Deferasirox para el tratamiento de la sobrecarga transfusional de hierro en pacientes con drepanocitosis

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La anemia de células falciformes es un trastorno genético. Un número cada vez mayor de pacientes presenta sobrecarga de hierro secundaria debido a las transfusiones repetidas de glóbulos rojos. Debido a que el cuerpo humano carece de una forma para eliminar activamente el exceso de hierro se necesita un tratamiento farmacológico (quelantes de hierro). Hace varios años se introdujo un nuevo quelante de hierro oral, el deferasirox. Sin embargo, no se sabe si el deferasirox ofrece ventajas en comparación con deferoxamina o deferiprona con respecto a la efectividad y la seguridad.

Se identificó un estudio aleatorio con 203 participantes que comparó deferasirox con deferoxamina. El estudio duró 12 meses. La eliminación de hierro medida según el marcador substituto de la ferritina sérica fue similar para ambos fármacos. Ambos fármacos presentaron una eficacia similar para reducir la concentración de hierro en el hígado medida con un biomagnetómetro (SQUID, del inglés dispositivo superconductor de interferencia cuántica). No se obtuvieron datos sobre resultados importantes para los pacientes como muerte o daño al órgano diana.

La seguridad de deferasirox fue aceptable; los efectos secundarios principales incluyeron aumentos de la creatina, dolor abdominal y diarrea. No se evaluaron los efectos secundarios poco frecuentes (menos del 5%) como los problemas oculares o auditivos. La satisfacción del paciente y el cumplimiento del tratamiento fueron significativamente mejores con deferasirox.

Sólo se incluyó un estudio en esta revisión. Este estudio indica que el deferasirox presenta la misma eficacia que la deferoxamina y tiene un registro de seguridad aceptable, aunque no hay datos suficientes que consideren la seguridad a largo plazo. Se deben aguardar los resultados del ensayo en curso antes de decidir si el deferasirox se podría agregar como una alternativa a la opción de primera línea de la deferoxamina. Actualmente su uso parece justificarse como tratamiento de segunda línea para los pacientes con anemia de células falciformes que no pueden tolerar o cumplir con el tratamiento con deferoxamina. Los estudios futuros deben examinar la efectividad y la seguridad a largo plazo del deferasirox así como la relación entre el costo y la efectividad; además, se deben considerar resultados importantes para los pacientes.

Conclusiones de los autores: 

El deferasirox parece ser igual de efectivo que la deferoxamina. Sin embargo, sólo se dispone de pruebas limitadas que evalúan la eficacia con respecto a resultados importantes para los pacientes. La seguridad a corto plazo del deferasirox parece ser aceptable; sin embargo, el seguimiento fue demasiado corto para excluir efectos secundarios a largo plazo, por lo que el tratamiento con deferasirox no se puede considerar completamente seguro. Los estudios futuros deben evaluar los resultados a largo plazo para la seguridad y la eficacia, y también evaluar los efectos adversos poco frecuentes.

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Antecedentes: 

La anemia de células falciformes (ACF) comprende un grupo de trastornos genéticos de la hemoglobina. Cada vez más pacientes con ACF desarrollan sobrecarga de hierro secundaria debido a transfusiones ocasionales de glóbulos rojos o a programas de transfusión a largo plazo, p.ej. para la prevención secundaria del accidente cerebrovascular. La terapia de quelación de hierro puede prevenir las complicaciones a largo plazo.

Se ha encontrado que la deferoxamina y la deferiprona son efectivas. Sin embargo, existen dudas acerca de la efectividad y la seguridad del nuevo quelante oral deferasirox.

Objetivos: 

Evaluar la efectividad y la seguridad del deferasirox oral en pacientes con ACF y sobrecarga de hierro secundaria.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos de hemoglobinopatías del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos (Cystic Fibrosis & Genetic Disorders Grou) (6 de abril de 2010).

Se buscó en MEDLINE, EMBASE, EBMR, Biosis Previews, Web of Science, Derwent Drug File, XTOXLINE y tres registros de ensayos: www.controlled-trials.com; www.clinicaltrials.gov; www.who.int./ictrp/en/. Búsquedas más recientes: 22 de junio de 2009.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorios que compararon el deferasirox con ningún tratamiento o placebo o con otro esquema de tratamiento de quelación de hierro.

Obtención y análisis de los datos: 

Dos revisores evaluaron de forma independiente la calidad de los estudios y extrajeron los datos. Se estableció contacto con los autores de los estudios para obtener información adicional.

Resultados principales: 

Se incluyó un estudio (203 pacientes) que comparó la eficacia y la seguridad del deferasirox y la deferoxamina después de 12 meses. No hubo datos disponibles sobre mortalidad ni daño al órgano diana. Al utilizar un algoritmo de dosis predeterminado la reducción de la ferritina sérica fue similar en ambos grupos, diferencia de medias (DM) 375,00 µg/l a favor de la deferoxamina; (intervalo de confianza [IC] del 95%: -106,08 a 856,08). La concentración de hierro en el hígado medida mediante el dispositivo superconductor de interferencia cuántica no mostró diferencias en el grupo general de pacientes ajustados por categoría de transfusión, DM -0,20 mg Fe/g peso seco (IC del 95%: -3,15 a 2,75).

Se observaron aumentos estables leves más frecuentes de la creatina en los pacientes tratados con deferasirox, cociente de riesgos 1,64 (IC del 95%: 0,98 a 2,74). En los pacientes tratados con deferasirox se observó con una frecuencia significativamente mayor la ocurrencia de dolor abdominal y diarrea. No se informaron eventos adversos poco frecuentes (menos del 5% de aumento); no fue posible medir los eventos adversos a largo plazo en el estudio incluido (seguimiento de 52 semanas). La satisfacción del paciente con el tratamiento y la comodidad con el mismo fueron significativamente mejores con deferasirox.

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