Farmacoterapia para la atrofia muscular espinal tipos II y III

Farmacoterapia para la atrofia muscular espinal tipos II y III

La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno neuromuscular que se inicia en la niñez y la adolescencia y que produce debilidad muscular progresiva. Hay tres tipos principales de AME. La farmacoterapia para la AME tipo I se discutirá en otra revisión Cochrane. La edad de aparición de la AME tipo II es entre seis y 18 meses. Los niños con AME tipo II nunca podrán caminar sin apoyo, sobreviven más de dos años y pueden vivir hasta la adolescencia o más tiempo. La edad de la aparición de la AME III, también conocida como enfermedad de Kugelberg-Welander, es después de los 18 meses. Los niños con AME tipo III desarrollan la capacidad para caminar en algún momento y la esperanza de vida es normal. En cuatro ensayos controlados aleatorios, no hay pruebas de que el tratamiento de los pacientes con AME tipo II y III con creatina, fenilbutirato, gabapentina o con la hormona liberadora de tirotropina tenga algún efecto significativo sobre el curso de la enfermedad. Por lo tanto, todavía no se conoce ninguna farmacoterapia eficaz para la AME tipo II y III.

Conclusiones de los autores: 

No hay farmacoterapia eficaz comprobada para la AME tipo II y III.

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Antecedentes: 

La atrofia muscular espinal (AME) es causada por la degeneración de las células del asta anterior, que produce debilidad muscular progresiva. Los niños con AME tipo II no desarrollan la capacidad para caminar sin apoyo y tienen una breve esperanza de vida, mientras que los niños con AME tipo III desarrollan la capacidad para caminar y tienen una esperanza de vida normal. No hay ninguna farmacoterapia eficaz conocida que influya en el curso de la AME.

Objetivos: 

Evaluar si la farmacoterapia puede enlentecer o detener la progresión de la AME tipo II y III y evaluar si ese tratamiento se puede administrar con seguridad. La farmacoterapia para la AME tipo I será el tema de otra revisión Cochrane.

Estrategia de búsqueda (: 

Se hicieron búsquedas en el registro de ensayos del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (30 septiembre 2008), The Cochrane Library (número 3, 2008), MEDLINE (enero 1966 hasta junio 2008), EMBASE (enero 1980 hasta junio 2008), ISI (enero 1988 hasta junio 2008) y ACP Journal Club (enero 1991 hasta junio 2008).

Criterios de selección: 

Se buscaron todos los ensayos aleatorios o cuasialeatorios que examinaron la eficacia de la farmacoterapia para la AME tipo II y III. Los participantes tenían que satisfacer los criterios clínicos, y los estudios debían incluir el análisis genético para confirmar el diagnóstico, con una deleción o mutación del gen SMN1 (5q11.2-13.2)

La medida de resultado primaria fue el cambio de la puntuación de discapacidad un año después del inicio del tratamiento. Las medidas de resultado secundarias en un año después de la aparición del tratamiento debían ser el cambio de la fuerza muscular, capacidad para pararse o caminar, cambio de la calidad de vida, tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la muerte o hasta la asistencia respiratoria durante todo el tiempo, y los eventos adversos atribuibles al tratamiento durante el período del ensayo.

Obtención y análisis de los datos: 

Dos revisores, de forma independiente, examinaron y extrajeron los datos de todos los ensayos potencialmente pertinentes. Se calcularon los riesgos relativos agrupados y las diferencias medias estandarizadas ponderadas agrupadas para evaluar la eficacia del tratamiento

Resultados principales: 

Se encontraron e incluyeron en la revisión cuatro ensayos aleatorios controlados con placebo para el tratamiento de la AME tipos II y III. Los tratamientos fueron creatina, fenilbutirato, gabapentina y la hormona liberadora de tirotropina. Ninguno de estos ensayos mostró efectos sobre las medidas de resultado en los pacientes con AME tipo II y III. Ninguno de los pacientes en ninguno de los cuatro ensayos murió o tuvo asistencia respiratoria todo el tiempo y los efectos secundarios graves fueron poco frecuentes.

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