Factor neurotrófico ciliar (FNTC) para la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de la motoneurona

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de la motoneurona (EMN) es una enfermedad neuromuscular mortal que se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que acaba en parálisis. Se ha demostrado que el factor neurotrófico ciliar (FNTC) ralentiza la progresión de la enfermedad y mejora la fuerza muscular en un modelo animal de EMN, a través de efectos que promueven la supervivencia de las neuronas motoras. El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no mostró efectos significativos sobre la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica y se observaron efectos secundarios a altas concentraciones. La revisión encontró sólo dos ensayos elegibles con un total de 1300 participantes; el riesgo de sesgo fue bajo en un ensayo, pero fue incierto en el otro ensayo y ninguno mostró efectos significativos del factor neurotrófico ciliar sobre la progresión de la ELA o la EMN en hombres. Por otro lado, se observaron varios efectos adversos tras el tratamiento con el factor neurotrófico ciliar. Se realizó una búsqueda actualizada en abril de 2011, pero no se encontraron nuevos estudios.

Conclusiones de los autores: 

El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no tuvo un efecto significativo en la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica. A altas concentraciones, se observaron varios efectos secundarios. Se debe probar una combinación del factor neurotrófico ciliar con otros factores neurotróficos (como indican los resultados en modelos animales) y métodos de administración más eficaces.

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Antecedentes: 

La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de la motoneurona, es una enfermedad neuromuscular mortal que se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que acaba en parálisis. Se podría tratar con el factor neurotrófico ciliar. Ésta es una revisión actualizada. Se realizó una búsqueda actualizada en abril de 2011, pero no se encontraron nuevos estudios.

Objetivos: 

El objetivo de esta revisión fue examinar la eficacia del factor neurotrófico ciliar en la esclerosis lateral amiotrófica.

Métodos de búsqueda: 

Se actualizaron las búsquedas en el Registro especializado del Grupo Cochrane de Enfermedades neuromusculares (19 de abril de 2011), CENTRAL (2011, número 2), MEDLINE (enero de 1966 a abril de 2011) y EMBASE (enero de 1980 a abril de 2011), se verificaron las listas de referencias de los documentos identificados y se estableció contacto con los autores de los estudios identificados para obtener resultados adicionales no publicados.

Criterios de selección: 

Se consideraron los siguientes criterios de selección:
Tipos de estudios: ensayos clínicos controlados aleatorizados.
Tipos de participantes: adultos con un diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica probable o definitiva según los criterios de El Escorial.
Tipos de intervenciones: tratamiento con factor neurotrófico ciliar durante al menos seis meses en un formato de ensayo aleatorizado controlado con placebo.
No se especificaron los desenlaces como criterio de selección. En la revisión, las medidas de desenlace fueron las siguientes.
Desenlace principal: supervivencia.
Desenlaces secundarios: fuerza muscular, función respiratoria, cambios en las funciones bulbares, cambios en la calidad de vida, proporción de pacientes con efectos secundarios adversos (como tos, astenia, náuseas, anorexia, pérdida de peso y aumento de la salivación).

Obtención y análisis de los datos: 

Tres autores de la revisión verificaron de forma independiente todos los títulos y resúmenes de las búsquedas para identificar los ensayos controlados aleatorizados elegibles. Dos autores de la revisión extrajeron los datos de forma independiente y un tercero los verificó. A través de los investigadores se obtuvieron algunos datos faltantes. Dos autores de la revisión evaluaron de forma independiente el riesgo de sesgo de cada estudio incluido.

Resultados principales: 

En esta revisión se examinaron dos ensayos con una población total de 1300 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica que se asignaron al azar al tratamiento con inyecciones subcutáneas de factor neurotrófico ciliar humano recombinante o placebo. El riesgo de sesgo fue bajo en un ensayo, pero fue incierto en el otro. No se encontraron nuevos ensayos al actualizar la búsqueda en abril de 2011. La calidad metodológica de estos ensayos se consideró adecuada.

No se observaron diferencias significativas entre los grupos de factor neurotrófico ciliar y placebo en cuanto a la supervivencia, la medida de desenlace principal. La razón de riesgos (RR) fue 1,07 (intervalo de confianza [IC] del 95%: 0,81 a 1,41).

No se observaron diferencias significativas entre los grupos en la mayoría de los desenlaces secundarios. Sin embargo, se observó un aumento significativo en la incidencia de varios eventos adversos en los grupos tratados con dosis más altas de factor neurotrófico ciliar.

Notas de traducción: 

La traducción de las revisiones Cochrane ha sido realizada bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad del Gobierno de España. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con comunica@cochrane.es.

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