McArdle 질환에 대한 약물이나 영양 치료

연구의 질문

McArdle 질환에 대한 약물이나 영양이 주는 효과의 근거에 대한 고찰을 실시했다.

배경

글리코겐 저장 질환 V형으로 알려진 McArdle 병은 근육 대사에 장애가 일어나는 질환이다. 이는 근육 포스포릴라아제라는 효소가 결핍하는데 기인한다. 해당 효소 결핍에 의해 '연료'인 글리코겐을 분해할 수 없게 된다. McArdle 질환은 심한 운동시 통증이나 피로가 나타난다. 심한 근육 손상이 일어날 수 있으며, 이는 특히 가역성의 급성 신부전이 발생하는 경우가있다.

연구 특징

광범위하게 검색한 결과 McArdle 질환 환자 85명을 포함한 무작위대조시험 13건을 특정했다. 본 고찰은 2004년 발표된 고찰의 업데이트이다. 이번 업데이트에서는 새로운 임상시험은 발견되지 않았다.

주요 결과 및 근거의 질

이 고찰은 치료제와 위약을 비교했을 때 효과는 없었다. 치료제: D-라이보스, 글루카곤, 베라파밀, 비타민 B6, 경구용 아미노산, 단트롤린 나트륨, 크레아틴과 라미프릴. 저용량 크레인과 라미프릴은 또한 D/D 안지오텐신 전환 효소를 갖고 있는 환자들에게 최소한의 혜택을 가져다 주었다. 낮은 용량의 크레아틴 보충제를 복용하는 것은 그 질환을 앓고 있는 소수의 사람들에게서 운동 내성을 향상시키는 데 있어서 작은 혜택을 가져다 주었다. 격렬한 운동을 계획하기 전에 단 음료수를 마시는 것은 업무 수행 능력을 향상시킬 수 있지만 이 치료법은 일상생활에 실용적이지 않다. 탄수화물이 풍부한 식단은 단백질이 풍부한 식단보다 더 좋을 수 있다. 부작용이 4건의 연구에서 보고되었다. 경구 라이보스는 어지러움, 배고픔, 설사를 포함한 저혈당증을 암시하는 징후를 야기했다. 분기 사슬화 아미노산에 대한 한 연구는 참가자들의 악화를 야기했다. 단트롤린은 피로, 졸음, 어지러움과 근육 약화를 포함한 많은 부작용을 일으킨다고 보고되었다. 저용량 크레아틴(60mg/kg/일)은 어떤 부작용도 일으키지 않았지만, 고용량 크레아틴(150mg/kg/일)은 근육 통증의 징후를 악화시켰다. 참가자 수가 적어서 이러한 연구의 질은 낮았다. 1건의 임상시험에서 가장 많은 수가 19명이었고 1건의 실험에서는 단 1명의 참가자만이 있었기 때문이었다.

근거는 2014년 8월을 현재로 한 것이다.

연구진 결론: 

크레아틴, 경구 자당, 라미프릴 또는 고탄수 식이요법 변수를 개선하는 것을 나타내는 낮은 질의 근거가 나타났지만, 이 근거는 유의한 임상적 혜택을 나타낼 만큼 강력한 것은 아니었다.

전체 초록 읽기
배경: 

McArdle 질환은 근육 인산화효소의 결손에 의한 것으로, 운동 불내성, 미오글로빈뇨, 횡문근 융해증 및 급성 신부전을 초래한다. 본 고찰은 2004년 발표된 고찰의 업데이트이다.

목적: 

McArdle병 환자의 운동 능력 및 삶의 질을 개선하기 위해 약물 요법이나 영양 요법을 실시한 무작위대조시험(RCT)의 근거를 체계적으로 평가한다.

검색 전략: 

2014년 8월 11일 Cochrane Neuromuscular Disease Group Specialized Register, CENTRAL, MEDLINE과 EMBASE를 검색했다.

선정 기준: 

교차연구를 포함한 RCT 및 준 RCT를 채택했다. 비맹검 개방 임상시험 및 개별 참가자 임상시험은 토의에 포함시켰다. 중재는 종류를 불문하고 약리작용이 있는 약이나 영양제로 했다. 주요 결과 지표는 운동에 대한 내인성(예를 들어, 최대 산소 섭취량(VO2), 보행 속도, 근력이나 힘 및 피로도 등)의 객관적 평가를 포함했다. 이차 결과 지표는 대사성 변화(혈장 크레아틴 키나아제의 저하, 미오글로빈뇨의 발생 빈도의 저하 등), 주관적 평가(삶의 질 점수, 장애 지수 등) 및 심각한 부작용으로 하였다.

자료 수집 및 분석: 

3명의 검토자가 검색을 통해 특정 제목 및 초록을 확인하고 원고를 평가했다. 2명의 검토자가 관련된 임상시험의 비뚤림위험을 독립적으로 평가하고 세 번째 검토자가 의견을 표명했다. 2명의 검토자가 데이터를 추출하여 특별히 고안한 형식으로 기재했다.

주요 결과: 

31건의 임상시험을 확인하고 13건을 적격으로 판정했다. 고찰의 자격 기준에 미달하는 임상시험은 고려 사항으로 기재했다. 차용된 임상시험의 참가자는 총 85명 이었지만, 각각의 임상시험은 소규모였다. 가장 규모가 큰 중재의 임상시험에서 19명, 가장 작은 규모의 임상시험에서는 참가자가 단 1명이었다. 다음 치료에서는 혜택이 인정되지 않았다: D-라이보스, 글루카곤, 베라파밀, 비타민 B6, 가지사슬 아미노산, 단트롤린 나트륨 및 고용량 크레아틴을 이용한 치료. 안지오텐신 전환 효소(ACE) 유전자 다형성증의 D/D 형 환자에 한해서만 저용량 크레아틴 및 라미프릴을 이용한 치료에서 주관적 혜택이 약간 나타났다. 고 탄수화물 식이는 고단백 음식에 비해 운동 능력의 개선이 인정되었다. 운동 전에 다른 시간과 다른 용량으로 자당을 경구투여한 임상시험 2건에서 운동 능력의 개선이 나타났다. 4건의 임상시험에서 부작용이 보고되었다. 라이보스의 경구 투여는 설사 및 어지러움과 공복감 등 저혈당이 의심되는 증상을 야기했다. 1건의 임상시험은 분기 사슬 아미노산이 기능적 결과의 악화를 초래했다. 단트롤린은 피로, 졸림, 현기증 및 근력 저하를 비롯한 많은 부작용을 일으키는 것으로 보고되었다. 저용량 크레아틴(60mg/kg/day)에서는 부작용이 야기되지 않았지만 고용량 크레아틴(150mg/kg/day)은 근육통의 증상을 악화시켰다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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