L-아세틸카르니틴이 취약 X 증후군에 효과적인 치료법인가?

검토 질문 취약 X 증후군이 취약한 사람들의 위약에 비해 L-아세틸카르니틴(LAC)의 효능과 안전성을 알고 싶었다.

배경 취약 X 증후군을 가진 사람들은 매우 약한 것에서부터 심각한 것까지 다양한 지적 장애를 가지고 있다. 증상은 언어와 언어의 지연을 포함할 수 있으며, 어떤 경우에는 영향을 받은 사람들이 주의력 결핍 과잉행동 장애나 자폐 스펙트럼 장애와 관련된 행동상의 문제를 나타낼 수 있다.

연구 특성 2015년 5월까지 발행된 모든 무작위 시험에 대해 문헌을 검색해 본 결과 검토에 포함할 실험은 두 가지뿐이었다. 이번 임상시험에서는 최대 1년간 치료를 받은 남자아이 83명(6~13세)을 모집했다.

주요 결과 LAC와 플라시보 치료 사이의 언어 및 비언어적 지적 기능에서 중요한 차이점에 대한 명확한 근거를 찾을 수 없었다.

과민반응행위와 관련해 교사들의 평가는 LAC와 위약간의 치료방법에 대한 명확한 근거를 발견하지 못했다. 부모들의 평가는 LAC를 선호하는 치료법들 사이에 약간의 차이를 보였지만 임상적으로 관련이 있다고 간주될 만큼 큰 변화는 없었다.

단지 한 연구만이 사회적 기술을 평가했고, 사회화 영역이 LAC를 선호했음에도 불구하고 적응적 행동에서 LAC와 위약 사이의 차이점에 대한 명확한 근거는 보고하지 않았다.

부작용은 보고되지 않았으며, 간병인 부담의 2차 결과에 대한 연구도 보고되지 않았다.

근거의 질 이용할 수 있는 근거는 질이 낮다. 이러한 연구의 비뚤림 위험은 참여자를 LAC 또는 위약에 임의로 지정하고, 치료 할당을 은폐하며, 치료 결과에 대한 맹목적인 평가자에게 사용되는 절차와 관련하여 명확하지 않다.

연구에 대한 자금 지원 적어도 하나의 연구 중 하나는 그 결과에 상업적 관심을 가진 한 제약회사로부터 자금을 지원받았다. 그 연구들 중 하나는 자선단체에 의해 자금도 지원받았다.

연구진 결론: 

두 번의 작은 실험에서 얻은 저품질 근거는 위약과 비교할 때 LAC가 FXS를 가진 어린이들의 지적 기능이나 과민반응 행동을 개선하지 못할 수 있다는 것을 보여주었다.

전체 초록 읽기
배경: 

취약 X 증후군을 가진 사람들은 매우 약한 것에서부터 심각한 것까지 다양한 지적 기능 장애를 가지고 있다. 증상에는 공격성 또는 자기 위해성 행동, 감정적 노동성, 불안 관련 문제(예: 강박성-강박성 증상 및 끈기 있는 행동)와 같은 언어 지연 및 행동 어려움이 포함될 수 있다. 어떤 경우에, 영향을 받은 사람들은 주의력 결핍 과잉행동 장애나 자폐 스펙트럼 장애에 대한 추가 진단을 받을 수 있다.

목적: 

FXS를 가진 사람들의 심리적, 지적, 사회적 성과를 향상시키는데 있어 L-acetylcarnitine의 효능과 안전성을 검토한다.

검색 전략: 

2015년 5월에 Cochrane Central Lister of Controlled Trials (중앙), MEDLINE, Embase, PycINfo, Web of Science, 그리고 다른 두 개의 데이터베이스를 검색했다. 또한 3개의 시험 기록부, 4개의 논문 데이터베이스, 그리고 관련 연구와 문헌고찰의 참조 리스트를 검색했다.

