药物与手术治疗眼部肌无力

眼肌部肌无力是重症肌无力的一种形式,因此眼部肌肉的衰弱会造成复视或眼睑下垂。眼部肌无力患者约占重症肌无力患者的50%。重症肌无力是一种自身免疫性疾病,自身的抗体阻断了神经冲动向肌肉的传递,这会引起波动性的虚弱感和肌肉的易疲。约有一半的眼部肌无力患者会继续发展为全身性肌无力并造成其他肌肉无力。大多数患者在眼部症状出现的头两年内会发展为全身性肌无力。

治疗眼部肌无力的目的是使患者恢复到视力清晰的状态,并防止其恶化或限制全身性肌无力的严重度。对眼部肌无力的治疗方法包括抑制免疫系统的药物(如皮质类固醇和硫唑嘌呤),胸腺切除术(手术切除胸腺),以及乙酰胆碱酯酶抑制剂(增加乙酰胆碱以弥补乙酰胆碱受体的缺乏)。

在2006年本综述的原始版本中,发现了2项与眼部肌无力治疗相关的随机对照试验(randomised controlled trials, RCTs),在本次或之前的更新中没有发现新的试验。1项试验纳入了43名眼部肌无力受试者,使用促皮质素(一种皮质激素)或安慰剂治疗。另一项研究仅包括三名患有眼部肌无力的受试者及7名患有全身性肌无力的受试者,他们接受了鼻内新斯的明(一种乙酰胆碱酯酶抑制剂)或安慰剂的治疗。在防止发展为全身性肌无力或改善眼部症状方面的效果方面,这2项试验均无法对这些治疗方法得出确切的结论。一些质量相当好的非随机研究支持使用皮质类固醇和硫唑嘌呤,但这些药物和其他药物需要在设计良好的RCT中进行测试。

作者结论: 

现有的随机对照文献无法对眼部肌无力任何形式的治疗效果作出任何有意义的结论。一些质量相当好的观察性研究的资料表明,皮质类固醇和硫唑嘌呤可能有利于减少进展为全身性肌无力的风险。

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研究背景: 

约50%的重症肌无力患者仅表现出眼部症状,所以称为眼部肌无力。其中50%至60%的人发展为全身性疾病,大多数在两年内发病。这种情况的处理存在争议。本综述是对2006年首次发表、并于2008年和2010年更新综述的再次更新。

研究目的: 

综述旨在评价眼部肌无力的治疗效果并回答三个具体问题。是否有影响从眼部到全身肌无力疾病进程的治疗方法?有什么样的治疗方法可以改善复视或上睑下垂的症状?以及与所用治疗方法相关的不良反应的频率是多少?

检索策略: 

在本次更新的综述中,我们检索了Cochrane神经肌肉疾病组专业注册库(Cochrane Neuromuscular Disease Group Specialized Register,2012年8月3日)、CENTRAL(Cochrane Neuromuscular Disease Group Specialized Register, 2012年第7期)、MEDLINE(1996年1月至2012年7月)以及EMBASE(1974年1月至2012年7月)的随机对照试验(randomized controlled trials, RCTs)以及病例对照和队列研究。两位作者阅读了所有文章的标题和摘要,并对可能相关文章的全文进行了评价。我们浏览了综述中纳入的所有手稿的参考文献,以确定更多的相关文章,并联系了该领域的专家,以确定更多已发表和未发表的资料。必要时,我们联系了作者以获取更多信息。

纳入排除标准: 

纳入需要满足三个标准:(a)随机(或半随机)对照研究设计;(b)积极治疗与安慰剂、无治疗或其他一些治疗比较;(c)对美国重症肌无力基金会定义的眼部肌无力(1级)患者单独报告结果。

资料收集与分析: 

我们就进展为全身性肌无力的风险、眼部症状的改善、治疗相关副作用频率等,收集了资料。

主要结果: 

原始系统综述中,我们确定了2项与眼部肌无力治疗有关的RCT,其中只有1项报告了本综述中使用的预先指定的结局指标。本研究仅纳入3名受试者,且方法学质量有限。在为本次或之前更新所进行的检索中,没有新的RCT。由于缺乏RCT资料,我们对现有的观察性资料进行了评价。

翻译笔记: 

译者:马亚茹(北京中医药大学人文学院翻译硕士)2022年10月4日,审校:王雪峰(北京中医药大学人文学院2019级英语中医药国际传播方向),2023年12月26日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com

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