目前的心臟疾病和心臟衰竭治療包括藥物和進行初期血管成形術 [或稱為經皮冠狀動脈介入 (percutaneous coronary intervention, PCI)] ( 這種手術利用1個小氣球使動脈恢復暢通)，或心臟手術 [又稱為冠狀動脈繞道手術 (coronary artery bypass graft, CABG)])，若任一手術可行，將恢復心臟血液供應 [又稱血管再造 (revascularisation)]。血管再造可降低這些疾病的死亡率，不過有些患者即使接受血管再造，心臟病和心臟衰竭的症狀仍然持續存在，這些患者可能並無其他療法可用。近年來已針對無論是否也接受血管再造治療的患者，研究以骨髓幹細胞/前驅細胞作為心臟病和心臟衰竭的新療法。依據截至2013年為止的23篇隨機對照試驗結果 (涵蓋超過1200名受試者) 顯示，這項新療法可降低患者的死亡率和再住院率，且心臟功能檢驗測得的改善效果，也優於標準治療。目前這些結果提供的部分證據顯示，幹細胞治療可能對慢性缺血性心臟病和心臟衰竭患者有益。不良事件很罕見，也未通報發生長期不良事件。無論如何證據品質相當低，因為試驗只有少數死亡和再住院病例，而且個別試驗的結果也有相當大的歧異。未來必須進行收錄大量受試者的試驗，以確認上述結果。
閱讀完整摘要
對慢性缺血性心臟病 (ischaemic heart disease, IHD) 和心臟衰竭而言，使用幹細胞是前途看好的治療方法。近10年來全球已展開多血症 (plethora) 的隨機對照試驗 (randomized controlled trial, RCT)，但卻得到相互矛盾的結果。
Objectives
針對成人使用自體骨髓幹細胞 (bone marrow-derived stem cell, BMSC) 移植，以治療慢性缺血性心臟病 (ischaemic heart disease, IHD) 和心臟衰竭 (heart failure) 的安全性和療效相關臨床證據，進行重要評估。
Search strategy
我們搜尋考科藍對照試驗中央註冊 (Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL) (考科藍圖書館，2013年第3次發行)、MEDLINE (自1950年起)、EMBASE (自1974年起)、CINAHL (自1982年起) 和Transfusion Evidence Library (自1980年起)，以及進行中試驗的資料庫，找尋截至2013年3月31日為止的相關試驗。
Selection criteria
符合本次文獻回顧納入條件的試驗為：比較自體移植成人幹細胞/前驅細胞 (progenitor cell) 和無自體移植幹細胞/前驅細胞之慢性IHD和心臟衰竭患者的RCT。亦納入治療組和對照組同樣使用的併用介入，例如初期血管成形術 (primary angioplasty)、外科手術或投予幹細胞驅動藥物 (mobilising agent)。
Data collection and analysis
由2位文獻回顧作者獨立篩選所有參考文獻，找尋符合納入條件的試驗，並評估試驗品質及萃取資料。我們採用固定效果後設分析 (meta-analysis)，進行資料的量化評估。²並使用I²統計量評估異質性；本次文獻回顧採用隨機效果模式 (random-effect model) 和子群體分析，探究重要的異質性 (I ² > 75%)。
Main results
本次文獻回顧納入23篇RCT，包含1255名受試者。偏差風險普遍偏低，大部分試驗皆通報適當的隨機分配和盲性處理方式。自體移植骨髓幹細胞治療，可降低長期 (≥ 12 個月) 因心臟衰竭導致的死亡率 (風險比 [RR] 為0.28，95%信賴區間 [CI] 為0.14至0.53，P = 0.0001，8篇試驗，494名受試者，證據品質低) 和再住院率 (RR為0.26，95% CI為0.07至0.94，P = 0.04，2篇試驗，198名受試者，證據品質低)。短期治療 (< 12 個月) 對因心臟衰竭導致的死亡率 (RR為0.68，95% CI為0.32至1.41，P = 0.30，21篇試驗，1138名受試者，證據品質低) 或再住院率 (RR為0.36，95% CI為0.12至1.06，P = 0.06，4篇試驗，236名受試者，證據品質低)，並無明確影響，療效相當，傷害亦無差異。長期追蹤發現，此種治療亦可降低左心室收縮末期容積 (left ventricular end systolic volume, LVESV) (平均差 [MD] 為 -14.64ml，95% CI為 -20.88 ml至 -8.39 ml，P < 0.00001，3篇試驗，153名受試者，證據品質中等) 和心動搏出量指數 (stroke volume index) (MD為6.52，95% CI為1.51至11.54，P = 0.01，2篇試驗，62名受試者，證據品質中等)，並改善左心室射出分率 (left ventricular ejection fraction, LVEF) (MD為2.62%，95% CI為0.50%至4.73%，P = 0.02，6篇試驗，254名受試者，證據品質中等)。整體而言，我們觀察到短期追蹤 (MD為 -0.63，95% CI為 -1.08至 -0.19，P = 0.005，11篇試驗，486名受試者，證據品質中等) 和長期追蹤 (MD為 -0.91，95% CI為 -1.38至 -0.44，P = 0.0002，4篇試驗，196名受試者，證據品質中等) 的結果均顯示，BMSC治療降低患者功能類別 (紐約心臟學會 [New York Heart Association, NYHA] 類別) 的療效較佳，此外加拿大心血管學會 (Canadian Cardiovascular Society) 分數差的結果，亦以BMSC治療為佳 (MD為 -0.81，95% CI為 -1.55至 -0.07，P = 0.03，8篇試驗，379名受試者，證據品質中等)。在19篇報告不良事件的試驗中，只有4名受試者發生BMSC治療或程序相關不良事件。並無長期不良事件報告。針對諸如LVEF和NYHA類別等結果所進行的子群體分析顯示，(i) 給藥途徑、(ii) 基準點LVEF、(iii) 細胞類型和 (iv) 臨床狀況，為影響治療效果的重要因素。
Authors' conclusions
本次系統性文獻回顧和後設分析發現，BMSC治療可改善LVEF (證據品質中等)。不同於在急性心肌梗塞 (acute myocardial infarction, AMI) 後才進行BMSC的試驗，我們發現雖然證據品質偏低，但有些證據顯示，對慢性IHD和心臟衰竭患者的長期 (至少1年後) 死亡率和體能狀態，可能具有有益的臨床療效。
翻譯者：臺北醫學大學實證醫學研究中心
本翻譯計畫由衛生福利部補助經費，臺北醫學大學實證醫學研究中心、台灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行。
