Tratamiento con hormona del crecimiento para pacientes con talasemia


Pregunta de la revisión

Se revisó la evidencia sobre el efecto del tratamiento de pacientes con talasemia con hormonas del crecimiento.

Antecedentes

La talasemia es un trastorno hematológico hereditario que provoca anemia de diferentes intensidades. Los pacientes que padecen las modalidades más graves de talasemia requieren transfusiones de sangre regulares a partir de la primera infancia, con las cuales se va acumulando un exceso de hierro en órganos vitales como el corazón, el hígado y las glándulas hormonales (glándulas endocrinas). Una de las glándulas en riesgo es la hipófisis que segrega la hormona del crecimiento, que a su vez regula el crecimiento y el funcionamiento del cuerpo humano. Si la producción de hormona del crecimiento se interrumpe por el depósito de hierro, es posible que los niños afectados no sean muy altos.

La baja estatura es muy frecuente entre los pacientes con talasemia. Puede ser causada por varios factores como los trastornos de la hormona del crecimiento o de otras hormonas, una cantidad insuficiente de transfusiones de sangre o una nutrición deficiente. La hormona del crecimiento sintética es una modalidad de tratamiento de la baja estatura en la talasemia, especialmente en niños con defectos en la producción de hormona del crecimiento. En general, esto suele incluir una inyección de hormona del crecimiento bajo la piel (subcutánea) varios días de la semana en un periodo de tiempo. Sin embargo, no queda claro si la administración de hormona del crecimiento sintética proporciona algún beneficio claro o consistente para los pacientes con talasemia.

Fecha de la búsqueda

En esta actualización, se incluyó evidencia actual hasta el 14 de noviembre de 2019.

Características de los estudios

Se encontró sólo un ensayo pequeño para la revisión. El ensayo incluyó a 20 niños con talasemia beta cuyas estaturas eran considerablemente más bajas que las estimadas por los gráficos de crecimiento. Se eligieron al azar a 10 de los niños para que recibieran tratamiento diario con hormona del crecimiento aparte del tratamiento habitual (estándar) y los 10 niños restantes solo recibieron el tratamiento habitual. Los investigadores registraron la estatura de los niños y realizaron análisis de sangre cada tres meses. El ensayo se realizó en el transcurso de un año.

Resultados clave

La velocidad de crecimiento en estatura es la tasa de aumento de la estatura de un niño y se calcula midiendo la diferencia en la estatura a lo largo de un periodo de tiempo (por lo general, en cm por año). En esta revisión, los niños tratados con hormona del crecimiento durante un año tuvieron una velocidad de crecimiento en estatura mayor (en promedio 2,28 cm más por año) en comparación con quienes no se trataron con hormona del crecimiento. En otras palabras, quienes se trataron con hormona del crecimiento tuvieron un crecimiento modestamente mayor que quienes no se trataron con hormona del crecimiento. La estatura de un niño también podrá calificarse en función de los gráficos estándar de la población (puntuaciones de desviación estándar de la estatura). Con esta medición, los niños tratados con hormona del crecimiento tuvieron puntuaciones similares a las de los niños sin hormona del crecimiento al final del periodo de un año. Ninguno de los 20 niños sufrió efectos secundarios. Si bien no hubo una diferencia evidente entre los grupos en la prueba oral de sobrecarga de glucosa al año, los niños tratados con hormona del crecimiento tuvieron mayores niveles de glucemia en ayunas, aunque los valores se hallaron dentro del rango normal. El ensayo no proporcionó información más allá del periodo de un año; por lo tanto, no se sabe si la estatura durante la adultez de los niños del ensayo se vio afectada de alguna manera por el tratamiento con hormona del crecimiento.

No hubo ningún ensayo en pacientes con talasemia que examinara los efectos del tratamiento con hormona de crecimiento durante un período más largo, en diferentes dosis o en diferentes grupos de edad; tampoco hubo ningún ensayo que estudiara el efecto del tratamiento con hormona de crecimiento sobre la estatura de los adultos o el bienestar general (calidad de vida).

Certeza de la evidencia

En general, se consideró que la certeza de la evidencia de los resultados descritos anteriormente (crecimiento a corto plazo y efectos secundarios) era moderada, pero preocupaba mucho que sólo hubiera un pequeño número de participantes.

Conclusiones

En base a la evidencia de certeza moderada de un pequeño ensayo, el uso de la hormona de crecimiento puede mejorar modestamente algunas medidas de crecimiento. Sin embargo, no hubo información sobre la calidad de vida ni sobre la estatura final. Para establecer una conclusión más sólida de los riesgos y beneficios globales del tratamiento con hormona del crecimiento en pacientes con talasemia se necesitan más ensayos.

