Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu analizirani su učinci inhibitora Janus kinaze-1 i Janus kinaze-2 na liječenje oboljelih od mijelofibroze.

Dosadašnje spoznaje

Mijelofibroza je poremećaj koštane srži u kojem koštanu srž zamijenjuje fibrozno tkivo. Simptomi ovise o stupnju anemije i povećanja slezene. To stanje ima lošu prognozu i općenito je njegovo liječenje palijativno.

Ruksolitinib je lijek iz skupine inhibitora Janus kinaza koji pokušava blokirati enzim koji potječe iz ožiljnog tkiva.

Značajke istraživanja

Pronađena su dva klinička istraživanja koja su uključila ograničen broj bolesnika i uspoređivala ruksolitinib s placebom ili standardnim ​​medicinskim liječenjem. Obje studije su objavljene 2012. godine, a provedene su u Sjedinjenim Američkim Državama (SAD) i Velikoj Britaniji. Oba istraživanja su sponzorirale farmaceutske kompanije.

Ključni rezultati

Iako su rezultati studija pokazali samo umjereno poboljšanje kod bolesnika liječenih ruksolitinibom u pogledu njihove kvalitete života i smanjenja veličine slezene, nije moguće biti siguran jesu li ti učinci bili pouzdani zbog ograničenja studija i malog broja uključenih ispitanika. Također nije moguće donijeti sa sigurnošću zaključak ima li lijek utjecaj na ukupno preživljenje u usporedbi s placebom, ili kada je u uspoređen s aktivnim liječenjem. Učinak ruksolitiniba u pogledu preživljenja bez progresije bolesti također nije bio siguran. Osim toga, osobe liječene s ovim lijekom su pokazale veće stope anemije, trombocitopenije i neutropenije u usporedbi s bolesnicima koji su primali placebo, a stopa nuspojava je bila slična onima liječenim s drugim lijekom.

Kvaliteta dokaza

Pouzdanost rezultata ovog pregleda je vrlo niska. Studije su imale ograničenja u načinu ustroja i provedbe. Osim toga, ograničeni broj bolesnika uključenih u studiju dovodi do nepreciznih rezultata. Potrebne su veće studije koje trebaju pružiti više informacija o učinku ruksolitiniba.

Tijekom izrade ovog sustavnog pregleda Cochrane istraživači su pretražili svu literaturu dostupnu do 13. studenoga 2014.