Liječenje mukopolisaharidoze tipa II (Hunterov sindrom) doknadom enzima s pomoću idursulfaze

Istraživačko pitanje

U ovom Cochraneovom sustavnom pregledu literature analizirani su dokazi o učinku i sigurnosti nadomjesne terapije enzima s idursulfazom u odnosu na druge intervencije, placebo (pripravak bez aktivnog sastojka) ili bez ikakvih intervencija za liječenje mukopolisaharidoze tipa II. Ovo je obnovljena verzija ranije objavljenog Cochraneovog sustavnog pregleda.

Dosadašnje spoznaje

Hunterov sindrom ili mukopolisaharidoza tipa II rijetka je genetska bolest koja se dogodi kada enzim koji treba tijelu nedostaje ili je neispravan. Tijelo nema dovoljne zalihe tog enzima za razbijanje određenih složenih molekula, pa se zato te molekule stvaraju u štetnim količinama u određenim stanicama i tkivima. Nagomilavanje tvari u Hunterovom sindromu naposljetku uzrokuje trajno oštećenje koje napreduje i utječe na izgled, mentalni razvoj, funkcije organa i fizičke sposobnosti. Hunterov sindrom pojavljuje se u djece u dobi od dvije godine i to gotovo uvijek u dječaka. U prošlosti je liječenje Hunterovog sindroma bilo ograničeno na ublažavanje simptoma i komplikacija. Doknadno liječenje enzimom idursulfazom ima cilj zamijeniti iduronat-2-sulfatazu, enzim koji je manjkav ili ne postoji u ljudi s Hunterovim sindromom. Međutim, s obzirom na visoku cijenu, bitno je procijeniti koliko je učinkovit i siguran taj oblik liječenja.

Datum pretraživanja

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 23. studenoga 2015.

Obilježja uključenih istraživanja

Sustavni pregled uključio je jednu studiju s 96 muškaraca s Hunterovim sindromom u dobi između 4,9 i 30,9 godina. Studija je uspoređivala ispitanike koji su dobili 0,5 mg / kg tjedno idursulfaze ili svaki drugi tjedan ili tjedne infuzije placeba (tvar koja ne sadrži lijekove), a ispitanici su bili odabrani za jednu ili drugu terapiju slučajno. Istraživanje je trajalo 53 tjedna.

Ključni rezultati

Trenutni dokazi ograničeni su s obzirom da postoji samo jedno randomizirano kliničko ispitivanje u medicinskoj literaturi. U usporedbi s placebom, doknadno liječenje idursulfazom u osoba s Hunterovim sindromom dovela je do određenih poboljšanja hoda i do smanjenja izlučivanja abnormalnih mukopolisaharida u mokraći. Nije pronađen dokaz dostupan u literaturi koji bi pokazivao da taj postupak smanjuje komplikacije bolesti vezane uz kvalitetu života i smrtnost.

Kvaliteta dokaza

Procijenjeno je da je ovo ispitivanje ukupno dobre kvalitete.

Bilješka o prijevodu: 

Hrvatski Cochrane
Prevela: Helena Vračević
Ovaj sažetak preveden je u okviru volonterskog projekta prevođenja Cochrane sažetaka. Uključite se u projekt i pomozite nam u prevođenju brojnih preostalih Cochrane sažetaka koji su još uvijek dostupni samo na engleskom jeziku. Kontakt: cochrane_croatia@mefst.hr

Tools
Information
Share/Save