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겸상 적혈구 질환 아동을위한 조혈 줄기 세포 이식

연구 질문

겸상 적혈구 질환자에 대한 조혈 모세포 이식의 치료율과 위험성에 대한 증거를 검토했다.

배경

겸상 적혈구 질환은 주로 혈류에 변형 된 겸상 적혈구의 존재를 특징으로하는 유전 질환이다. 이 세포들은 조직에서 혈액과 산소를 빼앗아주기적이고 반복적 인 통증을 유발한다. 합병증에는 급성 흉부 증후군과 뇌졸중이 포함된다. 겸상 적혈구 질환은 예방 항체 사용 및 주기적 수혈과 같은 예방 및 지원 조치에 반응하지만 치료법을 제공하지는 않는다. 조혈 (혈액 형성) 줄기 세포 이식의 사용에는 변형 된 적혈구와 줄기 세포를 건강한 기증자의 줄기 세포로 대체하여 정상적인 적혈구를 생성하는 것이 포함된다. 이 줄기 세포는 건강한 사람의 골수 또는 혈액 (제대혈 또는 말초 혈)에서 추출 할 수 있다. 이것은 이전에 발표된 문헌고찰의 갱신이다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2019 년 12 월 9 일.

연구 특성

리뷰에 포함 된 시험이 없다. 앞으로 포함될 자격이있을 수있는 진행중인 시험이 하나 있다.

주요 결과

현재 이점과 위험을 평가하는 무작위 대조 시험은 없다. 줄기 세포의 가장 적절한 공급원; 또는 겸상 적혈구 질환 환자의 시술에 가장 적합한 참가자 (중증 합병증을 경험 한 사람 또는 경험하지 않은 사람).

배경

낫 적혈구 병은 낫 적혈구 병으로 인한 적혈구의 결함과 관련된 유전 질환이다. 주요 치료 개입에는 예방 및 지원 조치가 포함된다. 조혈 줄기 세포 이식은 장애를 교정하기 위해 결함이있는 세포와 그 전구 세포 (조혈 (즉, 혈액 형성) 줄기 세포)를 교체하는 것을 목표로 수행된다. 이것은 이전에 발표된 문헌고찰의 갱신이다.

목적

줄기 세포 이식이 생존을 개선하고 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증을 예방할 수 있는지 여부를 결정한다. 겸상 적혈구 질환이있는 사람들의 잠재적 인 장기적 이득에 대한 줄기 세포 이식의 위험을 조사한다.

검색 전략

Cochrane Cystic Fibrosis 및 Genetic Disorders Group Group의 Haemoglobinopathies Trials Register를 검색하여 Cochrane Central Register of Controlled Trials (CENTRAL)의 전자 검색 (Cochrane Library의 새 호마다 업데이트 됨)과 MEDLINE의 분기 별 검색을 수행했다. 또한 2020 년 4 월까지 진행중인 시험에 대한 시험 레지스트리를 검색했다.

그룹의 혈색소 병증 시험 등록에 대한 최근 검색 날짜 : 2019 년 12 월 9 일.

선정 기준

낫 환자를 대상으로 줄기 세포 이식 방법을 서로 또는 예방 적 또는지지 적 개입 (예 : 주기적 수혈, 수산화 요소 사용, 항생제, 진통제, 산소 보충)과 비교 한 무작위 대조 및 준 무작위 시험 겸상 적혈구 질환의 유형, 성별 및 환경에 관계없이 세포 질환.

자료 수집 및 분석

검토에 포함 할 수있는 시험은 없다.

주요 결과

우리는 검색을 통해 잠재적으로 적격 한 12 개의 시험을 식별했습니다. 우리는 이들 중 11 개를 제외했으며 나머지 시험은 향후 검토 버전에 포함될 수있는 진행중인 시험이다.

연구진 결론

조혈 모세포 이식의 사용에 대한보고는 생존을 개선하고 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증을 예방하는 데 현재 관찰 및 기타 덜 강력한 연구로 제한된다. 우리는 조혈 줄기 세포 이식의 이점 또는 위험을 평가하는 적격 한 무작위 대조 시험을 찾지 못했다. 그러나 조혈 모세포 이식과 표준 치료를 비교하는 준 무작위 시험이 진행 중이므로,이 체계적인 검토는 낫 상태와 중증도를 비교하여 조혈 줄기 세포 이식의 이점과 가능한 위험을 평가하는 다기관 무작위 대조 시험의 필요성을 확인한다. 겸상 적혈구 질환 환자의 질병.

역주

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

Citation
Oringanje C, Nemecek E, Oniyangi O. Hematopoietic stem cell transplantation for people with sickle cell disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2020, Issue 7. Art. No.: CD007001. DOI: 10.1002/14651858.CD007001.pub5.