Istraživačko pitanje

Koliko su učinkoviti i sigurni različiti načini liječenja osteoporoze kod osoba s beta talasemijom?

Uvod

Osteoporoza s vremenom utječe na gustoću kostiju i dovodi do povećanog rizika od prijeloma. Važan je uzrok bolesti kod osoba s beta talasemijom (krvnim poremećajem koji uzrokuje smanjenu proizvodnju hemoglobina).

Postoji nekoliko mogućih načina liječenja osteoporoze kod osoba s beta talasemijom, uključujući bisfosfonate (lijekove koji pomažu usporiti gubitak koštane mase), dodatke kalcitonina, kalcija i cinka, hidroksiureu, hormonsku nadomjesnu terapiju (HNT), denosumab (koji sprječava resorpciju koštane mase i povećava mineralnu gustoću kostiju) i stroncijev ranelat (koji potiče stvaranje koštane mase i sprječava resorpciju kostiju).

Cilj ovog Cochraneovog sustavnog pregleda bio je pronaći najučinkovitiji način liječenja osteoporoze kod osoba s beta talasemijom. Ključni proučavani ishodi su oni vezani uz mineralnu gustoću kostiju u donjem dijelu leđa, kukovima i zapešću, ali i oni vezani za pokretljivost, kvalitetu života i neželjene nuspojave liječenja. Ovo je obnovljeni Cochraneov sustavni pregled.

Datum pretraživanja dokaza

U ovaj su sustavni pregled uključeni dokazi objavljeni do 4. kolovoza 2022. godine.

Značajke istraživanja

Sustavni je pregled uključio šest ispitivanja u kojima je sudjelovalo 298 osoba s beta talasemijom u dobi između 10 i 78 godina. Ispitanici su nasumično raspoređeni u terapijske skupine . Ispitivanja su proučavala bisfosfonate (alendronat, klodronat, neridronat i pamidronat), dodatke cinkovog sulfata, denosumab i stroncijev ranelat. U pet istraživanja uspoređivalo se aktivno liječenje s lažnim liječenjem (placebom) ili izostankom liječenja, dok su u jednom ispitivanju uspoređene dvije različite doze bisfosfonata. Četiri su ispitivanja trebala trajati dvije godine (iako su u vrijeme pisanja ovog sustavnog pregleda za jedno od njih objavljeni podatci samo za prvih 12 mjeseci), a dva su trajala 12 mjeseci.

Ključni rezultati

Bisfosfonati u usporedbi s placebom ili izostankom liječenja

Jedno ispitivanje, u koje je bilo uključeno 25 osoba, pokazalo je da alendronat i klodronat mogu povećati mineralnu gustoću kostiju u donjem dijelu kralježnice i kuku u usporedbi s placebom nakon dvije godine. Jedno ispitivanje, u koje je bilo uključeno 118 osoba, pokazalo je povećanje mineralne gustoće kostiju u donjem dijelu kralježnice i na vratu bedrene kosti (dijelu bedrene kosti koji se spaja sa zdjelicom) nakon šest i 12 mjeseci primjene neridronata u usporedbi s izostankom liječenja, dok je za cijeli zglob kuka povećanje zabilježeno samo nakon 12 mjeseci, pri čemu nije bilo dostupnih podataka za analizu. 

Jedna osoba u ispitivanju neridronata, koje je uključivalo 118 sudionika, prijavila je prijelome nakon prometne nesreće. Nije jasan utjecaj neridronata na kvalitetu života. Također nije jasno ima li liječenje bisfosfonatima neželjene učinke. Niti u jednom istraživanju nije proučavana mineralna gustoća kostiju u zapešću ili pokretljivost.

Pamidronat od 60 mg u usporedbi s pamidronatom od 30 mg

U jednom jednogodišnjem ispitivanju, u kojem je sudjelovalo 26 osoba, uspoređene su različite mjesečne doze pamidronata (30 mg u usporedbi sa 60 mg). Nije jasan učinak različitih doza na mineralnu gustoću kostiju u donjem dijelu leđa, kuku i podlaktici. Ispitivanje nije navelo podatke o prijelomima, pokretljivosti, kvaliteti života ni neželjenim nuspojavama liječenja.

Cink u usporedbi s placebom

U jednom ispitivanju, u kojem su sudjelovale 42 osobe, pokazalo se da dodatak cinka vjerojatno povećava mineralnu gustoću kostiju u donjem dijelu leđa i u kuku nakon 12 i 18 mjeseci primjene u usporedbi s placebom. To istraživanje nije navelo podatke o mineralnoj gustoći kostiju zapešća, o prijelomima, pokretljivosti, kvaliteti života ni neželjenim nuspojavama liječenja.

Denosumab u usporedbi s placebom

U jednom ispitivanju, u kojem su sudjelovale 63 osobe, uspoređen je denosumab od 60 mg s placebom. Nije jasan učinak denosumaba na mineralnu gustoću kostiju u donjem dijelu leđa, kuku i zapešću u usporedbi s placebom nakon 12 mjeseci primjene. Ispitivanje nije navelo podatke o prijelomima, pokretljivosti, kvaliteti života, ni neželjenim nuspojavama liječenja, ali je uočeno smanjenje boli u kostima nakon 12 mjeseci liječenja denosumabom.

Stroncijev ranelat u usporedbi s placebom
U jednom ispitivanju, u kojem su sudjelovale 24 osobe, primijećen je porast mineralne gustoće kostiju u donjem dijelu leđa nakon 24 mjeseca primjene stroncijevog ranelata, ali nisu primijećene promjene kod ljudi koji su uzimali placebo. Također je primijećeno smanjenje boli u leđima kod primjene stroncijevog ranelata. Smanjenje boli smatra se pokazateljem poboljšane kvalitete života, iako su rezultati vrlo nesigurni.

Ograničenja ovog pregleda

Postoji umjerena sigurnost u neke rezultate, ali i niska do vrlo niska sigurnost u ostale. Nijedno ispitivanje nije imalo puno ispitanika, a neke od istraživačkih metoda uključenih ispitivanja su upitne. Iako su sva klinička ispitivanja počela tako da su ispitanici nasumično primali različit oblik liječenja, u dva istraživanja nije navedena točna metoda odlučivanja kako su ispitanici svrstani u skupine s obzirom na način liječenja. Nadalje, u samo dva ispitivanja navedeno je kako je osigurano da ispitanici ne doznaju u koju su skupinu svrstani.