文獻回顧問題

我們回顧了有關不同藥物治療囊腫性纖維化有關的糖尿病 (cystic fibrosis-related diabetes, CFRD)。

背景

囊腫性纖維化 (Cystic fibrosis,CF) 是一種常見的限制生命的基因性遺傳疾病，主要引起肺臟及胰臟的損害。胰臟可產生胰島素，其為人體需要的一種激素，可將糖帶入細胞，以便將其轉化為能量。在高達90%的CF患者中，胰臟和消化酶的問題意味著營養物質無法被適當吸收。患有CF的人需要高熱量和高蛋白質的飲食，以提供足夠的能量來維持肌肉質量，以支持他們的呼吸並彌補疾病致死的肺部帶來的呼吸困難對於CF患者的人來說，醣類能夠有效地轉化為能量是極其重要的。對於CFRD患者而言，這尤其具有挑戰性，因為胰臟受損會影響胰島素的產生和釋放。CF中出現的炎症會導致胰島素阻抗，從而減少胰島素的產生並降低其作用。CF患者的預期壽命增加意味著有半數的CF患者可能會發展成CFRD。

我們想評估CFRD的不同治療方法，以限制任何可能造成健康受損的情形。其中包括人工胰島素來源 (例如：長效胰島素 glargine 或短效魚精蛋白胰島素 protamine)，刺激胰島素釋放的天然激素之控制，以及增強自身胰島素釋放或影響胰島素阻抗的藥物。

文獻搜尋日期

文獻回顧之證據更新至：2020年9月10日。

研究特徵

我們納入了4項試驗 (145名成人)。2項試驗將胰島素治療組與2個月不進行任何治療 (7名受試者) 組或安慰劑 (無活性之藥物) 組進行了為期一年 (61名受試者) 比較。與為期2年的第3項試驗 (67名成人受試者) 也將胰島素 (通過注射器給予) 與repaglinide 降血糖藥進行了比較。第四項試驗 (20名參與者) 則在12週的時間內比較了長效胰島素 glargine 與短期中性魚精蛋白胰島素 Hagedorn。

主要研究結果

我們發現之研究結果包括主要指標：血糖水平、肺功能與營養狀況，以及次要指標：肺部惡化 (疾病發作)、併發症與生活品質。我們僅能分析有限的結果，而且並未找到證據指出哪種治療方案是最好。我們的分析未顯示胰島素或 repaglinide 降血糖藥在與安慰劑或在任意時間不進行任何治療相比之下，能對於任一個治療指標提供明顯的差異。同樣地，我們的大多數結果並無顯示胰島素或 repaglinide 降血糖藥是否更好，但是有證據顯示，在12個月時其肺功能、營養狀況或血糖水平並沒有差異。同樣地，證據強度不足以證明我們的任何一項結果指標中，長效胰島素 glargine 與中性魚精蛋白胰島素 Hagedorn之間是否存在差異。試驗過程並無發現有死亡病例。

考量到CF患者已經承受的治療負擔，錠劑可能是注射胰島素的替代方法。仍然需要對更多人進行長期試驗，以了解如何控制 CFRD 影響肺功能。比較胰島素和錠劑時，研究者也應該評估有多少人遵守其治療計劃。研究應該關注於單獨使用藥物或與胰島素一起使用以增強胰島素作用，尤其是那些具有額外抗發炎潛力的藥物。

證據品質

我們對證據的品質有些擔憂；主要是因為臨床醫生可能事先知道下一個人將要進入哪個治療組 (例如：可以將更健康的參與者放入一個組中以顯示該治療的更好結果)，這可能會產生偏差，又或者參與的人會知道哪個人會他們所在的治療組別而產生偏差 (例如通過注射器注射胰島素或 repaglinide 錠劑)。也有可能因為選擇性地報告數據產生偏差。我們擔心由於參與者人數少與事件發生率低而導致分析結果不夠精確。最後，由於胰島素與repaglinide使用量無法比較，結果可能會存在偏差。