Trasplante de células madre que forman la sangre en pacientes con talasemia ß mayor

Pregunta de la revisión

Evaluar la eficacia y la seguridad de diferentes tipos de trasplantes alogénicos de células madre en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones o variantes de talasemia ß 0/+ que requieren transfusiones crónicas de sangre.

Antecedentes

La talasemia es un trastorno de la sangre que se transmite de padres a hijos (hereditario) y en el que el cuerpo es incapaz de producir una cantidad adecuada de hemoglobina normal (la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno). El trastorno da lugar a la destrucción excesiva de los glóbulos rojos que, si no se realizan transfusiones de sangre, provoca anemia y causa una mortalidad y morbilidad significativas. La anemia se puede tratar de forma efectiva con transfusiones de sangre regulares. Sin embargo, las mismas dan lugar a la acumulación de hierro, que a menos que se trate con quelación regular del hierro, causa insuficiencia multiorgánica y muerte prematura. Aunque la talasemia ß mayor responde a este tratamiento convencional para corregir el estado de la hemoglobina, el tratamiento no proporciona una curación. El uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (encargadas de la formación de la sangre) incluye el reemplazo de las células madre hematopoyéticas defectuosas con células madre hematopoyéticas normales de un donante sano. Estas células madre luego producen glóbulos rojos normales que contienen cantidades normales de las cadenas de globina. Las células madre pueden provenir de la médula ósea o la sangre (sangre del cordón umbilical o sangre periférica) de un individuo sano.

Fecha de la búsqueda

La evidencia está actualizada hasta: 18 de agosto de 2016.

Resultados clave

Los autores de la revisión no encontraron ensayos controlados aleatorizados que evaluaran la eficacia ni la seguridad de los diferentes tipos de trasplante de células madre en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones o variantes de talasemia ß 0/+ que requieren transfusiones crónicas de sangre.

Conclusiones de los autores: 

No fue posible identificar ensayos controlados aleatorizados ni ensayos controlados cuasialeatorizados sobre la eficacia ni la seguridad de los diferentes tipos de trasplante alogénico de células madre en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones o variantes de talasemia ß 0/+ que requieren transfusiones crónicas de sangre. La falta de evidencia de alto nivel sobre la efectividad de estas intervenciones enfatiza la necesidad de ensayos clínicos controlados aleatorizados bien diseñados y con un poder estadístico adecuado.

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Antecedentes: 

La talasemia es un trastorno sanguíneo autosómico recesivo hereditario, causado por mutaciones en los genes de la globina o sus regiones reguladoras. Esto resulta en una reducción de la tasa de síntesis de una de las cadenas de globina que componen la hemoglobina. En la talasemia ß mayor, hay una subproducción de las cadenas de globina ß combinada con un exceso de las cadenas libres de globina alfa. El exceso de cadenas libres de globina alfa se precipita en los eritrocitos, lo que provoca su destrucción (hemólisis) y una eritropoyesis ineficaz. El enfoque convencional de tratamiento se basa en la corrección del estado de la hemoglobina mediante transfusiones de sangre regulares y el tratamiento de quelación del hierro para la sobrecarga de hierro. Aunque el tratamiento convencional tiene la capacidad de mejorar la calidad de vida de los pacientes con talasemia ß mayor, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas es el único procedimiento actualmente disponible que tiene la posibilidad de curar definitivamente la enfermedad. Ésta es una actualización de una revisión Cochrane publicada anteriormente.

Objetivos: 

Evaluar la eficacia y la seguridad de diferentes tipos de trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones, talasemia ß intermedia o variantes de talasemia ß 0/+ que requieren transfusiones crónicas de sangre.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Hemoglobinopatías perteneciente al Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Enfermedades Genéticas (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) que incluyen referencias identificadas mediante búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas y búsquedas manuales en revistas pertinentes y libros de resúmenes de actas de congresos.

Fecha de la búsqueda más reciente: 18 de agosto de 2016.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorizados y ensayos controlados cuasialeatorizados que compararon el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas entre sí o con tratamiento estándar (transfusión regular y régimen de quelación).

Obtención y análisis de los datos: 

Dos autores de la revisión, de forma independiente, examinaron los estudios y planificaron extraer los datos y evaluar el riesgo de sesgo mediante las metodologías estándar de Cochrane, pero no identificaron estudios para inclusión.

Resultados principales: 

Después de una búsqueda exhaustiva de la bibliografía no se obtuvieron estudios pertinentes.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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