선정 기준: 

위약과 비교하여 FFS로 진단된 모든 연령의 사람에서 L-아세틸카르니틴의 효능을 임의의 용량에서 평가한 무작위 대조 시험(RCTs).

자료 수집 및 분석: 

각 시험에서, 두 검토 저자는 다음과 같은 아동에 대한 데이터를 독립적으로 추출하여 비교했다; 무작위화 시퀀스 생성, 할당 은폐, 맹검 (참가자, 직원 및 결과 평가자의 시각화), 불완전한 결과 데이터, 선택적 보고 및 기타 잠재적 비뚤림 원인.

주요 결과: 

FXS를 가진 아이들에게서 구강 L-아세틸카르니틴(LAC)을 구강 위약과 비교한 RCT 두 개만 발견했다. 이 연구에는 총 83명의 참가자가 참여했으며, 이들은 모두 남성으로 1년간 치료를 받았다. 치료 시작 시 참가자의 연령은 평균 연령 9세로 6세에서 13세까지 다양했다. 두 연구 모두 무작위화, 할당 은폐 절차 또는 결과 평가의 맹목화에 대한 정보를 제공하지 않았으며, 설명을 위해 이메일을 보낸 저자들로부터 아무런 응답도 받지 못했다. 따라서 연구가 이러한 영역에 대한 비뚤림의 위험에 있다고 평가했다. 두 연구 모두 참가자와 인력의 시각장애, 불완전한 결과 데이터, 선별적 보고에 대한 비뚤림의 위험성은 낮지만, 적어도 하나의 연구는 제약회사의 자금지원을 받았으며, 두 연구 모두 회사에 근무하는 사람들이 연구팀의 일부였기 때문에 다른 비뚤림의 위험성은 높다고 판단했다.

이용 가능한 근거의 품질을 평가하기 위해 권고사항 평가, 개발 및 평가의 등급 부여 접근방식(GRADE)을 사용했다. 전반적으로 결과의 부정확성과 다른 비뚤림의 높은 위험 때문에 근거의 질이 낮았다.

심리 및 학습 능력의 주요 결과에 대해, 두 연구 모두 웩슬러 지능 척도 - 수정판을 사용하여 어린이의 언어 및 비언어 지적 기능에 대한 개입의 영향을 평가했다. 저자들은 그 결과에 대한 자세한 자료를 제공하지 않았지만 치료와 위약 사이에 중요한 차이점을 발견하지 못했다고 말했다.

두 연구 모두 코너의 축약된 학부모-교사 설문지를 사용하여 초능동적 행동에 대한 치료의 영향을 평가했다. 한 연구에서 교사들의 자녀에 대한 평가 결과 차이가 0.50, 95% 신뢰구간(CI) -5.08~6.08, n = 51, 낮은 품질의 근거)에 대한 명확한 근거가 발견되지 않았다. 다른 연구에서는 치료 참가자와 치료되지 않은 참가자의 차이는 없다고 명시했지만 메타 분석에 포함하기 위한 자세한 데이터는 제공하지 않았다.

부모의 평가는 한 연구(MD -0.57, 95% CI -0.94 ~ -0.19, n = 17, 저품질 근거)에서는 LAC를 선호했지만 다른 연구(MD -2.80, 95% CI -7.61 ~ 2.01, n = 51, 저품질 근거)에서는 그렇지 않았다.

사회성과 관련하여, 한 연구에서는 Vineland Adaptive Action Composite 점수 차이(MD 8.20, 95% CI -0.02 ~ 16.42, n = 51, 저품질 근거)에 대한 명확한 근거가 보고되지 않았지만, 사회화 영역은 LAC(MD 11.30, 95% CI 2.52 ~ 20.08, n = 51; 저품질 근거)를 선호한다는 결과가 나왔다.

두 연구 모두 활성 치료의 안전성을 평가했으며 부작용은 없었다. 포함된 연구 중 어느 것도 보호자 부담의 2차 결과를 평가하지 않았다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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