Terapia génica para la hemofilia

Pregunta de la revisión

Se revisó la evidencia sobre la seguridad y la eficacia de la terapia génica para tratar a personas con hemofilia A o hemofilia B.

Antecedentes

La hemofilia es un trastorno hemorrágico causado por genes defectuosos que producen proteínas de la coagulación anormales. La terapia génica reemplaza estos genes defectuosos por genes normales. Se buscaron ensayos que usaron este enfoque de reemplazo de genes defectuosos para la síntesis normal de proteínas de la coagulación en el tratamiento de la hemofilia. Esta es una actualización de una revisión Cochrane publicada.

Fecha de la búsqueda

La evidencia está actualizada hasta: 17 de abril de 2020.

Resultados clave

No se encontraron ensayos que proporcionaran evidencia fiable sobre los riesgos o beneficios de la terapia génica para la hemofilia. Se necesitan ensayos que evalúen los riesgos, el éxito y la viabilidad a largo plazo de la terapia génica en pacientes con hemofilia.

Conclusiones de los autores: 

No se encontraron ensayos clínicos aleatorizados ni cuasialeatorizados de terapia génica para la hemofilia. Por lo tanto, no se pudo determinar la seguridad y eficacia de la terapia genética para la hemofilia. La terapia génica para la hemofilia aún se encuentra en investigación clínica, y se necesitan ensayos clínicos bien diseñados para evaluar los riesgos, el éxito y la factibilidad a largo plazo de la misma en pacientes con hemofilia.

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Antecedentes: 

La hemofilia es un trastorno genético caracterizado por hemorragias espontáneas o provocadas, a menudo incontroladas, en las articulaciones, los músculos y otros tejidos blandos. Los métodos de tratamiento actuales son costosos y dificultosos e incluyen la administración regular de factores de coagulación. La terapia génica para la hemofilia es una modalidad de tratamiento curativo que se está investigando actualmente. Esta es una actualización de una revisión Cochrane publicada.

Objetivos: 

Evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia génica para el tratamiento de los pacientes con hemofilia A o B.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Coagulopatías del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos, que se compila a partir de búsquedas en bases de datos electrónicas y manuales de revistas y libros de resúmenes de congresos. También se realizaron búsquedas en las listas de referencias de los artículos y las revisiones pertinentes.

Fecha de la última búsqueda: 17 de abril de 2020.

Criterios de selección: 

Los ensayos aptos para su inclusión eran ensayos clínicos aleatorizados o cuasialeatorizados, como los ensayos clínicos controlados que comparaban la terapia génica (con o sin tratamiento estándar) con el tratamiento estándar (reemplazo de factores) u otro tratamiento “curativo”, como el trasplante de células madre en pacientes con hemofilia A o B de todas las edades sin inhibidores de los factores VIII o IX.

Obtención y análisis de los datos: 

No se identificaron ensayos de terapia génica para la hemofilia que cumplieran los criterios de inclusión.

Resultados principales: 

No se identificaron ensayos de terapia génica para la hemofilia que cumplieran los criterios de inclusión.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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