فاکتور رشد شبه‌انسولین-I انسانی نوترکیب (recombinant human insulin-like growth factor I; rhIGF-I) یک پروتئین انسانی است که از طریق مهندسی ژنتیک تولید می‌شود. از نظر تئوری، انتظار می‌رود rhIGF-I بقای نورون‌های حرکتی را که در بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (amyotrophic lateral sclerosis; ALS)، یا بیماری نورون حرکتی (motor neuron disease; MND)، دچار تخریب می‌شوند، افزایش دهد. این دارو از طریق تزریق زیرجلدی (تزریق زیرپوستی) روزانه تجویز می‌شود. سه کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده (randomised controlled trials; RCTs) شامل 779 شرکت‌کننده، پیشرفت بیماری را با استفاده از مقیاس‌های درجه‌بندی بالینی اختصاصی برای سنجش شدت بیماری ALS، ارزیابی کردند. نویسندگان مرور، داده‌های مربوط به عوارض جانبی را از کارآزمایی‌های واردشده، جمع‌آوری کردند. نتایج ترکیبی دو مطالعه واردشده که از مقیاس رتبه‌بندی (AALSRS) استفاده کردند، مزیت اندک اما معنی‌داری را به نفع rhIGF-I نشان دادند. نواقص قابل توجه در طراحی کارآزمایی‌ها، مزایای دارای اهمیت آماری را در برخی از پیامدها زیر سوال می‌برد. خطر بروز واکنش‌های محل تزریق با rhIGF-I افزایش یافت. مطالعه سوم، که از معیار پیامد متفاوتی استفاده کرد، تفاوتی را میان گروه‌های درمان و دارونما نشان نداد. در مجموع، RCTهای موجود اطلاعاتی را در حمایت از این فرضیه که rhIGF-I یک درمان اصلاح‌کننده موثر برای بیماری ALS است، ارائه نمی‌دهند. هر سه مطالعه واردشده، خطر بالای سوگیری (bias) داشتند. این مسائل توانایی این مرور را در دستیابی به اهداف خود به‌طور قابل توجهی محدود ساخت.
متاآنالیز، تفاوت معنی‌داری را به نفع درمان rhIGF-I نشان داد؛ اما، شواهد حاصل از دو کارآزمایی واردشده، کیفیت پائینی داشتند. مطالعه سوم، هیچ تفاوتی را میان درمان و دارونما نشان نداد. هیچ شواهدی مبنی بر افزایش بقای بیمار با IGF1 وجود ندارد. هر سه کارآزمایی واردشده، دارای خطر بالای سوگیری بودند.
فاکتور رشد شبه‌انسولین-I انسانی نوترکیب (recombinant human insulin-like growth factor I; rhIGF-I) به‌عنوان یک درمان اصلاح‌کننده بالقوه برای اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (amyotrophic lateral sclerosis; ALS)، که با نام بیماری نورون حرکتی (motor neuron disease; MND) نیز شناخته می‌شود، مطرح است.
ارزیابی کارآمدی rhIGF-I در تاثیرگذاری بر پیشرفت بیماری، تاثیر بر معیارهای وضعیت سلامت عملکردی، طولانی کردن بقا (survival) و به تاخیر انداختن استفاده از نشانگرها (surrogate) (تراکئوستومی و تهویه مکانیکی) برای حفظ بقا در ALS. وقوع عوارض جانبی نیز بررسی شد.
پایگاه ثبت تخصصی گروه بیماری‌های عصبی‌عضلانی در کاکرین (21 نوامبر 2011)، CENTRAL (2011، شماره 4)، MEDLINE (ژانویه 1966 تا نوامبر 2011) و EMBASE (ژانویه 1980 تا نوامبر 2011) را جست‌وجو کرده و اطلاعات را از نویسندگان کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی شده و تولید‌کنندگان rhIGF-I درخواست کردیم.
ما تمام کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده‌ای (randomised controlled clinical trials; RCTs) را مدنظر قرار دادیم که به درمان بزرگسالان مبتلا به ALS قطعی یا محتمل، براساس El Escorial Criteria، با استفاده از rhIGF-I پرداختند. معیار پیامد اولیه، تغییر در نمره کل مقیاس رتبه‌بندی اسکلروز جانبی آمیوتروفیک آپل (Appel Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale; AALSRS) پس‌از دوره درمانی نه ماه بوده، و معیارهای پیامد ثانویه عبارت بودند از تغییر در AALSRS در بازه‌های زمانی 1، 2، 3، 4، 5، 6، 7، 8، 9 ماه، تغییر در کیفیت زندگی (مقیاس پروفایل تاثیر بیماری (Sickness Impact Profile scale))، بقا (survival) و عوارض جانبی.
هر نویسنده جداگانه خطر سوگیری (bias) را در مطالعات واردشده، درجه‌بندی کرد. نویسنده اصلی، داده‌ها را استخراج کرد و دیگر نویسندگان آن‌ها را بررسی کردند. از طریق اندازه‌گیری داده‌های موجود در نمودارهای منتشرشده با استفاده از خط‌کش، اقدام به تولید برخی از داده‌های ازدست‌رفته کردیم. همچنین، داده‌های مربوط به عوارض جانبی را از کارآزمایی‌های واردشده گردآوری کردیم.
ما سه RCT را در مورد rhIGF-I، شامل 779 شرکت‌کننده، برای ورود به آنالیز شناسایی کردیم. در یک کارآزمایی از اروپا (183 شرکت‌کننده)، تفاوت میانگین (MD) در تغییر نمره کل AALSRS پس‌از نه ماه، 3.30- بود (95% فاصله اطمینان (CI): 8.68- تا 2.08). در یک کارآزمایی از آمریکای شمالی (266 شرکت‌کننده)، MD پس‌از نه ماه، 6.00- گزارش شد (95% CI؛ 10.99- تا 1.01-). آنالیز ترکیبی این دو RCT، مقدار MD را پس‌از نه ماه، 4.75- نشان داد (95% CI؛ 8.41- تا 1.09-)، که حاکی از تفاوت معنی‌دار به نفع گروه تحت درمان بود. معیارهای پیامد ثانویه، روندهای معنی‌داری را به نفع rhIGF-I نشان ندادند. خطر واکنش‌های محل تزریق با rhIGF-I افزایش یافت (خطر نسبی (RR): 1.26؛ 95% CI؛ 1.04 تا 1.54). دومین کارآزمایی از آمریکای شمالی (شامل 330 شرکت‌کننده) از یک نقطه پایانی (end point) اولیه جدید، شامل ارزیابی دستی قدرت عضلانی، استفاده کرد. در این مطالعه، هیچ تفاوتی میان گروه‌های تحت درمان و دارونما (placebo) نشان داده نشد. هر سه کارآزمایی دارای خطر بالای سوگیری بودند.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.