研究問題

我們回顧了不同類型的幹細胞移植對於輸血依賴性β型地中海貧血患者的安全性與療效。

研究背景

地中海貧血是一種因 α- 或 β- 珠蛋白基因突變而引起的疾病，其導致血紅素（紅血球中攜帶氧氣的蛋白質）生成減少，以及紅血球破壞增加。血紅素生成減少及紅血球破壞會導致貧血，並對受影響的個體產生顯著的疾病負擔。雖然貧血可以透過定期輸血得到有效治療，但反覆輸血會導致體內鐵質積累。若不進行鐵質螯合治療，這些過多的鐵質可能會引發多重器官疾病，特別是心臟和肺部。這些毒性會隨著時間逐漸累積，導致生活品質下降與過早死亡。除此之外，輸血并不能根治此疾病。造血幹細胞移植的治療方法，是以正常的造血幹細胞取代異常的造血幹細胞。這些正常細胞可以來自健康的捐贈者（異體造血幹細胞移植），或是經過基因修復後的患者自體細胞，再重新注入體內（自體基因治療）。這些幹細胞隨後會產生含有正常珠蛋白鏈的紅血球，進而改善貧血狀況。

文獻檢索日期

本篇研究證據檢索截止至：2021 年 4 月 7 日。

主要结果

綜述作者未發現任何隨機對照試驗，評估不同類型造血幹細胞對於輸血依賴性β型地中海貧血患者的療效和安全性。