سوال مطالعه مروری
ما مرور کردیم که انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، اثربخش و بی‌خطر است یا خیر.
پیشینه
تالاسمی، اختلالی است که به دلیل یک جهش در ژن‌های α- یا β-گلوبین ایجاد شده و موجب کاهش تولید هموگلوبین (پروتئینی در گلبول‌های قرمز خون که اکسیژن را حمل می‌کنند) و افزایش تخریب گلبول‌های قرمز خون می‌شود. کاهش تولید هموگلوبین و تخریب گلبول‌های قرمز خون، منجر به کم‌خونی و موربیدیتی قابل‌توجهی در افراد مبتلا می‌شود. در حالی که کم‌خونی با ترانسفیوژن‌های منظم خون به‌طور موثری قابل درمان است، ترانسفیوژن‌های مکرر منجر به تجمع آهن در بدن می‌شوند، که اگر با آهن‌زدا (iron chelation) درمان نشوند، می‌توانند منجر به بیماری چند ارگانی، به ویژه قلب و ریه، شوند. این سمّیت‌ها با گذشت زمان جمع شونده بوده و منجر به کاهش کیفیت زندگی و مرگ‌ومیر زودرس می‌شوند. به علاوه، ترانسفیوژن‌های خون، درمان قطعی نیستند. استفاده از پیوند سلول بنیادی خون‌ساز (هماتوپویتیک) شامل جایگزینی سلول‌های بنیادی خون‌ساز ناسالم با سلول‌های بنیادی خون‌ساز طبیعی، از طریق یک اهدا کننده سالم (پیوند سلول بنیادی خون‌ساز آلوژنیک) یا اصلاح سلول‌های خود فرد گیرنده به روش ژنتیکی و تزریق مجدد آنها به بدن فرد است (ژن درمانی اتولوگ). این سلول‌های بنیادی، سپس گلبول‌های قرمز خون طبیعی را حاوی مقادیر طبیعی زنجیره‌های گلوبین تولید کرده و بنابراین، کم‌خونی را بهبود می‌بخشند.
تاریخ جستوجو
شواهد تا این تاریخ به‌روز است: 07 اپریل 2021.
نتایج کلیدی
نویسندگان این مرور، نتوانستند هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را برای ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن شناسایی کنند.
ما نتوانستیم هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده و کارآزمایی شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را در مورد اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن شناسایی کنیم. فقدان شواهدی با سطح کیفیت بالا درباره اثربخشی این مداخلات، بر نیاز به انجام کارآزماییهای بالینی تصادفی‌سازی و کنترل شده، با طراحی خوب و به اندازه کافی قدرتمند، تاکید می‌کند.
تالاسمی، نوعی اختلال خونی اتوزومی مغلوب است که توسط جهش‌هایی در ژن‌های گلوبین یا مناطق تنظیم کننده آنها، ایجاد شده، و به این دلیل، نرخ سنتز یکی از زنجیره‌های گلوبین که هموگلوبین را می‌سازد، کاهش می‌یابد. در β-تالاسمی، تولید ناچیز زنجیره‌های β-گلوبین همراه با تولید بیش از حد زنجیره‌های آزاد α-گلوبین وجود دارد. زنجیره‌های آزاد α-گلوبین اضافی، در گلبول‌های قرمز خون رسوب می‌کنند، که منجر به افزایش تخریب (همولیز) آنها و خون‌سازی غیر موثر می‌شود. درمان متداول، مبتنی بر اصلاح هموگلوبین از طریق ترانسفیوژن منظم گلبول‌های قرمز خون و درمان اضافه‌بار آهن (iron overload) است که متعاقبا با درمان آهن‌زدا (iron chelation therapy) حاصل می‌شود. اگرچه، تشخیص زودهنگام و شروع چنین درمان حمایتی، کیفیت زندگی افراد مبتلا به تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن را بهبود بخشیده، پیوند سلول بنیادی خون‌ساز آلوژنیک، تنها روش با پتانسیل درمانی است که به‌طور گسترده‌ای در دسترس قرار دارد. ژن درمانی در β-تالاسمی، اخیرا مجوز مشروط بازاریابی را در اروپا دریافت کرده و ممکن است به زودی به عنوان جایگزین دیگری با پتانسیل درمانی برای افراد مبتلا به تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، به‌طور گسترده‌ای در دسترس قرار گیرد. این مطالعه، به‌روز‌رسانی از یک مرور کاکرین است که پیش از این منتشر شد.
ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز، در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن.
در پایگاه ثبت کارآزماییهای هموگلوبینوپاتی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین جستوجو کرده که دربرگیرنده منابع شناخته شده از جستوجو در بانک اطلاعاتی جامع الکترونیکی بوده و جست‌وجوهای دستی را نشریات مرتبط و کتب خلاصه مجموعه مقالات کنفرانس‌ها انجام دادیم. هم‌چنین پایگاه‌های ثبت کارآزماییهای آنلاین را جستوجو کردیم.
تاریخ آخرین جستوجو: 07 اپریل 2021.
کارآزماییهای تصادفی‌سازی و کنترل شده و کارآزماییهای شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده که به مقایسه پیوند سلول بنیادی خون‌ساز با یکدیگر یا با درمان استاندارد (ترانسفیوژن منظم و رژیم آهن‌زدایی) پرداختند.
دو نویسنده مرور به‌طور مستقل از هم، کارآزمایی‌ها را غربالگری کرده و برنامه‌ریزی کردند که داده‌ها را استخراج کرده و خطر سوگیری (bias) را با استفاده از روش‌شناسی‌های استاندارد کاکرین بررسی کنند و کیفیت را با استفاده از درجه‌بندی توصیه، ارزیابی، توسعه و ارزشیابی (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation; GRADE) بسنجند، اما هیچ کارآزمایی‌ای برای گنجاندن در مرور فعلی پیدا نشد.
پس از یک جست‌وجوی جامع در متون علمی، هیچ کارآزمایی مرتبطی بازیابی نشد.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.