系统综述问题
对于接受强化化疗或干细胞移植治疗血液或骨髓癌症的患者，预防出血的最佳方法是什么？我们应该使用血小板输注（目前的标准治疗方法），还是使用其他药物替代（或同时使用标准方法与替代方法）血小板输注。
研究背景
大约八分之一的癌症起源于血液、骨髓或淋巴结。这些癌症分为许多不同的类型，治疗方法也不同。例如急性髓系白血病和淋巴瘤。其中一些癌症可以通过大型（强化）化疗或干细胞移植治愈。这些治疗方法可以消灭癌细胞，但也会损伤正常的造血细胞。其后果之一就是血液中的血小板数量减少。血小板对于血液正常凝结至关重要。因此，接受这些治疗的患者在血小板数量增加之前很容易出血。
通常会进行血小板输注（取自献血者）来尝试防止血癌患者出血。我们不知道这些输注的血小板的效果如何。我们知道输注血小板存在风险，例如感染的传播。在这种情况下，可能有更好的方法来预防出血。在本综述中，我们研究了是否可以使用其他药物来代替（或同时）输注血小板来预防出血。我们还评估了出现严重副作用的风险，如形成异常血凝块（血栓栓塞事件）。潜在的药物包括人工血小板、去血小板血浆、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因VII、去氨加压素和血小板生成素类似物。术语和治疗方法在本综述“已发表注释”部分的术语表中进行了描述）。
研究特征
证据检索截至2016年5月。我们确定了16项临床试验：10项已完成的试验和6项正在进行的试验。我们在本综述中纳入了10项已完成的试验。6项试验纳入接受强化化疗的急性髓细胞白血病成年患者，两项试验纳入接受强化化疗的淋巴瘤成年患者，两项试验纳入接受异基因干细胞移植的成年患者。受试者的年龄范围在16岁至81岁之间。男性和女性的比例相当。所有试验均在高收入国家进行。该制剂的制造商资助了8项正在进行研究的试验，两项试验未报告其资金来源。我们确定了9项评估血小板生成素类似物的试验（536名受试者）和一项评估去血小板血浆的试验（18名受试者）。这些试验是在1974年至2015年间进行的。没有试验评估人造血小板、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因子VII或去氨加压素。
主要研究结果
对于接受血小板生成素类似物治疗的成年人，我们非常不确定受试者数量在以下方面是否存在差异：任何出血、危及生命的出血风险、血小板输注次数、总体死亡风险或血栓栓塞事件，因为证据质量极低。我们没有发现任何针对血小板生成素类似物的试验着眼于：出血的天数、从试验开始到第一次出血的时间或生活质量。
对于接受去血小板血浆治疗的成年患者，我们非常不确定出现出血或危及生命的出血风险的受试者数量是否存在差异。我们没有发现研究以下方面的试验：发生出血的天数、从试验开始到第一次出血发生的时间、血小板输注次数、总体死亡风险、血栓栓塞事件或生活质量。
证据质量
证据质量极低，因此难以就血小板生成素类似物或去血小板血浆的有效性和安全性得出结论或提出建议。没有试验评估人造血小板、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因子VII或去氨加压素。
阅读完整摘要
在现代临床实践中，血小板输注用于预防和治疗血小板减少症患者的出血。尽管自20世纪70年代中期以来，血小板输注治疗取得了相当大的进展，但一些领域，特别是关于预防性血小板输注用于预防血小板减少性出血，争论持续引发。
研究目的
确定对于接受强化化疗或干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，作为血小板输注的替代品或辅助剂的药物是否能够安全有效地预防出血。
检索策略
我们检索了11个书目数据库和4个正在进行的试验数据库，纳入Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）（2016年，第4期）、MEDLINE（OvidSP，1946年至2016年5月19日）、Embase（OvidSP，1974年至2016年5月19日）、PubMed（仅限电子文献：2016年5月19日检索）、美国临床试验注册平台（Clinicaltrials.gov）、世界卫生组织（World Health Organization, WHO）ICTRP和ISRCTN注册库（2016年5月19日检索）。
纳入排除标准
我们纳入了接受强化化疗或干细胞移植的血液恶性肿瘤患者的随机对照试验，这些患者被分配到血小板输注的替代方案（人造血小板替代品、去血小板血浆、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因子VII、去氨加压素（desmopressin, DDAVP）或血小板生成素（thrombopoietin, TPO）模拟物）或比较物（安慰剂、标准治疗或血小板输注）。我们排除了抗纤溶药物的研究，因为它们是另一综述的重点。
