L'hydroxyurée pour les personnes souffrant de drépanocytose

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L'hémoglobine est la substance à l'intérieur des globules rouges qui transporte l'oxygène à travers le corps. La drépanocytose est une maladie génétique héréditaire causant des problèmes avec l'hémoglobine. Des cristaux se forment dans les globules rouges et obstruent le flux sanguin. Cela provoque des douleurs et la détérioration d'organes. L'hémoglobine fœtale arrête la formation de cristaux dans l'hémoglobine drépanocytaire au sein du globule rouge. Par conséquent, l'élévation du niveau d'hémoglobine fœtale chez les personnes atteintes de drépanocytose peut réduire les effets de la maladie. L'hydroxyurée est un médicament utilisé pour accroitre l'hémoglobine fœtale. Nous avons cherché des études ayant comparé l'hydroxyurée à un placebo pendant plus d'un mois. Cette revue inclut deux études totalisant 324 personnes. Une étude est en attente d'évaluation. Nous n'avons été en mesure d'analyser les données que d'une seule étude qui avait duré deux ans. Cette étude avait donné un avantage à l'hydroxyurée par rapport au placebo pour les critères de résultat suivants : taux annuel de crises, utilisation de transfusions et complications menaçant le pronostic vital. Les deux études avaient décrit la hausse attendue du taux d'hémoglobine fœtale. Dans aucun des essais il n'avait été rendu compte d'effets indésirables graves. Nous concluons que l'hydroxyurée peut élever les niveaux d'hémoglobine fœtale chez l'adulte atteint de drépanocytose, sans produire d'effet indésirable.

Conclusions des auteurs: 

Alors que l'hydroxyurée semble à la fois sûre et efficace chez les adultes sévèrement drépanocytaires pendant une période de deux ans, de nouvelles études seront nécessaires pour élucider son rôle pour d'autres groupes de patients et dans d'autres conditions.

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Contexte: 

La drépanocytose est une des maladies héréditaires les plus fréquentes à travers le monde. Elle est associée à une morbidité chronique et à une espérance de vie réduite. L'hydroxyurée, un médicament oral de chimiothérapie, devrait atténuer certains problèmes cliniques de la drépanocytose, en particulier la douleur, par augmentation de l'hémoglobine fœtale.

Objectifs: 

Évaluer les effets du traitement à l'hydroxyurée chez les personnes de tout âge atteintes de drépanocytose (tous types), quel que soit le contexte.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué une recherche dans le registre des hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles de revues pertinentes et de résumés d’actes de conférence.

Date des recherches les plus récentes : 12 mai 2010.

Critères de sélection: 

Tout essai randomisé ou quasi-randomisé ayant comparé l'utilisation de l'hydroxyurée pendant au moins un mois à celle d'un placebo, du traitement standard ou d'autres interventions pour le traitement des personnes atteintes de drépanocytose.

Recueil et analyse des données: 

Trois auteurs ont évalué de façon indépendante la qualité de l'étude et extrait les données des deux études incluses.

Résultats principaux: 

Deux études identifiées dans les recherches, qui avaient rapporté les résultats pour un total de 324 adultes et enfants, convenaient à l'inclusion dans la revue. Des données fournies dans les rapports publiés, une seule étude (l'étude MSH aux États-Unis d'Amérique) a pu être analysée. Cette étude avait constaté des différences marquées en faveur du traitement à l'hydroxyurée en comparaison avec le placebo, en termes de taux annuel de crises, d'utilisation des transfusions et de complications menaçant le pronostic vital (en particulier le syndrome thoracique drépanocytaire aigu). Les deux études avaient documenté la hausse attendue du taux d'hémoglobine fœtale. Dans aucun des essais il n'avait été rendu compte d'effets indésirables graves.

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.