Question de la revue
Nous avons cherché à examiner les preuves des effets du déférasirox (une option de traitement par voie orale) sur la réduction de la surcharge en fer chez les personnes atteintes d'un syndrome myélodysplasique (SMD), appellation qui regroupe différentes pathologies des cellules souches hématopoïétiques.
Contexte
Les transfusions répétées de globules rouges peuvent entraîner une surcharge en fer à secondaire (c'est-à-dire causée par les transfusions) cliniquement pertinente chez certains patients atteints d'un SMD, en particulier dans les groupes à faible risque, au cours de la maladie. Comme le corps humain n'a aucun moyen naturel d'éliminer l'excès de fer, des médicaments produisant cet effet peuvent être indiqués (traitement chélateur du fer), afin de les complications affectant certains organes. Depuis que le déférasirox, le chélateur du fer par voie orale le plus récent, est disponible, la chélation de fer est plus largement proposées aux personnes atteintes d'un SMD.
Nous avons voulu évaluer si l'administration de déférasirox est bénéfique pour les patients atteints d'un SMD.
Principaux résultats
Nous avons effectué une recherche dans la littérature disponible jusqu'au 3 avril 2014. Nous n'avons pu inclure dans cette revue aucune donnée répondant à notre question. Cependant, nous avons trouvé trois essais en cours et un essai terminé portant sur le déférasirox chez les personnes porteuses d'un SMD à faible risque (SMD à risque faible et moyen - niveau 1). L'essai terminé n'étant pas rapporté de manière suffisamment détaillée (résumé), nous avons été incapables de décider définitivement si nous pouvions l'inclure dans notre revue ou en tirer des conclusions. Une fois disponibles, ces résultats seront importants pour informer les médecins et les patients sur les avantages et les inconvénients comparatifs de cette option de traitement.
Nous avions prévu de rapporter les preuves fournies par les ECR évaluant l'efficacité du déférasirox par rapport au placebo, à l'absence de traitement ou à d'autres traitements chélateurs, comme la déféroxamine, chez les personnes atteintes de SMD. Cependant, nous ne avons pas relevé d'ECR terminés consacrés à cette question.
Nous avons trouvé trois ECR en cours et un autre complété (publié uniquement sous forme de résumé et trop peu détaillé) comparant le déférasirox avec la déféroxamine, un placebo ou l'absence de traitement, dont nous espérons que les données seront bientôt disponibles. Ces résultats seront importants pour informer les médecins et les patients sur les avantages et les inconvénients de cette option de traitement.
La notion de syndrome myélodysplasique (SMD) recouvre un groupe hétérogène de pathologies des cellules souches hématopoïétiques. En raison de l'anémie symptomatique, la plupart des patients atteints ont besoin d'un traitement de soutien, notamment avec des répétées de globules rouges (érythrocytes). Cet apport, associé à une absorption accrue du fer, contribue à l'accumulation de fer, avec pour résultat une surcharge en fer secondaire et un risque de dysfonctionnement des organes et de perte d'espérance de vie. Puisque le corps humain n'a aucun moyen naturel d'éliminer l'excès de fer, un traitement de chélation du fer, c'est-à-dire un traitement pharmacologique de la surcharge en fer, est généralement recommandé. Cependant, il est difficile de savoir si le déférasirox, le chélateur du fer par voie orale le plus récent, apporte ou non à une amélioration pertinente.
Évaluer l'efficacité et l'innocuité du déférasirox par voie orale pour la correction de la surcharge en fer chez les personnes atteintes de syndrome myélodysplasique (SMD).
Nous avons effectué notre recherche dans les bases de données suivantes, jusqu'au 3 avril 2014 : MEDLINE, EMBASE, La Bibliothèque Cochrane, BIOSIS Previews, Web of Science, Derwent Drug File, et quatre registres d'essais : Current Controlled Trials (www.controlled-trials.com), ClinicalTrials.gov (www.clinicaltrials.gov), ICTRP (www.who.int./ictrp/en/), et le registre allemand des essais cliniques (www.drks.de).
Essais contrôlés randomisés (ECR) comparant le déférasirox à l'absence de traitement, à un placebo ou à un autre protocole de traitement chélateur du fer.
Nous ne avons pas relevé d'essais admissibles pour l'inclusion dans cette revue.
Aucun essai ne répondait à nos critères d'inclusion. Toutefois, nous avons identifié trois essais en cours et un essai terminé (publié uniquement sous forme de résumé, et trop peu détaillé pour nous permettre de décider de son inclusion) comparant le déférasirox à la déféroxamine, à un placebo ou à l'absence de traitement.
Traduction réalisée par Cochrane France