资料收集与分析
两位综述作者筛选了所有已通过综述检索策略确认的电子引文和论文摘要。两名综述作者独立评估纳入研究的偏倚风险并提取资料。
主要结果
我们确定了16项符合标准的试验。4项试验正在进行，两项试验已经完成但结果尚未发表（试验完成日期：2012年4月至2017年2月）。因此，该综述纳入了8篇参考文献中的10项试验，共有554名受试者。6项试验（336名受试者）仅纳入接受强化化疗的急性髓细胞白血病患者，两项试验（38名受试者）纳入接受强化化疗的淋巴瘤患者，两项试验（180名受试者）报告了接受异基因干细胞移植的受试者。在试验中，男性和女性的比例相当。试验受试者的年龄范围从16岁到81岁不等。所有试验均在高收入国家进行。该制剂的制造商赞助了8项正在进行研究的试验，两项试验未报告其资金来源。
没有试验评估人造血小板替代品、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因子VII或去氨加压素。
9项试验比较了TPO类似物与安慰剂或标准治疗；其中7项试验使用聚乙二醇化重组人体巨核细胞生长和分化因子（pegylated recombinant human megakaryocyte growth and differentiation factor, PEG-rHuMGDF），两项使用重组人造血小板生成素（recombinant human thrombopoietin, rhTPO）。
一项试验比较了去血小板血浆与血小板输注。
我们认为纳入本综述的所有试验均存在高偏倚风险，由于数据报告方式存在问题，7项试验无法进行meta分析。
我们非常不确定TPO类似物是否能减少发生出血事件的受试者人数（比值比（odds ratio, OR）0.40，95%置信区间（confidence interval, CI）[0.10, 1.62]，一项试验，120名受试者， 极低质量证据 ） 。 我们非常不确定TPO类似物是否能降低30天后发生危及生命的出血风险（OR=1.46，95% CI [0.06, 33.14]，3项试验，209名受试者， 极低质量证据 ）；或90天后发生危及生命的出血风险（OR=1.00，95% CI [0.06, 16.37]，一项试验，120名受试者， 极低质量证据 ） 。 我们非常不确定TPO类似物是否会减少30天后的血小板输注需求（OR=-3.00单位，95% CI [-5.39, -0.61]，一项试验，120名受试者， 极低质量证据 ）。30天后，两组均未出现死亡情况（一项试验，120名受试者， 极低质量证据 ） . 我们非常不确定TPO类似物是否会减少90天后的血小板输注需求（OR=1.00, 95% CI [0.24, 4.20]，一项试验，120名受试者， 极低质量证据 ）。在30天内，接受TPO类似物或对照组治疗的受试者未发生血栓栓塞事件（两项试验，209名受试者， 极低质量证据 ）。我们没有发现关注以下方面的试验：出血的天数、从随机化到第一次出血的时间或生活质量。
一项有18名受试者的试验比较了去血小板血浆输注与血小板输注。我们非常不确定去血小板血浆是否会减少任何出血事件的受试者人数（OR=16.00, 95% CI [1.32, 194.62]，一项试验，18名受试者， 极低质量证据 ）。我们非常不确定去血小板血浆是否会减少出现出血严重或危及生命的受试者人数（OR=4.00, 95% CI [0.56, 28.40]，一项试验，18名受试者， 极低质量证据 ）.我们没有发现试验研究以下方面：出血天数、从随机化到第一次出血的时间、血小板输注次数、全因死亡率、血栓栓塞事件或生活质量。
作者结论
没有足够的证据来确定去血小板血浆或TPO类似物是否能减少接受强化化疗或干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者的出血。需要至少纳入708名受试者的试验，才能检测出有临床意义出血的受试者比例从12 / 100下降至6 / 100（把握度80%，显著性5%）。6项正在进行的试验将提供有关TPO类似物对比（424名受试者）的更多信息，但这仍然不足以证明这种程度的出血减少。已纳入或正在进行的试验均未纳入儿童。目前尚未完成或正在进行的试验评估人造血小板替代品、纤维蛋白原浓缩物、重组活化因子VII或去氨加压素对接受强化化疗或干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者的作用。
译者：李章华（北京中医药大学人文学院2020级英语中医药国际传播方向），审校：尹珩（北京中医药大学20级英语（医学）），2024年6月20日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com
