治療第2型及第3型脊髓性肌肉萎縮症的藥物

本篇文獻回顧的目的為何 ?

本篇Cochrane文獻回顧主要觀察在開始治療一年內藥品對第2及第3型脊髓性肌肉萎縮症(SMA)在失能程度、肌力、站立或行走能力、生活品質、以及死亡時間或全日通氣的影響。我們同時也想要確認在試驗期間藥物治療有無產生任何有害的影響。Cochrane研究者收集了相關的研究並納入10項研究来回答上述問題。

主要訊息

以Nusinersen注射脊髓鞘內(脊椎腔內)或許可以改善SMA的失能情形。

由一項單一已完成發表的試驗所得到證據,顯示Creatine、phenylbutyrate、gabapentin、 hydroxyurea、valproic acid,以及用valproic acid 與acetyl-L-carnitine合併治療,對第2及第3型脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的運動功能(肌肉的動作和作用)可能沒有重要臨床療效。

Olesoxime和皮下注射somatotropin對SMA的運動功能可能有些微或沒有效果,但是證據的可靠性還是很低。有一項以靜脈注射(注入靜脈中)促甲狀腺素釋放激素(TRH)的試驗,並沒有測量運動功能,證據的可靠性也很低。所有的研究在試驗設計或執行面都有局限性,以致於可能影響最終結果。

本篇文獻回顧研究內容為何?

本篇文獻回顧是研究治療第2及第3型SMA的藥物。SMA 的症狀最早出現在兒童和青少年時期。主要特徵是肌肉無力的症狀逐漸增強。罹患第2型SMA的兒童若無輔助將不再能行走,他們通常存活至青少年或更久,但預期壽命縮短。第2型SMA發病年齡為6至18個月大之間。第3型SMA的兒童可以獨立行走,但可能在某個時間點會喪失行走能力,他們的預期壽命也會正常。第3型SMA發病年齡在18個月大以後。

本篇文獻回顧的主要結論為何?

我們納入10項試驗,總共有717位受試者。所有的試驗都採用含無作用物質的藥品(安慰劑)或偽裝(假裝)的治療程序進行對照。這些試驗研究了口服(以嘴吞食)creatine(55位受試者)、口服gabapentin (84 位受試者)、口服 phenylbutyrate (107位受試者), oral hydroxyurea (57位受試者), 脊髓鞘內注射 nusinersen (126 位受試者),口服 olesoxime (165位受試者 ), 皮下注射 (皮膚下) 注射somatotropin (20 位受試者),靜脈注射TRH (9位受試者 ),口服valproic acid (33位受試者) 或是口服 valproic acid 和 acetyl-L-carnitine (ALC)的合併治療(61 位受試者)。治療期間為3到24個月。

與偽裝的治療程序相比,Nusinersen對罹患第2型SMA病人的運動功能起了有益的效果。creatine, gabapentin, hydroxyurea, phenylbutyrate, valproic acid 或 valproic acid and ALC的合併治療,可能對第2型及第3型SMA的運動功能不具有有益效果。Olesoxime與somatotropin對運動功能可能沒有效果。關於TRH的小型試驗没有評估運動功能,也没有為其他結果指標提供可靠性證據。我們發現所有的研究在試驗設計和執行面有局限性,以致於可能影響最終結果。有8項研究由製藥公司(部份地)贊助,提供試驗藥物或給予經濟支持。在探討nusinersen 和olesoxime的2項研究中,製藥公司也參與了資料分析和撰寫報告。

我們還在等待9項完整研究的結果,主要探討4-aminopyridine, ALC, CK-2121707 hydroxyurea, pyridostigmine, riluzole, RO6885247/RG7800, salbutamol 以及 valproic acid ,在本篇文獻回顧撰寫時,上述研究還沒有可用的資訊。

本篇文獻回顧資料更新狀況為何?

所納入的相關證據更新到2018年10月。

翻譯紀錄: 

翻譯者:王淑慧
服務單位:衛生福利部食品藥物管理署
職稱:審查員
本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍臺灣研究中心(Cochrane Taiwan)、台灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行
聯絡E-mail:cochranetaiwan@tmu.edu.tw

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