پیشینه
صرع میوکلونیک شدید در نوزادان (SMEI)، که تحت عنوان سندرم دراوت (Dravet syndrome) نیز شناخته می‌شود، نوعی صرع نادر و مقاوم به دارو است، که اخیرا درمان آن با استریپنتول (stiripentol; STP) در ترکیب با دیگر داروهای ضدصرع مجاز شمرده شده است. در این مرور، ما اثربخشی و تحمل‌پذیری STP و دیگر داروهای ضدصرع را در درمان SMEI ارزیابی کردیم.
نتایج
پس از جست‌وجوی سیستماتیک (20 دسامبر 2016) در منابع علمی، هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای (randomised controlled trials; RCTs) را نیافتیم که داروهای دیگری را به غیر از STP ارزیابی کرده باشند. ما دو RCT را یافتیم که اثربخشی و تحمل‌پذیری STP را در 64 کودک مبتلا به SMEI در مقایسه با دارونما (placebo) ارزیابی کرده بودند. در مقایسه با بیمارانی که دارونما دریافت کردند، افرادی که با STP درمان شدند، بیشتر احتمال داشت که بدون تشنج باشند یا با کاهش 50 درصدی یا بیشتر در فراوانی تشنج روبهرو شوند. فقط یک مطالعه به صراحت بروز عوارض جانبی را گزارش کرد که بیشتر در بیماران تحت درمان با STP رخ داد. این داده‌ها که حاصل از دو مطالعه کوچک هستند، نشان می‌دهند که STP از نظر کارآیی به طور قابل توجهی بهتر از دارونما است اما به خوبی تحمل نمی‌شود. مطالعات بیشتری باید انجام شوند تا اثربخشی و تحمل‌پذیری طولانی‌مدت STP در درمان بیماران مبتلا به SMEI به‌طور واضح تعیین شود.
شواهد تا 20 دسامبر 2016 به‌روز است.
داده‌های به دست آمده از دو RCT کوچک نشان می‌دهد که STP از نظر کاهش 50 درصدی یا بیشتر در فراوانی تشنج و عدم وقوع تشنج به‌طور قابل‌توجهی بهتر از دارونما است. عوارض جانبی بیشتر با STP رخ داد. مطالعات بیشتری با قدرت آزمونی کافی و پیگیری طولانی‌مدت باید انجام شوند تا اثربخشی و تحمل‌پذیری طولانی‌مدت STP در درمان بیماران مبتلا به SMEI به‌طور واضح تعیین شود.
این یک نسخه به‌روز‌شده از مرور اصلی کاکرین است که در شماره 10، سال 2015 منتشر شد.
صرع میوکلونیک شدید در نوزادان (SMEI)، که تحت عنوان سندرم دراوت (Dravet syndrome) نیز شناخته می‌شود، نوعی صرع نادر و مقاوم است، که اخیرا درمان آن با استریپنتول (stiripentol; STP) به عنوان درمان افزودنی مجاز شمرده شده است.
ارزیابی اثربخشی و تحمل‌پذیری STP و دیگر درمان‌های دارویی ضدصرع (از جمله رژیم کتوژنیک) برای بیماران مبتلا به SMEI.
برای آخرین به‌روزرسانی، ما پایگاه ثبت تخصصی گروه صرع در کاکرین (20 دسامبر 2016)، پایگاه ثبت مرکزی کارآزمایی‌های کنترل شده کاکرین (CENTRAL) از طریق پایگاه ثبت مطالعات آنلاین کاکرین (CRSO؛ 20 دسامبر 2016)؛ MEDLINE (Ovid، از 1946 تا 20 دسامبر 2016)؛ و ClinicalTrials.gov (20 دسامبر 2016) را جست‌وجو کردیم. پیش از این، پلت‌فرم بین‌المللی پایگاه ثبت کارآزمایی‌های بالینی سازمان جهانی بهداشت (WHO) ICTRP را جست‌وجو کردیم، اما در زمان این به‌روزرسانی قابل استفاده نبود. ما همچنین برای یافتن منابع بیشتر، کتابشناختی‌های مطالعات شناسایی شده را جست‌وجو کردیم. ما مجلات منتخب و مجموعه مقالات کنفرانس را به صورت دستی جست‌وجو کردیم و هیچ محدودیتی را برای زبان مطالعه اعمال نکردیم.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده (randomised controlled trials; RCTs) یا کارآزمایی‌های شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده؛ کارآزمایی‌های دو سو کور یا یک سو کور یا کورسازی نشده؛ و مطالعات گروه-موازی. تجویز حداقل یک داروی ضدصرع، به صورت جداگانه (مونوتراپی) یا ترکیبی (درمان افزودنی) در مقایسه با دارونمای (placebo) افزودنی یا بدون درمان افزودنی.
نویسندگان مرور به‌طور مستقل از هم کارآزمایی‌ها را برای ورود، با توجه به معیارهای از پیش تعریف شده، انتخاب کرده، داده‌های مربوطه را استخراج کرده و کیفیت روش‌شناسی کارآزمایی‌ها را ارزیابی کردند. ما پیامدهای زیر را ارزیابی کردیم: کاهش 50% یا بیشتر در تشنج، عدم وقوع تشنج، عوارض جانبی، نسبت موارد خروج از مطالعه و کیفیت زندگی. ما پیامدها را با استفاده از متاآنالیز منتل-هنزل (Mantel-Haenszel) برای محاسبه خطر نسبی (RRs) با 95% فاصله اطمینان (95% CI) ارزیابی کردیم.
از زمان آخرین نسخه این مرور، هیچ مطالعه جدیدی پیدا نشده است. به ویژه آنکه، ما هیچ RCTای را پیدا نکردیم که به ارزیابی داروهایی غیر از STP پرداخته باشند. این مرور شامل دو RCT است که استفاده از STP را ارزیابی می‌کنند (در کل 64 کودک). هر دو مطالعه عمدتا در معرض خطر نامشخص سوگیری (bias) قرار داشتند. نسبت بسیار بالاتری از شرکت‌کنندگان در گروه STP در مقایسه با گروه دارونما با کاهشی معادل 50% یا بیشتر در فراوانی تشنج مواجه شدند (22/33 در مقابل 2/31؛ RR: 10.40؛ 95% CI؛ 2.64 تا 40.87). نسبت بسیار بالاتری از شرکت‌کنندگان در گروه STP در مقایسه با گروه دارونما به وضعیت بدون تشنج دست یافتند (12/33 در مقابل 1/31؛ RR: 7.93؛ 95% CI؛ 1.52 تا 41.21). محققان تفاوت‌های معنی‌داری را در نسبت‌های خروج از درمان از گروه STP در مقایسه با گروه دارونما مشاهده نکردند (2/33 در مقابل 8/31؛ RR: 0.24؛ 95% CI؛ 0.06 تا 1.03). فقط یک مطالعه صراحتا بروز عوارض جانبی را گزارش کرد و متذکر شد که نسبت بالاتری از شرکت‌کنندگان در گروه STP نسبت به گروه دارونما دچار عوارض جانبی شدند (100% در مقابل 25%؛ RR: 3.73؛ 95% CI؛ 1.81 تا 7.67). ما کیفیت شواهد را طبق معیارهای GRADE در سطح پائین و متوسط ارزیابی کردیم، زیرا بیشتر اطلاعات مربوط به مطالعاتی بودند که به نظر می‌رسید در معرض خطر نامشخص سوگیری قرار داشتند.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.