Trasplante de las células madre que forman la sangre para los niños con drepanocitosis

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Trasplante de las células madre que forman la sangre para los niños con drepanocitosis

La drepanocitosis es un trastorno genético principalmente caracterizado por la presencia de eritrocitos distorsionados, en forma de hoz en el torrente sanguíneo. Estas células son responsables de que no llegue suficiente sangre y oxígeno a los tejidos, y en consecuencia, provocan ataques de dolor periódicos y recurrentes. Las complicaciones incluyen síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular. Aunque la drepanocitosis responde a medidas preventivas y de apoyo como el uso de anticuerpos profilácticos y transfusiones de sangre periódicas, estas intervenciones no proporcionan una cura. El uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (encargadas de la formación de la sangre) incluye el reemplazo de los eritrocitos deformados y de las células que produjeron estas células madre hematopoyéticas con células normales de un donante sano, y por ende, que producía eritrocitos normales. El trasplante de células madre hematopoyéticas incluye las células madre de otra persona. Estas células madre pueden provenir de la médula ósea o la sangre (sangre del cordón umbilical o sangre periférica). Antes del trasplante, se suprime el sistema inmunológico para prevenir el rechazo de las células madre nuevas. No hay ensayos controlados aleatorios que evalúen los riesgos y beneficios; la fuente más apropiada de células madre; o los participantes más aptos (los pacientes que sufrieron una complicación grave o los que no) de este procedimiento en niños con drepanocitosis.

Conclusiones de los autores: 

Actualmente, los informes que indican que el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas mejora la supervivencia y previene los síntomas y las complicaciones asociadas con la drepanocitosis están limitados a estudios observacionales y otros estudios menos sólidos. No existen ensayos controlados aleatorios que evalúen los riesgos o beneficios de diferentes tipos de trasplantes de células madre hematopoyéticas en niños. Por lo tanto, esta revisión sistemática identifica la necesidad de un ensayo controlado aleatorio multicéntrico que evalúe los riesgos y beneficios posibles de diferentes tipos de trasplantes de células madre hematopoyéticas y compare el estado de la drepanocitosis y la gravedad de la enfermedad en los niños.

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Antecedentes: 

La drepanocitosis constituye un trastorno genético que causa defectos en los eritrocitos debido a su alteración drepanocítica de la hemoglobina. Las principales intervenciones terapéuticas incluyen medidas preventivas y de apoyo. Los trasplantes de células madre hematopoyéticas se realizan con la intención de reemplazar las células defectuosas y sus progenitoras (las células madre hematopoyéticas [es decir, células encargadas de la formación de la sangre]) para corregir el trastorno.

Objetivos: 

Determinar si el trasplante de células madre puede mejorar la supervivencia y prevenir los síntomas y las complicaciones asociadas con la drepanocitosis. Examinar los riesgos del trasplante de células madre frente a las posibles ganancias a largo plazo para las personas con drepanocitosis.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Hemoglobinopatías (The Haemoglobinopathies Trials Register) del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) constituido por búsquedas electrónicas en el Registro Cochrane Central de Ensayos Controlados (Cochrane Central Register of Controlled Trials) (CENTRAL) (actualizado cada nuevo número de The Cochrane Library) y búsquedas trimestrales en MEDLINE.

Se identificaron trabajos no publicados mediante búsquedas en los libros de resúmenes de las principales actas de congresos y se realizó una búsqueda del sitio Web: www.ClinicalTrials.gov.

Fecha de la búsqueda más reciente en el registro de ensayos de hemoglobinopatías del Grupo: septiembre de 2008.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorios y cuasialeatorios que comparen los diferentes métodos de trasplante de células madre entre sí o con cualquier intervención preventiva o de apoyo (por ejemplo, transfusiones de sangre periódicas, uso de hidroxicarbamida, antibióticos, analgésicos, oxígeno suplementario) para niños menores de 16 años de edad, independientemente del tipo de drepanocitosis, sexo y contexto.

Obtención y análisis de los datos: 

No se han identificado ensayos relevantes.

Resultados principales: 

Se identificaron diez ensayos en la búsqueda inicial, sin embargo, estos ensayos no eran adecuados para la inclusión en la revisión.

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