résulte une incapacité à décomposer les réserves d'énergie du glycogène. La maladie de McArdle provoque des douleurs et de la fatigue pendant l'effort physique. Les muscles sont parfois sévèrement endommagés, ce qui peut entraîner une insuffisance rénale aiguë réversible.

Caractéristiques des études

Après de vastes recherches, nous avons identifié 13 études randomisées portant sur 85 participants atteints de la maladie de McArdle. Ceci est la mise à jour d'une revue initialement publiée en 2004. Nous n'avons trouvé aucun nouvel essai lors de cette mise à jour.

Résultats principaux et qualité des preuves

Cette revue n'a observé aucun avantage par rapport au placebo pour les traitements suivants : D-ribose, glucagon, vérapamil, vitamine B6, acides aminés à chaîne ramifiée oraux, dantrolène sodique, créatine à haute dose et ramipril. La créatine à faible dose et le ramipril ont apporté un bénéfice minimal chez les patients présentant également le phénotype DD de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA). La prise de suppléments en créatine à faible dose apportait un léger bénéfice dans l'amélioration de la tolérance d'exercice chez un petit nombre de personnes atteintes de cette condition. La prise d'une boisson sucrée avant l'effort physique planifié peut améliorer les performances, mais ce traitement n'est pas viable au quotidien. Un régime alimentaire riche en glucides pourrait être supérieur à un régime riche en protéines. Des effets indésirables ont été signalés dans quatre études. Le ribose en oral a causé des symptômes évocateurs d'une hypoglycémie incluant étourdissements, faim et diarrhée. Une étude sur des acides aminés à chaîne ramifiée a entraîné une détérioration chez des participants. Plusieurs effets secondaires ont été signalés pour le dantrolène, y compris fatigue, somnolence, étourdissements et faiblesse musculaire. La créatine à faible dose (60 mg/kg/jour) n'a pas provoqué d'effets secondaires, mais la créatine à haute dose (150 mg/kg/jour) a aggravé les symptômes de douleur musculaire. La qualité de ces études était faible en raison du petit nombre de participants ; l'effectif le plus grand dans un essai était de 19 et un essai ne portait que sur un seul participant.

Les preuves sont à jour jusqu'à août 2014.

Conclusions des auteurs: 

Malgré des preuves de faible qualité suggérant une amélioration de certains paramètres sous créatine, saccharose oral, ramipril et un régime alimentaire riche en glucides, aucune n'était suffisamment solide pour affirmer que ces traitements confèrent des bénéfices cliniques significatifs.

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Contexte: 

La maladie de McArdle (glycogénose type V de Cori) est due à une absence de phosphorylase musculaire entraînant une intolérance à l'exercice, une rhabdomyolyse avec myoglobinurie et une insuffisance rénale aiguë. Ceci est la mise à jour d'une revue initialement publiée en 2004.

Objectifs: 

Effectuer une revue systématique des preuves issues d'essais contrôlés randomisés (ECR) portant sur des traitements pharmacologiques ou nutritionnels pour améliorer les performances physiques et la qualité de vie des patients atteints de maladie de McArdle.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons consulté le registre spécialisé du groupe Cochrane sur les affections neuromusculaires, CENTRAL, MEDLINE et EMBASE le 11 août 2014.

Critères de sélection: 

Nous avons inclus les ECR (y compris les études croisées) et les quasi-ECR. Les essais ouverts sans insu et les études portant sur des patients individuels ont été inclus dans la discussion. Les interventions portant sur tout agent pharmacologique ou supplément nutritionnel ont été prises en compte. Les critères de jugement principaux comprenaient toute évaluation objective de l'endurance à l'exercice (par exemple les capacités aérobiques maximums (VO2), la vitesse de marche, la force ou la puissance musculaire et la fatigabilité). Les critères de jugement secondaires comprenaient les changements métaboliques (tels que la réduction de la créatine kinase plasmatique et la réduction de la fréquence de la myoglobinurie), les mesures subjectives (telles que les scores de qualité de vie et les indices d'incapacité) et les événements indésirables graves.

Recueil et analyse des données: 

Trois auteurs de la revue ont vérifié les titres et résumés identifiés lors des recherches et examiné les manuscrits. Deux auteurs ont évalué indépendamment le risque de biais des études pertinentes, et recueilli les commentaires d'un troisième auteur. Deux auteurs ont extrait les données sur un formulaire spécialement conçu.

Résultats principaux: 

Nous avons identifié 31 études, dont 13 remplissaient les critères d'inclusion. Les essais qui n'étaient pas admissibles dans la revue ont été décrits dans la partie Discussion. Les études incluses portaient sur un total de 85 participants, mais le nombre dans chaque essai individuel était faible ; le plus grand essai de traitement comprenait 19 participants et la plus petite étude portait sur un seul participant. Aucun bénéfice n'a été observé pour les traitements suivants : D-ribose, glucagon, vérapamil, vitamine B6, acides aminés à chaîne ramifiée oraux, dantrolène sodique et créatine à haute dose. Des bénéfices subjectifs minimes étaient observés sous créatine à faible dose et ramipril, mais uniquement chez les patients présentant un polymorphisme connu sous le nom de phénotype DD de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA). Un régime alimentaire riche en glucides entraînait de meilleures performances physiques qu'un régime riche en protéines. Deux études portant sur du saccharose oral administré à différents moments et en différentes quantités avant l'effort rapportaient une amélioration des performances physiques. Quatre études ont rapporté des effets indésirables. Le ribose en oral a occasionné des diarrhées et des symptômes évocateurs d'une hypoglycémie, y compris étourdissements et faim. Dans une étude, les acides aminés à chaîne ramifiée ont entraîné une détérioration des résultats fonctionnels. Plusieurs effets indésirables ont été signalés pour le dantrolène, y compris fatigue, somnolence, étourdissements et faiblesse musculaire. La créatine à faible dose (60 mg/kg/jour) n'a pas provoqué d'effets secondaires, mais la créatine à haute dose (150 mg/kg/jour) a aggravé les symptômes de myalgie.

Notes de traduction: 

Traduction réalisée par Cochrane France

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.