Terapias celulares para la esclerosis lateral amiotrófica / enfermedad de la motoneurona (ELA/EMN)

Pregunta de la revisión

¿Cuán efectiva y segura es la terapia celular en los pacientes con ELA/EMN, cuando se la compara con un tratamiento inactivo o ningún tratamiento?

Antecedentes

La ELA/EMN es una enfermedad en la que dejan de funcionar las estructuras nerviosas del cerebro y de la médula espinal que controlan el movimiento (neuronas motoras). Un paciente con ELA/EMN presenta dificultades en la movilidad, la deglución, para masticar y hablar, que pueden empeorar con el transcurso del tiempo. La mitad de los pacientes con ELA/EMN mueren en tres años desde los primeros síntomas. La debilidad de los músculos respiratorios a menudo lleva a la muerte. Actualmente, la enfermedad no tiene ninguna curación. Los regímenes terapéuticos actuales están orientados en su mayoría al alivio de los síntomas para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados. La terapia celular puede definirse como la inyección de material celular en un paciente para tratar una enfermedad. Sobre la base de estudios anteriores, la terapia celular es un nuevo tratamiento alentador. Pueden utilizarse diversos tipos de terapias celulares en la ELA/EMN, incluido el tratamiento con células madre. El tratamiento con células madre procura proporcionar nuevas neuronas motoras, que pueden ayudar a detener o desacelerar la evolución de la enfermedad en los pacientes con ELA.

Características de los estudios

Se realizaron búsquedas de ensayos clínicos en múltiples bases de datos.

Resultados clave y calidad de las pruebas

No se encontró ningún ensayo controlado aleatorio completado que evaluara los efectos de la terapia celular. Cuatro ensayos están en curso. Como los estudios anteriores son alentadores, se necesita de manera urgente ensayos clínicos de gran tamaño y bien diseñados para establecer si las terapias celulares tienen efectos clínicos beneficiosos para la ELA/EMN. Los objetivos principales de la investigación futura son identificar el tipo y la cantidad adecuada de células a usar y la mejora forma de administración.

Las pruebas están actualizadas hasta 21 junio 2016.

Conclusiones de los autores: 

Faltan pruebas de alta calidad para guiar la práctica en cuanto a la terapia celular para el tratamiento de la ELA/EMN.

Se necesitan ECA prospectivos de gran tamaño para establecer la eficacia de la terapia celular y para determinar los factores relacionados con la terapia celular, con la enfermedad y con el paciente que pueden influir en el resultado de la terapia celular. Los objetivos principales de la investigación futura deben ser determinar la fuente apropiada de las células, el fenotipo, la dosis y la vía de administración, ya que estos serán los elementos clave para diseñar un programa óptimo de terapia celular para los pacientes con ELA/EMN. La investigación futura también debe explorar las nuevas estrategias terapéuticas, incluidas las combinaciones de la terapia celular y los agentes neuroprotectores estándar o nuevos, para encontrar el mejor enfoque posible y prevenir o revertir el déficit neurológico de la ELA/EMN y prolongar la supervivencia de esta enfermedad invalidante y mortal.

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Antecedentes: 

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que también se conoce como enfermedad de la motoneurona (EMN) es una enfermedad mortal asociada a discapacidad rápidamente progresiva, para la que hasta el momento no existe ningún tratamiento definitivo. Los regímenes terapéuticos actuales están orientados en su mayoría al alivio de los síntomas para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados. Sobre la base de los datos de estudios preclínicos, la terapia celular es un tratamiento alentador para la ELA/EMN.

Objetivos: 

Evaluar los efectos de la terapia celular para los pacientes con ELA/EMN, en comparación con placebo o ningún tratamiento adicional.

Estrategia de búsqueda (: 

El 21 de junio 2016, se hicieron búsquedas en el registro especializado del Grupo Cochrane Neuromuscular (Cochrane Neuromuscular Specialised Register), CENTRAL, MEDLINE y Embase. También se buscaron estudios en curso o no publicados en dos registros de ensayos clínicos.

Criterios de selección: 

Se programó incluir ensayos controlados aleatorios (ECA), ensayos controlados cuasialeatorios y ECA en grupos que asignaron a los pacientes con ELA/EMN a una terapia celular versus un placebo o ningún tratamiento adicional. Se permitían las cointervenciones, siempre que se administraran por igual a ambos grupos.

Obtención y análisis de los datos: 

Se siguió la metodología Cochrane estándar.

Resultados principales: 

Ningún estudio fue elegible para su inclusión en la revisión. Se identificaron cuatro estudios en curso.

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