Soalan ulasan

Kami mengulas bukti mengenai kesan dan keselamatan terapi penggantian enzim dengan idursulfase berbanding dengan intervensi lain, plasebo ('rawatan dummy') atau tidak ada intervensi, untuk merawat orang dengan mucopolysaccharidosis jenis II. Ini adalah kemaskini versi ulasan yang diterbitkan sebelumnya.

Latar belakang

Sindrom Hunter atau mucopolysaccharidosis II adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang berlaku apabila enzim yang diperlukan oleh badan hilang atau tidak berfungsi. Badan tidak mempunyai bekalan enzim ini yang mencukupi untuk memecah molekul kompleks tertentu, jadi molekul ini terbentuk dalam jumlah yang berbahaya dalam sel dan tisu tertentu. Penumpukan yang berlaku dalam sindrom Hunter akhirnya menyebabkan kerosakan kekal dan progresif yang mempengaruhi penampilan, perkembangan mental, fungsi organ dan kemampuan fizikal. Sindrom Hunter muncul pada kanak-kanak semuda usia dua tahun dan hampir selalu berlaku pada lelaki. Pada masa lalu, rawatan sindrom Hunter terhad kepada melegakan gejala dan komplikasi. Terapi penggantian enzim dengan idursulfase bertujuan untuk menggantikan iduronate-2-sulfatase, enzim yang kekurangan atau tidak ada pada orang dengan sindrom Hunter. Namun, memandangkan harganya yang tinggi, adalah mustahak untuk menilai seberapa berkesan dan selamat rawatan ini.

Tarikh carian

Bukti adalah terkini sehingga: 23 November 2015.

Ciri-ciri kajian

Ulasan ini merangkumi satu kajian dengan 96 lelaki dengan sindrom Hunter berusia antara 4.9 hingga 30.9 tahun. Kajian membandingkan idursulfase 0,5 mg / kg yang diberikan sama ada secara mingguan atau minggu lain, atau suntikan plasebo mingguan (bahan yang tidak mengandungi ubat) dan orang dipilih untuk satu rawatan atau yang lain secara rawak. Kajian berlangsung selama 53 minggu.

Keputusan utama

Bukti terkini terhad kerana hanya terdapat satu kajian klinikal secara rawak yang terdapat dalam sastera perubatan. Berbanding dengan plasebo, terapi penggantian enzim dengan idursulfase pada orang dengan sindrom Hunter, menyebabkan peningkatan kemampuan individu untuk berjalan dan pengurangan dalam perembesan mucopolysaccharides yang tidak normal dalam air kencing. Sehingga kini tidak ada bukti yang tersedia dalam literatur yang menunjukkan bahawa rawatan dapat mengurangkan komplikasi penyakit yang berkaitan dengan kualiti hidup dan kematian.

Kualiti bukti

Secara keseluruhan, kajian ini dianggap berkualiti baik’