Hydroxyurea (juga dikenali sebagai hydroxycarbamide) untuk orang dengan penyakit sel sabit

Soalan ulasan

Apakah kesan hydroxyurea terhadap hasil klinikal (perubahan dalam krisis sakit, penyakit yang mengancam nyawa, survival, tahap hemoglobin, kualiti hidup dan kesan sampingan) dalam kalangan orang dengan sebarang genotip penyakit sel sabit (SCD)?

Latar belakang

SCD adalah gangguan genetik warisan yang menimbulkan masalah dengan hemoglobin (bahan dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh badan). Penyakit ini boleh diwarisi dengan pelbagai cara; orang boleh mewarisi dua gen sabit (genotip HbSS) atau mereka boleh mewarisi gen sabit dari seorang ibu bapa dan gen hemoglobin yang berbeza (seperti hemoglobin C (genotip HbSC) atau gen talasemia beta (HbSβ + atau genotip HbSβºthal)) dari seorang lagi ibu bapa.

Dalam kalangan orang dengan SCD, hemoglobin sabit yang abnormal membentuk polimer panjang (rantai) di dalam sel darah merah apabila tiada oksigen. Ini merosakkan sel darah merah dan menjadikannya lebih melekit, menyebabkan penyumbatan dan pengurangan aliran darah, menyebabkan sakit dan kerosakan organ. Hemoglobin janin menghentikan polimer-polimer ini terbentuk dalam hemoglobin sabit dalam sel darah merah. Ubat hydroxyurea diguna untuk meningkatkan hemoglobin janin dan mengurangkan kesan penyakit ini. Ini adalah kemaskini Ulasan Cochrane terbitan terdahulu.

Tarikh carian

Bukti adalah terkini sehingga 16 Januari 2017.

Ciri-ciri kajian

Kami menyertakan lapan kajian (899 dewasa dan kanak-kanak dengan SCD (genotip HbSS, HbSC atau HbSβºthal)). Kajian-kajian tersebut berlangsung dari enam hingga 30 bulan.

Keputusan utama dan kualiti bukti

Di dalam empat kajian, 577 orang dewasa dan kanak-kanak dengan SCD dipilih secara rawak untuk menerima hydroxyurea atau plasebo. Di dalam dua kajian, 254 kanak-kanak dengan SCD, yang juga berisiko tinggi mengalami strok pertama atau kedua, dipilih secara rawak untuk menerima hydroxyurea dan phlebotomi (pengumpulan darah) atau transfusi darah dan kelasi (pemberian agen untuk membuang zat besi berlabihan dari badan). Keenam-enam kajian ini hanya merekrut orang dengan genotip HbSS atau HbSβºthal oleh itu keputusannya tidak sesuai untuk orang dengan genotip HbSC.

Terdapat bukti berkualiti sederhana dari keenam-enam kajian ini bahawa mereka yang menerima hydroxyurea mengalami penurunan ketara dalam kekerapan krisis sakit, peningkatan hemoglobin janin dan penurunan bilangan neutrofil (sel darah putih) berbanding rawatan pembanding. Tiada perbezaan antara orang yang menerima hydroxyurea atau rawatan lain dari segi kualiti hidup, kematian semasa kajian dan kesan sampingan (termasuk kesan sampingan yang serius dan mengancam nyawa); walau bagaimanapun, terdapat kurang maklumat tentang hasil-hasil ini dalam kajian-kajian, oleh itu kualiti bukti ini rendah.

Dua kajian lanjutan disertakan dalam ulasan ini. Dalam satu kajian, 22 kanak-kanak dengan SCD, yang juga berisiko tinggi untuk strok, dipilih secara rawak untuk menerima hydroxyurea atau tanpa rawatan (hanya pemerhatian) dan dalam satu kajian, 44 dewasa dan kanak-kanak dipilih secara rawak untuk menerima rawatan dengan atau tanpa tambahan hydroxyurea. Kedua-dua kajian menunjukkan peningkatan hemoglobin janin dalam kalangan orang yang menerima hydroxyurea berbanding rawatan pembanding dan tiada kematian semasa kajian. Tiada perbezaan antara orang yang menerima hydroxyurea atau rawatan lain dari segi krisis sakit dan kesan sampingan (termasuk kesan sampingan serius atau mengancam nyawa) dan kajian-kajian tersebut tidak mengukur kualiti hidup. Kualiti bukti dari kajian-kajian ini sangat rendah, memandangkan kajiannya sangat kecil dan hanya merekrut sekitar 20% dari jumlah sebenar dan hasilnya tidak sesuai untuk semua orang dengan SCD (genotip berlainan).

Kesimpulan

Bukti menunjukkan hydroxyurea cenderung berkesan dalam jangka pendek untuk mengurangkan kekerapan episod sakit dan meningkatkan tahap hemoglobin janin dalam darah dalam kalangan orang dengan SCD. Hydroxyurea juga cenderung berkesan untuk mencegah strok pertama bagi mereka yang berisiko tinggi mengalami strok dan tidak dikaitkan dengan peningkatan sebarang kesan sampingan (termasuk kesan sampingan serius dan mengancam nyawa).

Pada masa ini tidak banyak bukti tentang sama ada hydroxyurea bermanfaat dalam jangka masa panjang, apakah dos terbaik yang harus diambil, atau sama ada rawatan menyebabkan kesan sampingan jangka panjang atau serius. Lebih banyak kajian diperlukan untuk menjawab soalan-soalan ini.

Nota terjemahan: 

Diterjemahkan oleh Wong Chun Hoong (International Medical University). Disunting oleh Noorliza Mastura Ismail (Kolej Universiti Manipal Malaysia). Untuk sebarang pertanyaan berkaitan terjemahan ini sila hubungi cochrane@rcsiucd.edu.my.

Tools
Information
Share/Save