Trasplante de células madre hematopoyéticas en pacientes con talasemia ß mayor

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La talasemia es un trastorno sanguíneo transmitido a través de las familias (hereditario) en el que el cuerpo produce una forma anormal de hemoglobina (la proteína en los eritrocitos que transporta el oxígeno). El trastorno da lugar a la destrucción excesiva de los eritrocitos que, sin transfusiones de sangre, provoca anemia y causa una mortalidad y morbilidad significativas. La anemia puede ser tratada de forma efectiva con transfusiones de sangre regulares. Sin embargo, las mismas dan lugar a la acumulación de hierro, que a menos que se trate con quelación regular del hierro, causa insuficiencia multiorgánica y muerte prematura. Aunque la talasemia ß mayor responde a este tratamiento convencional para corregir el estado de la hemoglobina, el tratamiento no proporciona una curación. El uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (encargadas de la formación de la sangre) incluye el reemplazo de las células madre hematopoyéticas defectuosas con células madre hematopoyéticas normales de un donante sano. Estas células madre luego producen eritrocitos normales que contienen cantidades normales de las cadenas de globina. Las células madre pueden provenir de la médula ósea o la sangre (sangre del cordón umbilical o sangre periférica) de un individuo sano. Los revisores no encontraron ensayos controlados aleatorios que evaluaran la eficacia y la seguridad de los diferentes tipos de trasplante de células madre en los pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones o las variantes de talasemia ß 0/+- que requieren transfusiones crónicas de sangre.

Conclusiones de los autores: 

No fue posible identificar ensayos controlados aleatorios ni ensayos controlados cuasialeatorios sobre la eficacia y la seguridad de los diferentes tipos de trasplante alogénico de células madre en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones o las variantes de talasemia ß 0/+- que requieren transfusiones crónicas de sangre. La falta de pruebas de alto nivel sobre la efectividad de estas intervenciones enfatiza la necesidad de ensayos clínicos controlados aleatorios bien diseñados y con una adecuada potencia estadística.

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Antecedentes: 

La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario causado por mutaciones en los genes reguladores y transmitido como un trastorno recesivo autosómico, lo que da lugar a una reducción en la tasa de la síntesis de una de las cadenas de globina que constituye la hemoglobina. En la talasemia ß mayor, hay una subproducción de las cadenas de globina ß combinadas con un exceso de las cadenas de globina alfa libres. El exceso de cadenas de globina alfa libres daña las membranas de los eritrocitos, lo que produce su destrucción y un fenómeno que se llama eritropoyesis inefectiva. El enfoque convencional de tratamiento se basa en la corrección del estado de la hemoglobina mediante transfusiones de sangre regulares y el tratamiento de quelación del hierro para la sobrecarga de hierro. Aunque el tratamiento convencional tiene la capacidad de mejorar la calidad de vida de los pacientes con talasemia ß mayor, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas es el único procedimiento actualmente disponible que tiene la posibilidad de curar definitivamente la enfermedad.

Objetivos: 

Evaluar la eficacia y la seguridad de diferentes tipos de trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas en pacientes con talasemia ß mayor grave dependiente de transfusiones, talasemia ß intermedia o variantes de talasemia ß 0/+- que requieren transfusiones crónicas de sangre.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Hemoglobinopatías perteneciente al Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies) que incluyeron las referencias identificadas mediante búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas y búsquedas manuales en revistas pertinentes y libros de resúmenes de actas de congresos.

Fecha de la búsqueda más reciente: 27 mayo 2011.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorios y ensayos controlados cuasialeatorios que compararon el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas entre sí o con tratamiento estándar (transfusión regular y régimen de tratamiento de quelación).

Obtención y análisis de los datos: 

Dos revisores examinaron los estudios de forma independiente y planificaron extraer los datos y evaluar el riesgo de sesgo mediante las metodologías estándar de la Colaboración Cochrane, pero no identificaron estudios para la inclusión.

Resultados principales: 

Después de una búsqueda exhaustiva de la bibliografía no se recuperaron estudios pertinentes.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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