Conclusiones de los autores: 

Un único ensayo pequeño aportó evidencia de certeza moderada de que el uso de la hormona del crecimiento durante un año puede mejorar la velocidad de aumento de la estatura de los niños con talasemia, aunque la puntuación de la DE de la altura en el grupo de tratamiento fue similar a la del grupo de control. No hay ensayos controlados aleatorizados en adultos ni ensayos que aborden la administración de tratamiento con hormona del crecimiento en un periodo más prolongado y que evalúen el efecto en la estatura final y la calidad de vida. La dosificación óptima de hormona del crecimiento y el tiempo ideal para comenzar este tratamiento siguen siendo inciertos. Se necesitan ensayos controlados aleatorizados bien diseñados, con una duración más prolongada y con una duración suficiente del seguimiento.

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Antecedentes: 

La talasemia es un trastorno hematológico hereditario recesivo que provoca anemia de diferentes intensidades. En los afectados por las modalidades más graves, se requieren transfusiones de sangre regulares que pueden provocar sobrecarga de hierro. El hierro acumulado a partir de las transfusiones de sangre se puede depositar en los órganos vitales como el corazón, el hígado y los órganos endocrinos como la hipófisis, y puede afectar la producción de hormona del crecimiento. La deficiencia de hormona del crecimiento es uno de los factores que puede ocasionar baja estatura, una complicación frecuente en los pacientes con talasemia. El tratamiento sustitutivo de la hormona del crecimiento se utilizó en niños con talasemia que tienen baja estatura y deficiencia de hormona del crecimiento. Esta revisión sobre el papel de la hormona de crecimiento se publicó originalmente en septiembre de 2017 y se actualizó en abril de 2020.

Objetivos: 

Evaluar los beneficios y la seguridad del tratamiento con hormona del crecimiento en pacientes con talasemia.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos del Grupo Cochrane de Hemoglobinopatías (Cochrane Haemoglobinopathies Trials Register), compilado a partir de búsquedas en bases de datos electrónicas y búsquedas manuales en revistas y libros de resúmenes de congresos. Fecha de la última búsqueda: 14 de noviembre de 2019.

También se hicieron búsquedas en las listas de referencias de los artículos relevantes, revisiones y registros de ensayos clínicos. Fecha de la última búsqueda: 6 enero 2020.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorizados y cuasialeatorizados que compararon el tratamiento con hormona del crecimiento con placebo o con la atención habitual en pacientes con talasemia de cualquier tipo o gravedad.

Obtención y análisis de los datos: 

Dos autores de la revisión, de forma independiente, seleccionaron los ensayos para la inclusión. La extracción de datos y la evaluación del riesgo de sesgo fueron realizadas de forma independiente por dos autores de la revisión. La certeza de la evidencia se evaluó utilizando los criterios GRADE.

Resultados principales: 

Se incluyó un ensayo paralelo realizado en Turquía. En el ensayo, se reclutaron 20 niños con talasemia beta homocigótica de baja estatura; 10 niños recibieron terapia de hormona de crecimiento administrada por vía subcutánea diariamente a una dosis de 0,7 UI/kg por semana y 10 niños recibieron atención estándar. El riesgo de sesgo global en este ensayo fue bajo, excepto los criterios de selección y el sesgo de desgaste que eran inciertos. La certeza de la evidencia de todos los principales resultados fue moderada, la principal preocupación fue la imprecisión de las estimaciones debido al pequeño tamaño de la muestra, lo que dio lugar a amplios intervalos de confianza. El ensayo incluido no evaluó la estatura final (cm) (la medida de resultado primaria preestablecida por la revisión) ni el cambio en la estatura. El ensayo no informó diferencias claras entre los grupos en la puntuación de la desviación estándar (DE) de la estatura después de un año, diferencia de medias [DM] -0,09; intervalo de confianza [IC] del 95%: -0,33 a 0,15 (evidencia de certeza moderada). Sin embargo, parece que se observan modestas mejoras en los siguientes resultados clave en los niños que reciben terapia con hormona de crecimiento en comparación con el control (evidencia de certeza moderada): cambio entre el inicio y la visita final en la puntuación de DE de altura, DM 0,26 (IC del 95%: 0,13 a 0,39); velocidad de aumento de la estatura, DM 2,28 cm/año (IC del 95%: 1,76 a 2,80); puntuación de la DE de la velocidad de aumento de la estatura, DM 3,31 (IC del 95%: 2,43 a 4,19); y cambio en la puntuación de la DE de la velocidad de aumento de la estatura entre la visita inicial y la visita final, DM 3,41 (IC del 95%: 2,45 a 4,37). No se informaron efectos adversos del tratamiento en ninguno de los dos grupos; sin embargo, si bien no hubo una diferencia clara entre los grupos en la prueba de tolerancia a la glucosa oral al año, la glucosa en sangre en ayunas fue significativamente mayor en el grupo de terapia con hormona de crecimiento en comparación con el control, aunque ambos resultados se encontraban todavía dentro del rango normal, DM 6,67 mg/dL (IC del 95%: 2,66 a 10,68). No hubo datos, excepto el periodo de ensayo de un año.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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